ポンペ病市場規模
| 調査期間 | 2019 - 2029 |
| 推定の基準年 | 2023 |
| CAGR | 4.50 % |
| 最も成長が速い市場 | アジア太平洋地域 |
| 最大の市場 | 北米 |
| 市場集中度 | 中くらい |
主なプレーヤー
*免責事項:主要選手の並び順不同 |
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ポンペ病市場分析
ポンペ病市場は予測期間中にCAGR 4.5%を記録する見込み。
COVID-19の大流行は市場の成長に影響を与えた。その結果、多くの人に良性のポンペ病が発生した。例えば、2022年3月に発表されたNCBIの調査研究によると、一部のポンペ病患者において、COVID-19感染は良性の結果をもたらす可能性がある。また同じ情報源によれば、ポンペ病患者はCOVID-19感染のリスクが高いという。このように、パンデミックの発生はポンペ病の罹患率を増加させ、ポンペ病の治療薬と治療法の需要を大幅に増加させた。
市場の成長は、新薬の発売と長期療法の継続的な取り込みによるところが大きい。ポンペ病は、幼児期早期発症または晩期発症に分類される希少疾患で、主に骨格筋、心臓障害、呼吸障害に影響を及ぼす。例えば、2022年4月の国立衛生研究所の発表によると、ポンペ病は米国では4万人に1人が罹患している。さらに、2021年6月に発表された研究によると、古典的な小児発症のポンペ病を持つ東アジアおよびアフリカの患者では、病原性または病原性の可能性が高い変異体（PLPV）が高い割合で見つかっている。同出典はまた、一般集団における総保有者頻度（CF）は1.3％（77人に1人）、予測遺伝的有病率（pGP）は1:23,232であったと報告している。このように、ポンペ病の有病率の上昇は、予測期間中の市場成長を押し上げると予想される。
新薬の発売はポンペ病の治療需要を高めると予想され、市場成長をさらに促進する可能性がある。さらに、研究開発費が世界的に増加することで、新規治療薬やポンペ病の治療への取り組みも促進される。例えば、2021年2月、Genethon社は、Spark Therapeutics社が主導する、Genethon社で開発された技術を用いた遅発性ポンペ病に対する遺伝子治療臨床試験を開始しました。さらに、酵素補充療法や遺伝子治療の開発が増加していることも、この疾患の治療に広く使用されているポンペ病市場にとって、予測期間中に有利な機会を創出する可能性がある。したがって、ポンペ病に関連する製品の上市や研究開発の増加は、予測期間中の市場成長に拍車をかけると予想される。
しかし、ポンペ病に関連する高額な治療費が、予測期間中の市場成長を抑制する可能性がある。
ポンペ病の市場動向
酵素補充療法（ERT）セグメントは予測期間中に著しい成長を遂げると予測される
酵素補充療法（ERT）とは、酵素の欠乏や機能不全に起因する慢性疾患を患う患者に、補充酵素を投与する医療行為である。ERTの最も一般的な方法は点滴で、制御された点滴を通して補酵素を血流に直接投与する。ERTの代替酵素はヒト、動物、植物の細胞から得られ、患者に投与する前に遺伝子組み換えや加工が行われる。これらの代替酵素を投与することで、身体は欠損によって阻害された機能を正常に発揮できるようになる。この治療法は、ポンペ病で欠損しているα-グルコシダーゼという酵素を注射で投与する唯一の有効な治療法である。これによって、筋肉の衰えや心臓障害の進行を抑え、遅らせることができる。
酵素補充療法（ERT）の効率性、ポンペ病患者の増加、希少疾患に対する研究費の増加が、このセグメントの主な促進要因である。例えば、2021年11月に発表された調査研究によると、ポンペ病に対して承認された唯一の治療法は酵素補充療法（ERT）であり、これはrhGAAの静脈内投与を伴う。そのため、米国FDAによって唯一承認されているポンペ病に対するERT療法の有効性が酵素補充療法（ERT）の需要を高めており、これがセグメントの成長を促進すると予測されている。さらに、同セグメントに関する主要市場プレイヤーの製品上市も、予測期間中の市場成長を促進すると予測されている。例えば、2021年8月に米国FDAは、1歳以上の遅発性ポンペ病患者を対象とした新しい酵素補充療法であるサノフィ・ジェンザイム社のNexviazyme（alglucosidase alfa-ngpt）を承認した。
酵素補充療法（ERT）はよく効き、新製品も出てきているので、この分野は今後数年間で大きく成長すると予想される。
この市場を形成する主要なトレンドを理解する
北米は予測期間中に大幅な成長が見込まれる
北米は予測期間中にかなりの成長が見込まれる。この成長は、新薬の上市の増加、多数の製薬会社の存在、研究開発費の増加、高度な治療法、製品の上市、技術の進歩に関連する患者の嗜好の増加などの要因によるものである。例えば、2021年3月にInternational Journal of Neonatal Screeningに掲載された調査研究によると、カリフォルニア州では50万人以上の乳児を検査しており、2021年の出生頻度は25,200人に1人である。また、2021年11月に発表された研究誌によると、米国、モントリオール、カナダ全土の人々における晩発性ポンペ病（LOPD）の有病率は1.0％と推定されている。その結果、ポンペ病有病率の上昇が北米地域の市場成長を押し上げると予想される。
