| 調査期間 | 2019 - 2029 |
| 市場規模 (2024) | 242.5 十億米ドル |
| 市場規模 (2029) | 426.03 十億米ドル |
| CAGR (2024 - 2029) | 11.93% |
| 最も急速に成長している市場 | アジア太平洋 |
| 最大市場 | 北米 |
| 市場集中度 | 高い |
主要プレーヤー
*免責事項:主要選手の並び順不同 |
希少疾患治療市場の分析
希少疾患治療市場の市場規模は、2024年にはUSD 216.65 billionと推定され、2029年にはUSD 380.62 billionに達すると予測され、予測期間中（2024〜2029）のCAGRは11.93%となる。
市場を形成するメガトレンド希少疾患治療市場は、希少疾患の世界的な有病率の上昇と、新規治療薬の研究開発（RD）への注力の強化という2つの主要なメガトレンドに牽引され、力強い成長を遂げています。これらのメガトレンドは、認知度の向上、有利な政府政策、新薬上市の急増によって支えられている。これらの要因が相まって、市場は前進し、希少疾患治療の展望が形作られています。
希少疾患患者数の増加：市場拡大の主要因は、希少疾患の世界的な蔓延です。GlobalGenes社によると、世界では4億人以上が希少疾患の罹患者であり、約7,000の疾患が知られています。このような患者数の多さが、特にこれらの疾患の80％が遺伝的起源を持つことから、専門的な治療に対する需要を後押ししている。年間250〜280の新しい希少疾病が発見されていることは、市場範囲の拡大と治療アプローチにおける継続的な技術革新の必要性をさらに強調している。
新規治療薬・薬剤の研究開発活動の活発化：研究開発は希少疾患治療市場の成長の核心です。資金提供の増加と戦略的な官民イニシアチブが技術革新を促進しています。例えば、米国食品医薬品局（FDA）は、希少疾患の臨床試験や研究ツールを支援するため、4年間で3,800万米ドルを超える資金を拠出しています。このような投資は、希少疾患患者のアンメット・メディカル・ニーズへの対応に不可欠であり、市場の大幅な成長を促進します。
新薬上市数の増加：FDAが承認した希少疾患治療薬の数は急速に増加しており、その多くが希少疾病用医薬品に分類されています。酸スフィンゴミエリナーゼ欠乏症（ASMD）の治療薬として開発されたゼンポザイムのような最近の承認は、希少疾患治療薬の開発に注力する同分野の姿勢を浮き彫りにしている。こうした新しい治療法は患者に希望を与えるだけでなく、希少疾患の患者特有のニーズに対応する選択肢を増やすことで、市場の拡大にも貢献している。
有利な政府政策：政府のイニシアチブは、市場の成長を加速させる上で重要な役割を果たします。インドや米国のような国では、希少疾患の研究や治療を支援する政策を導入しています。例えば、インドは2024年8月、希少疾病中央技術委員会（CTCRD）の勧告を受けて、63の希少疾病を希少疾病国家政策に追加しました。同様に、米国FDAの希少疾患治療加速化プログラム（ARC）は、希少疾患の治療選択肢の開発を迅速に進めることを目的としており、市場プレーヤーにとって有利な環境を作り出している。
市場プレーヤーによる戦略的取り組み：戦略的提携、合併、買収が競争環境を形成している。アストラゼネカやCanSino Biologics Inc.のような企業は、中国における希少疾患の診断と治療へのアクセスを強化するために提携しています。このような取り組みにより、技術革新が促進され、市場範囲が拡大し、今後数年間で市場成長がさらに促進されることが期待される。
希少疾患治療市場の動向
生物製剤：希少疾患治療のイノベーションを推進する
セグメントの概要生物学的製剤は希少疾患治療薬市場に変革をもたらし、現在の市場シェアの58%を占めている。タンパク質、抗体、ペプチドを含むこれらの複合療法は、これまで治療不可能と考えられていた遺伝性疾患や慢性疾患の治療に的を絞ったアプローチを提供する。
成長の原動力生物学的製剤の成長を後押ししている要因はいくつかある。遺伝子研究の進歩は、個別化医療の発展とともに、高度に的を絞った治療法の創出を可能にしている。希少疾患の有病率の増加とその分子メカニズムに対する理解の深まりは、この分野の研究に拍車をかけている。さらに、希少疾病用医薬品の開発に対する規制上の優遇措置が企業に生物製剤への投資を促し、革新的な治療法の強力なパイプラインを生み出している。
