肝疾患治療薬市場の規模・シェア分析 - 成長トレンドと予測（2026年〜2031年）

市場動向とインサイト

肝疾患の罹患率の上昇

肝細胞癌は世界のがん死亡原因の第3位にランクされており、慢性肝疾患は毎年450万人以上の米国人に影響を与えています。^{[1]世界保健機関、「世界肝炎報告書アップデート」、who.int} この疫学的急増は、抗ウイルス薬、免疫療法、および疾患修飾性抗線維化薬の持続的な普及を促進しています。アジア太平洋地域はウイルス性肝炎の負担が重く、一方で西側経済圏は肥満と糖尿病に関連するMASLDの増加に直面しています。高齢化する人口は、肝臓の再生能力が加齢とともに低下するため、疾患有病率を複合的に高めています。国家の支払者システムは、疾患をより早期に発見するスクリーニングプログラムを拡大することで対応し、根治療法の対象となる患者プールを拡大し、肝疾患治療薬市場を押し上げています。

飲酒増加および肥満に起因するMASLDの拡大

MASLDは世界人口の約25%に影響を与えており、肝移植の最も急速に成長している適応症となっています。2024年の臨床的エビデンスは、代謝症候群患者が線維化ステージ3〜4に進行するリスクが3倍であることを示しており、同時飲酒は疾患を7年加速させます。FGF21アゴニストおよびPPARモジュレーターを含む二重経路薬が現在後期試験段階にあります。規制当局はMASLDの多因子的性質を認め、併用レジメンを試験する適応的デザインを採用しています。米国だけでも、MASLD関連の支出は年間1,030億米ドルを超えており、末期疾患への進行を防ぐ治療薬に対するプレミアム価格設定を保険会社が受け入れるよう促しています。

政府によるワクチン接種・スクリーニング推進の高まり

WHOの肝炎撲滅ロードマップは、政策立案者が大規模ワクチン接種、ポイントオブケア診断、およびパン遺伝子型抗ウイルス薬の調達に資金を提供するよう促しています。中国の2025年3月における国内初製造のC型肝炎治療薬エンコフォスブビルの承認は、国家的な義務が国内イノベーションを触媒し、アクセスを拡大する方法を示しています。^{[2]Synapse、「中国がエンコフォスブビルを承認」、synapse.org.cn} 欧州委員会はTherVacB治療ワクチンプログラムを支援し、フェーズIaデータは2025年に予定されており、機能的治癒に対する公的コミットメントを示しています。スクリーニングの拡大により無症候性症例が発見され、肝疾患治療薬市場の近期成長を促進しています。

NASH特異的薬剤の画期的承認

2024年の甲状腺ホルモン受容体βアゴニストであるレスメチロムの米国食品医薬品局（FDA）承認は、組織学的に脂肪性肝炎を逆転させる治療薬の先例を設けました。現在、FGF21類似体から二重PPARアゴニストまで、50以上の後期NASH候補薬が競合しています。同年の原発性胆汁性胆管炎に対するエラフィブラノールの欧州医薬品庁（EMA）承認は、世界的な規制の整合性を示しています。^{[3]欧州医薬品庁、「エラフィブラノール評価報告書」、europa.eu} 生検エンドポイントで十分なため試験期間が短縮され、小規模バイオテック企業が大手製薬企業と競合できるようになり、肝疾患治療薬市場内の治療の多様性が加速しています。

治療薬の有害事象と長期安全性への懸念

免疫抑制レジメンは感染リスクを40%高め、新しい抗線維化薬は心臓および腎臓のモニタリングを義務付けています。FDAはNASH薬に対して5年間の市販後安全性試験を要求しています。複雑な投与スケジュールはアドヒアランスを損ない、長期的な実世界データが成熟するまで医師は保守的な処方を採用しています。消耗を抑えるため、スポンサーは予測毒性学および薬物開発の早期段階で安全性リスクを特定する微小生理学的肝臓モデルへの投資を行っています。