主要製品の上市、市場プレイヤーやメーカーのプレゼンスの集中、主要プレイヤー間の買収や提携、ポンペ病の有病率の増加、米国における政府のイニシアチブの高まりは、同国におけるポンペ病市場の成長を促進する要因の一部である。例えば、2021年1月、The Assistance Fund (TAF)は、ポンペ病に罹患している有資格者を対象に、本人や家族の医療費自己負担分を支援する新しいプログラムを開始した。このプログラムは、治療関連の自己負担金、健康保険料、および米国で約4万人に1人が罹患する代謝性疾患に関連するその他の医療費を支援するものである。例えば、2021年2月、ロシュ・グループの一員であるスパーク・セラピューティクス社は、遅発性ポンペ病（LOPD）に対する治験中の肝臓指向性アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター遺伝子治療薬SPK-3006の第1/2相RESOLUTESM試験において、最初の参加者の投与を発表した。そのため、ポンペ病に対する認知度の向上と製品の上市は、同国における市場の成長を促進すると予想される。
重要な地理的市場に関する分析を取得する
ポンペ病産業概要
ポンペ病市場は適度な競争があり、複数の大手企業が参入している。現在市場を支配している企業には、Amicus Therapeutics、EpiVax, Inc.、Oxyrane、Sanofi、Astellas Pharma、Genethonなどがある。
ポンペ病市場のリーダー
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Amicus Therapeutics
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EpiVax, Inc
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Sanofi Inc.
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AVROBIO, Inc.
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Astellas Pharma
*免責事項:主要選手の並び順不同
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ポンペ病市場ニュース
- 2022年6月：欧州委員会は、希少で進行性の衰弱性筋疾患である遅発性・小児性ポンペ病の長期治療を適応とする酵素補充療法（ERT）であるNexvia Dyme（alglucosidase alfa）の販売承認を承認した。
- 2022年2月：遺伝子に関する知見を新たな精密医薬品に変換するMaze Therapeutics社は、筋グリコーゲン合成酵素（GYS1）の阻害を通じて病的なグリコーゲン蓄積を抑制することによりポンペ病に対処することを目的としたMZE001の進歩を裏付ける新たな前臨床データを報告した。
ポンペ病市場レポート-目次
1. INTRODUCTION
1.1 Study Assumptions and Market Definition
1.2 Scope of the Study
2. RESEARCH METHODOLOGY
3. EXECUTIVE SUMMARY
4. MARKET DYNAMICS
4.1 Market Overview
4.2 Market Drivers
4.2.1 Launch of Novel Drugs
4.2.2 Continued Uptake of Long Term Therapies
4.3 Market Restraints
4.3.1 High Treatment Cost
4.4 Porter's Five Forces Analysis
4.4.1 Threat of New Entrants
4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
4.4.4 Threat of Substitute Products
4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry
5. MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD Million)
5.1 By Route of Administration
5.1.1 Oral
5.1.2 Parenteral
5.2 By Treatment Type
5.2.1 Substrate Reduction Therapy (SRT)
5.2.2 Enzyme Replacement Therapy (ERT)
5.2.3 Other Treatment Types
5.3 By End-User