競争環境：生物製剤市場は激しい競争を特徴としており、各社は技術革新と提携に注力している。製薬企業は、希少疾患の根本原因に取り組む生物学的療法を開発するため、研究開発に多額の投資を行っている。製薬企業と研究機関のコラボレーションは一般的になりつつあり、新規生物製剤の開発を促進している。遺伝子編集や細胞治療などの先端技術の利用は、既存の治療パラダイムを破壊し、生物学的製剤セグメントの今後の成長を促進すると予想される。
この市場を形作る主な傾向を理解する
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アジア太平洋地域希少疾患治療の新たな強国
地域のダイナミクスアジア太平洋地域は希少疾患治療の重要な成長市場として台頭しており、2024年から2029年までの年間平均成長率（CAGR）は12%を超えると予測されています。同地域の急速な市場拡大は、世界の希少疾患治療の展望における同地域の可能性を浮き彫りにしています。
成長の触媒：アジア太平洋地域の成長を後押ししている要因はいくつかあります。政府のイニシアチブ、患者支援活動、医療提供者の主導による希少疾患に対する認識の高まりは、診断率を向上させ、治療に対する需要を増加させています。アジア太平洋地域の各国政府は、希少疾患の管理を強化するための政策を導入しています。シンガポールの希少疾患基金やマレーシアの医療投資は、支援活動の顕著な例です。さらに、この地域の医療インフラの拡大により、特に新興国では、高度な診断法や治療法へのアクセスが向上しています。
戦略的課題：アジア太平洋地域の急成長を活かそうとする企業は、同地域特有の遺伝的多様性を認識し、同地域で流行している希少疾病を対象とした治療法に注目している。国際的な製薬企業と現地のヘルスケアプロバイダーとの提携は増加傾向にあり、臨床試験能力の向上とアジア人口における希少疾患の研究拡大を目指している。また、企業は遠隔医療や患者モニタリングプラットフォームなどのデジタルヘルス技術を活用し、希少疾患の管理をサポートしている。
今後の展望：アジア太平洋市場は、その堅調な成長により、投資と技術革新の増加が見込まれています。このダイナミックな市場における課題と機会に対処するためには、戦略的パートナーシップ、技術的進歩、規制面のサポートが鍵となる。この地域の多様な規制環境と医療制度をうまく乗り切りながら、新たなテクノロジーを活用する企業は、成功に向けて有利な立場にある。
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希少疾患治療産業の概要
市場の優位性：世界のコングロマリットが市場をリード。
希少疾患治療市場は、ファイザー、ノバルティス、ロシュ、サノフィといったグローバル製薬コングロマリットが市場の大部分を占めている。これらの企業が市場で強い地位を占めているのは、広範な研究開発能力とグローバルな展開によるものである。希少疾患のポートフォリオは、これらの企業の収益全体においてますます重要な役割を果たすようになっており、TAM（Total Addressable Market：対処可能な市場）の拡大により、さらなる拡大の機会が十分にある。
主要プレーヤー革新と専門化が成功の原動力。
ファイザー、ノバルティス、ロシュ、サノフィなどのトッププレーヤーは、イノベーションと専門性に重点を置いている。特に生物学的製剤と遺伝子治療における研究開発への多額の投資によって、市場でのリーダーシップは強化されている。ノバルティスの脊髄性筋萎縮症治療薬Zolgensmaやロシュの血友病A治療薬Hemlibraのような画期的な治療薬は、各社の先駆的な治療法開発能力を示している。グローバルなプレゼンスと資金力により、希少疾患治療薬開発の複雑さを克服し、この特殊な市場におけるリーダーとしての地位を確立している。
市場成功のための戦略研究開発と提携。
希少疾患治療市場における将来の成功は、研究開発努力の強化、戦略的提携、新技術の採用にかかっています。ゾルゲンマのような治療薬の承認が示すように、企業は遺伝子治療や個別化医療への注力を強めている。研究機関や患者支援団体とのパートナーシップは、アンメットニーズを特定し、医薬品開発を加速させる上で不可欠である。例えば、バイオマリン・ファーマシューティカル社とアレン研究所による希少中枢神経系疾患の遺伝子治療に関する共同研究は、市場を形成する革新的パートナーシップの代表例である。さらに、創薬や臨床試験の最適化にAIやビッグデータを活用することは、競争優位性を高めるための重要な戦略になりつつある。
希少疾患治療市場のリーダー
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Amgen Inc.