厳格な複数地域にわたる規制承認期間

FDA、EMA、およびアジアの規制機関にわたる異なるエンドポイント要件により、グローバルローンチに12〜24ヶ月が追加されます。専門的な肝臓病理医の不足が生検の読み取りを遅らせ、いくつかのアジア市場では現地の民族特異的な薬物動態試験が義務付けられており、試験予算を膨らませています。適応的デザインは受け入れられつつありますが、プロトコル交渉の延長が必要であり、最初の患者登録日が遅れ、肝疾患治療薬市場の短期成長を制限しています。

*当社の予測では、推進要因および抑制要因の影響を加算的ではなく方向性のあるものとして扱います。影響予測は、ベースライン成長、構成効果、および変数間の相互作用を反映しています。

肝疾患治療薬市場セグメント分析

抗ウイルス療法は2025年の肝疾患治療薬市場において36.12%のシェアを維持し、95%の治癒率を持続するパン遺伝子型直接作用型抗ウイルス薬によって牽引されています。2億9,600万人のキャリアに対する慢性B型肝炎の抑制が持続的な収益を保証しています。一方、抗線維化・抗脂肪性変化薬は2031年にかけて10.22%のCAGRを記録すると予測されており、レスメチロムのファーストインクラス承認とMASLD患者数の急増から恩恵を受けています。免疫抑制剤は自己免疫性肝炎のニッチを維持し、腫瘍学に特化した免疫療法は細胞毒性化学療法に取って代わりつつあります。代謝補正薬と抗炎症薬を組み合わせた併用レジメンが処方パターンを拡大し、肝疾患治療薬市場規模を押し上げています。

パイプラインの分散が激化するにつれて競争の様相が変化しており、18ヶ月以内に12以上の二重経路候補薬がフェーズIIに入っています。非侵襲的線維化退縮スコアに連動した成果連動型契約が市場普及を促進し、特に統合型医療システムにおいて顕著です。後期抗ウイルス耐性が依然として稀であるため、ライフサイクル管理は服薬負担を軽減し、後発品による侵食からフランチャイズを守る固定用量配合剤へとシフトしています。

注記: 全個別セグメントのシェアはレポート購入時に入手可能

ウイルス性肝炎は、患者数の多さと生命を救う根治レジメンにより、2025年の肝疾患治療薬市場シェアの42.35%を占めました。WHOの撲滅目標が調達資金を維持し、中国とインドにおける国内生産の取り組みがコース当たりのコストを65%削減し、アクセスを拡大して肝疾患治療薬市場を強化しています。しかし、MASLDは世界的な肥満の増加に伴い11.28%のCAGRを記録する見込みです。脂肪性肝疾患の多因子的病因は、平均販売価格を引き上げる併用療法アーキテクチャを促進しています。

アルコール関連肝疾患は、重症アルコール性肝炎において90日死亡率を25%低下させることが示されたラルスコステロールに対するFDAのブレークスルーセラピー指定を受け、新たな注目を集めています。自己免疫性肝疾患は、より小さなセグメントを代表しますが、移植の必要性を遅らせる生物学的製剤に対してプレミアム償還を達成しています。希少な遺伝性および小児疾患は、承認を加速し、より高い価格設定基準を許容するオーファンインセンティブの恩恵を受け、研究リスクを緩和しています。

低分子薬は、1日1回投与を必要とする経口抗ウイルス薬と代謝調節薬の強みにより、2025年の肝疾患治療薬市場規模の46.95%を獲得しました。その薬物動態の柔軟性が疾患ステージ全体にわたる幅広い有用性を支えています。RNA治療薬は、より小さなベースを占めるものの、肝細胞へのsiRNAを40倍高い特異性で誘導するGalNAc結合体に支えられ、11.92%のCAGRで上昇する見込みです。免疫原性なしに持続的な抗原ノックダウンを裏付ける実世界データの蓄積により、規制当局の信頼が高まっています。