5.3.1 Hospitals
5.3.2 Ambulatory Surgical Centers
5.3.3 Other End-Users
5.4 Geography
5.4.1 North America
5.4.1.1 United States
5.4.1.2 Canada
5.4.1.3 Mexico
5.4.2 Europe
5.4.2.1 Germany
5.4.2.2 United Kingdom
5.4.2.3 France
5.4.2.4 Italy
5.4.2.5 Spain
5.4.2.6 Rest of Europe
5.4.3 Asia-Pacific
5.4.3.1 China
5.4.3.2 Japan
5.4.3.3 India
5.4.3.4 Australia
5.4.3.5 South Korea
5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
5.4.4 Middle East and Africa
5.4.4.1 GCC
5.4.4.2 South Africa
5.4.4.3 Rest of Middle East and Africa
5.4.5 South America
5.4.5.1 Brazil
5.4.5.2 Argentina
5.4.5.3 Rest of South America
6. COMPETITIVE LANDSCAPE
6.1 Company Profiles
6.1.1 Amicus Therapeutics
6.1.2 EpiVax, Inc
6.1.3 Oxyrane
6.1.4 Sanofi
6.1.5 Astellas Pharma
6.1.6 Genethon
6.1.7 AVROBIO, Inc.
- *List Not Exhaustive
7. MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS
ポンペ病産業のセグメント化
ポンペ病は、グリコーゲン貯蔵病II型障害としても知られ、リソソームへのグリコーゲン蓄積によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性の代謝疾患である。ポンペ病は、心臓と骨格筋に障害をもたらすまれな（推定出生数40,000人に1人）遺伝性疾患であり、しばしば致死的な疾患である。酸性α-グルコシダーゼ（GAA）と呼ばれる酵素を作る遺伝子の変異によって引き起こされる。ポンペ病市場は、投与経路（経口剤、非経口剤）、治療タイプ（基質除去療法（SRT）、酵素補充療法（ERT）、その他）、エンドユーザー（病院、外来手術センター、その他）、地域（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、南米）で区分される。本レポートでは、上記セグメントの金額（単位：百万米ドル）を提供しています。また、世界の主要地域17カ国の推定市場規模や動向もカバーしています。本レポートでは、前述のセグメントに（百万米ドル）の価値を割り当てています。
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| 治療タイプ別 | ||
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| エンドユーザー別 | ||
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ポンペ病市場調査FAQ
現在のポンペ病市場規模はどれくらいですか?
ポンペ病市場は、予測期間（4.5%年から2029年）中に4.5％のCAGRを記録すると予測されています
ポンペ病市場の主要プレーヤーは誰ですか?
Amicus Therapeutics、EpiVax, Inc、Sanofi Inc.、AVROBIO, Inc.、Astellas Pharmaは、ポンペ病市場で活動している主要企業です。
ポンペ病市場で最も急速に成長している地域はどこですか?
アジア太平洋地域は、予測期間（2024年から2029年）にわたって最も高いCAGRで成長すると推定されています。
ポンペ病市場で最大のシェアを誇るのはどの地域ですか?
2024年には、北米がポンペ病市場で最大の市場シェアを占めます。
このポンペ病市場は何年を対象としていますか?
レポートは、ポンペ病市場の過去の市場規模を2019年、2020年、2021年、2022年、2023年までカバーしています。レポートはまた、ポンペ病市場の年間市場規模を2024年、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年と予測します。
ポンペ病産業レポート
Mordor Intelligence™ Industry Reports によって作成された、2024 年のポンペ病治療市場シェア、規模、収益成長率の統計。ポンペ病治療分析には、2029 年までの市場予測見通しと過去の概要が含まれます。この業界分析のサンプルを無料のレポート PDF ダウンロードとして入手してください。
ポンペ病 レポートスナップショット