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Biomarin Pharmaceuticals
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Bayer AG
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Bristol-Myers Squibb Company
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AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
- *免責事項:主要選手の並び順不同
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希少疾患治療市場ニュース
- 2024年9月Travere Therapeutics, Inc.は、FILSPARI(sparsentan)について、原発性IgANの成人患者、特に疾患進行リスクのある患者において腎機能の低下を遅らせる効果があるとして、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得した。FILSPARIは2023年2月に早期承認を取得したが、これは蛋白尿という代替マーカーを条件としていた。今回の承認は、PROTECT試験の良好な長期確認結果によるもので、特にイルベサルタンと並行投与した場合に、2年間にわたる腎機能低下の抑制にFILSPARIが有意に有効であることが示された。
- 2024年9月Zevra Therapeutics社は、米国食品医薬品局（FDA）より、ニーマン・ピック病C型（NPC）治療薬ミプリファ（一般名：アリモクロモール）の承認を取得。このカプセルは、2歳以上の成人および小児患者を対象に、ミグルスタットとともに投与され、NPCの神経症状を治療する。
希少疾患治療産業のセグメント化
このレポートの範囲によると、希少疾患は、一般集団と比較して少数の集団にのみ影響を与える疾患です。希少疾患は地域固有であり、希少疾患はある地域ではまれであり、別の地域では一般的である可能性があるという点です。まれな病気は慢性または不治の病である可能性がありますが、多くの短期の病状もまれな病気です。
希少疾患治療市場は、薬剤の種類(生物製剤および非生物製剤)、治療分野(遺伝病、神経疾患、腫瘍学、感染症、心血管疾患、およびその他の治療分野)、投与方法(経口、注射、およびその他の投与モード)および地理(北アメリカ、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東およびアフリカ、および南アメリカ)。レポートはまた、世界の主要地域の17か国の推定市場規模と傾向をカバーしています。レポートは、上記のセグメントの値(百万米ドル)を提供します。
薬の種類別
| 生物学的製剤 |
| 非生物製剤 |
治療領域別
| 遺伝性疾患 |
| 神経疾患 |
| 腫瘍学 |
| 感染症 |
| 心血管疾患 |
| その他の治療領域 |
投与方法別
| オーラル |
| 注射 |
| その他の投与方法 |
地理
| 北米 | アメリカ合衆国 |
| カナダ | |
| メキシコ | |
| ヨーロッパ | ドイツ |
| イギリス | |
| フランス | |
| イタリア | |
| スペイン | |
| その他のヨーロッパ | |
| アジア太平洋 | 中国 |
| 日本 | |
| インド | |
| オーストラリア | |
| 韓国 | |
| その他のアジア太平洋地域 | |
| 中東およびアフリカ | 湾岸協力会議 |
| 南アフリカ | |
| その他の中東およびアフリカ | |
| 南アメリカ | ブラジル |
| アルゼンチン | |
| 南米のその他の地域 |
| 薬の種類別 | 生物学的製剤 | |
| 非生物製剤 | ||
| 治療領域別 | 遺伝性疾患 | |
| 神経疾患 | ||
| 腫瘍学 | ||