デュルバルマブとトレメリムマブを含む生物学的チェックポイント阻害剤が、切除不能肝細胞癌の一次治療の基盤となり、ソラフェニブに取って代わっています。細胞・遺伝子療法は依然として初期段階ですが、記録的なベンチャー資金を集めており、体外CRISPR編集肝細胞移植が2025年にフェーズIに入り、単一手術による治癒を目指しています。ポートフォリオマネージャーは、高コストの非経口レジメンに対する支払者の抵抗が高まった場合に備え、注射薬の経口バックアップを共同開発する傾向を強めています。

注記: 全個別セグメントのシェアはレポート購入時に入手可能

経口製剤は依然として62.84%の市場シェアを占めており、患者の好みと分散型ケアモデルを反映しています。しかし、生物学的製剤とRNA治療薬が全身的なバイオアベイラビリティのために非経口投与を必要とするため、注射薬は2031年にかけて13.10%のCAGRを記録する見込みです。月1回または四半期ごとの皮下投与バージョンがアドヒアランスを改善し、ペン型注射器デバイスが在宅投与を可能にし、クリニック受診を減らしています。病院は点滴室を拡張し、専門薬局がコールドチェーン物流を管理することで、肝疾患治療薬市場の流通能力を拡大しています。

ステークホルダーは、6ヶ月間薬物曝露を維持する超長時間作用型デポ注射へのさらなるシフトを予測しており、これによりモニタリング頻度が低下し、ケアの総コストが削減される可能性があります。製剤科学者はまた、特許期間を延長し、混雑したカテゴリーでの差別化を強化するために、既存の抗ウイルス薬の経口から注射への切り替えを追求しています。

病院は、移植インフラと多職種の専門知識を背景に、2025年の肝疾患治療薬市場シェアの53.05%を支配しました。非代償性肝硬変を伴う複雑な入院患者は、三次医療センターでのみ利用可能な集中治療リソースに依存しており、病院の中心的役割を確保しています。しかし、専門クリニックは外来管理を評価する価値ベースの償還に牽引され、2031年にかけて10.74%のCAGRを達成しています。テレヘパトロジーのフォローアップ受診はパンデミック後に170%急増し、安定した患者がコミュニティ環境に留まることを可能にしています。

外来手術センターは、疾患進行を阻止する低侵襲アブレーションおよび内視鏡的肥満手術を活用し、治療薬と処置ケアの交差点に位置しています。支払者は、注射用生物学的製剤を投与する在宅医療看護師への償還によって早期退院を奨励し、利用パターンを徐々に変化させ、肝疾患治療薬市場を多様化しています。

注記: 全個別セグメントのシェアはレポート購入時に入手可能

地域分析

北米肝疾患治療薬市場

北米は2025年に収益の42.10%を占め、新たに承認されたNASH治療薬の急速な普及と、汎遺伝子型HCV抗ウイルス薬に対する広範な保険適用が下支えとなっている。学術センターの存在が後期臨床試験への登録を加速させ、税額控除がR&Dを支援している。しかし、治療費の高騰により、適応症別リベートを交渉するファーマシーベネフィットマネージャーからの監視が強まっている。

アジア太平洋肝疾患治療薬市場

アジア太平洋地域は2031年までのCAGR 12.45%で最も急成長している地域である。中国だけで8,000万人の慢性B型肝炎患者を抱えており、国家償還制度が一次治療のテノホビルジェネリック薬をカバーするようになり、治療対象人口が拡大している。日本のファストトラック審査制度は画期的なバイオロジクスの承認期間を短縮し、韓国のバイオテク税制優遇措置が国内RNAiパイプラインを促進している。

EMEAおよび南米肝疾患治療薬市場

欧州では、医療技術評価機関が新規参入を承認する前に費用対効果を求めるため、着実ではあるが緩やかな成長が見られる。EMAとFDAの科学的助言との整合により並行申請が円滑化されたが、価格・数量合意により国レベルの上市が1年以上遅延する場合がある。中東・アフリカおよび南米は合わせて世界収益のわずかなシェアを占めるにとどまるが、多国間ドナープログラムと段階的価格モデルがWHO推奨治療薬へのアクセスを改善し、肝疾患治療薬市場を徐々に拡大させている。