| 感染症 | ||
| 心血管疾患 | ||
| その他の治療領域 | ||
| 投与方法別 | オーラル | |
| 注射 | ||
| その他の投与方法 | ||
| 地理 | 北米 | アメリカ合衆国 |
| カナダ | ||
| メキシコ | ||
| ヨーロッパ | ドイツ | |
| イギリス | ||
| フランス | ||
| イタリア | ||
| スペイン | ||
| その他のヨーロッパ | ||
| アジア太平洋 | 中国 | |
| 日本 | ||
| インド | ||
| オーストラリア | ||
| 韓国 | ||
| その他のアジア太平洋地域 | ||
| 中東およびアフリカ | 湾岸協力会議 | |
| 南アフリカ | ||
| その他の中東およびアフリカ | ||
| 南アメリカ | ブラジル | |
| アルゼンチン | ||
| 南米のその他の地域 | ||
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希少疾患治療市場調査FAQ
希少疾患治療市場の規模は？
希少疾患治療市場規模は、2024年には2,166億5,000万米ドルに達し、CAGR 11.93%で成長し、2029年には3,806億2,000万米ドルに達すると予測される。
現在の希少疾患治療市場規模は？
2024年には、希少疾患治療市場規模は2,166億5,000万米ドルに達すると予想される。
希少疾患治療市場の主要プレーヤーは？
Amgen Inc.、Biomarin Pharmaceuticals、Bayer AG、Bristol-Myers Squibb Company、AstraZeneca（Alexion Pharmaceuticals Inc.）が希少疾患治療市場で事業を展開している主要企業である。
希少疾患治療市場で最も急速に成長している地域はどこか？
アジア太平洋地域は、予測期間（2024-2029年）に最も高いCAGRで成長すると推定される。
希少疾患治療市場で最大のシェアを占める地域は？
2024年、希少疾患治療市場で最大のシェアを占めるのは北米である。
この希少疾患治療市場は何年を対象とし、2023年の市場規模は？
2023年の希少疾患治療市場規模は1,908億米ドルと推定される。本レポートでは、希少疾患治療市場の過去の市場規模を2019年、2020年、2021年、2022年、2023年の各年について調査しています。また、2024年、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年の希少疾患治療市場規模を予測しています。
希少疾患の治療法を開発するための新たな技術とは？
希少疾患の治療法を開発するための新たな技術は、a) 遺伝子治療 b) 個別化医療 c) 薬物送達システムの進歩である。
希少疾患の治療法を開発するための新たな技術とは？
希少疾患の治療法を開発するための新たな技術は、a) 遺伝子治療 b) 個別化医療 c) 薬物送達システムの進歩である。
最終更新日:
希少疾患治療産業レポート
世界の希少疾患治療市場は、希少がんや筋骨格系障害などの希少疾患に対する治療選択肢の進歩や承認が原動力となり、大きな成長を遂げようとしている。これらの分野は、研究開発投資の増加や罹患率の上昇により顕著な拡大が見られ、患者の転帰を向上させている。また、血液疾患、感染症、神経疾患などの治療領域でも、経口および注射による治療法の革新が見られ、後者は標的送達療法により脚光を浴びている。専門薬局はオーファンドラッグの流通とアクセシビリティを高める上で極めて重要である。地理的な成長は北米とアジア太平洋地域が牽引しており、後者は医療インフラの近代化と政府の支援政策により急速な拡大が見込まれている。このダイナミックな市場環境は、希少疾病治療の複雑な課題に対応するための継続的な技術革新の必要性を強調している。包括的な洞察とデータ予測については、Mordor Intelligence™による最新の希少疾患市場調査をご参照ください。この業界分析のサンプルを無料レポートPDFダウンロードで入手する。