規制環境

肝疾患領域における規制の動きは、未充足ニーズの高い適応症、特にMASH/MASLD、D型肝炎ウイルス(HDV)、原発性胆汁性胆管炎(PBC)などの胆汁うっ滞性疾患に対する迅速承認経路によって形作られる傾向が強まっている。2026年5月、米国FDAはギリアド・サイエンシズのHepcludex(bulevirtide-gmod)を成人の慢性HDV感染症治療薬として承認し、選択肢が限られる重症肝疾患サブタイプに対する迅速および優先審査枠組みの役割を強化した。それに先立ち、2024年8月、FDAはギリアドのLivdelzi(seladelpar)にPBC治療薬として迅速承認を与え、確認的エビデンス要件と市販後コミットメントが重篤な疾患への早期アクセスと組み合わされている状況を示した。

欧州では、条件付き承認および中央審査の仕組みが肝疾患治療薬の商業化における中核的な基盤であり続けている。EMAのCHMPは2025年6月に肯定的意見を採択し、中等度から進行性の線維化を伴う非代償性肝硬変ではないMASHを対象としたMadrigal PharmaceuticalsのRezdiffra(resmetirom)に条件付き販売承認を推奨した。並行して、欧州委員会は2024年9月にIpsenのIqirvo(elafibranor)についてPBCを適応とする条件付き販売承認を付与した。個別製品に関する決定と並んで、ウイルス性肝炎に対する公衆衛生政策の方向性も依然として重要であり、米国HHSのウイルス性肝炎国家戦略計画(2021-2025年)は2030年までの排除に向けた連邦としてのコミットメントを定め、スクリーニング、ケアへのつながり、有効な抗ウイルス療法の普及を後押ししている。

市場機会と将来展望

肝疾患治療薬における重要なホワイトスペースは、抗ウイルス薬を超えて疾患修飾型の選択肢を拡大することであり、MASH/MASLDにおける線維化の退縮、慢性B型肝炎における機能的治癒アプローチ、胆汁うっ滞性・希少肝疾患に対するより広範な選択肢がその対象となる。最近の規制上の動きや後期段階の試験結果は、競争と差別化された価値提案がどこに集中しているかを示している。2024年3月のFDAによる初のMASH治療薬(Rezdiffra、resmetirom)の承認は、組織学的所見および非侵襲的検査に基づく治療経路の入口を作り出し、2025年6月のEMA CHMPによるresmetiromに対する肯定的意見は、同一疾病領域におけるより広範な多国籍アクセス経路を後押ししている。

投資は限定期間投与レジメンへの支援も継続しており、2026年5月にGSKが発表したbepirovirsenの第3相ピボタル試験データでは、慢性B型肝炎における機能的治癒率が19%であったことが報告された。機会は胆汁うっ滞性の適応症にも広がっており、症状コントロールおよび生化学的反応のエンドポイントは製品差別化とライフサイクル戦略の策定に役立つ可能性がある。2026年3月、FDAはGSKのLynavoy(linerixibat)を成人PBCにおける胆汁うっ滞性掻痒症治療薬として承認し、2024年8月にFDAの迅速承認を受けたseladelpar(Livdelzi)や2024年9月にEUで条件付き承認を受けたelafibranor(Iqirvo)などの疾患修飾型の新規参入薬を補完している。イノベーション面では、臨床プログラムにおいて非侵襲的モニタリングと複数パラメータのエンドポイントへの重視が一層強まっており、2026年6月にNature Medicine誌に掲載されたsurvodutideのSYNCHRONIZE-MASLD第3相試験では、MRI-PDFFで評価した肝脂肪の低下がプラセボに対して統計学的に優れていたことが報告され、2026年5月に発表されたpemvidutideのMASHにおける第2b相解析では、脂肪、炎症、qFibrosisで測定した線維化退縮において同時に改善が見られたことが報告された。これらの動向は、日常診療における非侵襲的検査の運用を実現する治療薬およびコンパニオン診断薬、さらには注射剤や大規模な長期モニタリングを支えられる専門クリニックの提供モデルに向けた商業的ホワイトスペースを支えている。