| 調査期間 | 2020 - 2030 |
| 市場規模 (2025) | 36.28 十億米ドル |
| 市場規模 (2030) | 60.58 十億米ドル |
| CAGR (2025 - 2030) | 10.80% |
| 最も急速に成長している市場 | アジア太平洋 |
| 最大市場 | 北米 |
| 市場集中度 | 高 |
主要プレーヤー
*免責事項:主要選手の並び順不同 |
単遺伝子疾患治療の市場分析
単遺伝子疾患治療市場規模は2025年に362.8億米ドルと推定され、予測期間（2025〜2030年）のCAGRは10.80%で、2030年には605.8億米ドルに達すると予測される。
単発性疾患の発生率、遺伝性疾患に対する意識の高まり、活発な研究開発（RD）活動など、いくつかの要因がこれらの疾患をターゲットとする治療薬市場を大きく形成している。
遺伝的素因と環境の影響とが相まって、単遺伝性疾患の罹患率が上昇している。この急増は、標的治療を必要とする患者数の増加をもたらしている。嚢胞性線維症や筋ジストロフィーのような疾患の診断が増加するにつれ、効果的な治療法に対する需要も増加している。このように患者人口が急増することで、製薬会社は治療法開発への投資を強化し、市場を拡大させている。例えば、Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry Highlight 2023によると、米国では2023年に約33,288人が嚢胞性線維症（CF）で登録された。この数字は、17％以上がヒスパニック、黒人、多人種であるなど、患者の多様化が顕著であることを示している。また、2023年には10,164件の遠隔医療相談、100,648件の診療所受診、61件の肺移植が行われた。鎌状赤血球症のような単発性疾患の負担が大きいことを考えると、効果的な治療法に対する需要は顕著である。患者層が拡大するにつれて、こうした治療法の市場も拡大している。
さらに、遺伝性疾患に対する意識の高まりは、早期診断を容易にするだけでなく、患者のアドボカシーを促し、最先端の治療に対する需要を増幅させている。情報や治療の選択肢に対する一般の関心が高まるにつれて、医療システムは遺伝子検査やカウンセリングを標準治療に組み込むようになってきており、単遺伝性疾患に対応する治療市場はさらに充実している。例えば、2024年9月には全国鎌状赤血球症啓発月間が祝われ、疾患教育と献血の重要性が強調された。検診や治療へのアクセスを強化するため、地域社会への働きかけも行われた。
同様に、嚢胞性線維症財団は、2024年5月のCF啓発月間に、ソーシャル・メディアを通じた回復力とコミュニティのストーリーテリングにスポットライトを当てた。彼らのキャンペーンは、CFの複雑さを明らかにし、治療へのアクセスや研究資金の充実を推進することを目的としていた。このように、遺伝性疾患に対する認識が高まることは、早期診断や患者支援につながるだけでなく、革新的な治療法への需要を高めることにもつながる。情報や治療の選択肢に対する一般の関心が高まるにつれ、医療制度は、遺伝子検査やカウンセリングを標準治療に組み込むようになってきており、単遺伝性疾患に対応する治療市場はさらに充実している。
精力的な研究開発努力は、単遺伝性疾患の新たな治療法を生み出す上で極めて重要な役割を果たしている。関係者間の活発な投資と連携が画期的なイノベーションへの道を開き、遺伝子治療は市場拡大に大きく貢献している。例えば、2024年9月、小児遺伝性疾患のための既製遺伝子治療に特化したバイオテクノロジー企業であるジェネスパイアは、4,660万ユーロ（5,200万米ドル）のシリーズB資金調達ラウンドを確保した。このラウンドは、Sofinnova Partners、XGEN Venture、CDP Venture CapitalのLarge Venture FundがIndaco SGRと共同で主導した。このように、研究開発が盛んに行われることは、新しい治療法の安定的な供給を保証するだけでなく、競争を促進し、患者の負担を軽減し、市場の成長を促進する可能性がある。
結論として、疾患罹患率の上昇、認知度の向上、活発な研究開発努力の相互作用により、単遺伝子疾患治療薬市場は有望視されている。しかし、高い治療費、限られた成功率、規制上のハードルといった課題が立ちはだかっており、この成長軌道を弱める可能性がある。
単遺伝子疾患治療の市場動向
遺伝子・細胞治療分野が予測期間中に大きなシェアを占める見込み
単発性疾患の遺伝子・細胞治療では、特定の遺伝子変異や影響を受ける生化学的経路を標的とする薬剤が利用される。この細胞・遺伝子治療分野の成長を後押ししている主な要因としては、細胞・遺伝子治療の進歩が挙げられる。これらの技術革新は、治療が遺伝子変異に直接対処することを可能にし、それによって有効性を高め、患者の転帰を改善する。さらに、公的資金と民間資金の両方が後押しし、研究開発への投資が活発化したことで、新薬候補や遺伝子治療の発見が加速している。規制当局も、イノベーションを促進し投資を呼び込むために、画期的な治療法の承認プロセスを迅速化している。これらの要因が相まって、この分野の拡大が加速している。
研究開発、特に遺伝学と希少疾患への投資は、製薬会社やさまざまな資金源から急増している。この傾向は、薬理学的治療における技術革新に拍車をかけ、ひいては市場成長の原動力となるだろう。例えば、2023年10月、Triveni Bio社はシリーズA資金調達で9,200万米ドルを調達した。同社の目標は、単発性疾患の遺伝子治療を開発することであり、特に免疫疾患や炎症性疾患をターゲットとしている。今回の資金増強は、同社のリード・プログラムを臨床試験に進めるだけでなく、遺伝子的に検証されたターゲットのパイプラインを拡大するものである。このような資金流入は、新たな薬理学的新薬候補の発見と開発を加速させ、同分野の成長を後押しする。
認知度が高まるにつれ、単発性疾患と診断される患者が増え、効果的な治療法を求める患者層が拡大している。このような診断の増加は、当然ながら薬理学的治療に対する需要を促進する。例えば、2024年7月、モディ首相は「鎌状赤血球貧血撲滅国家ミッションを発足させた。この構想は、2047年までに公衆衛生上の懸念事項である鎌状赤血球症を根絶することを目的としている。このミッションでは、有病率の高い地域の0～40歳の7,000,000人を対象に、普遍的なスクリーニングを実施する計画である。教育と地域社会の関与の重要性を強調するため、同イニシアチブは医療従事者向けの研修プログラムを導入した。これらのプログラムは、鎌状赤血球貧血について地域社会に知らせ、誤解を正し、診断検査と治療を促進することを目的としている。このように、遺伝性疾患に関する医療従事者と一般市民の意識の高まりが、同分野の成長を促進すると予想される。
規制機関は単発性疾患の革新的な治療法を推奨するようになっており、画期的な治療法の承認プロセスを迅速化している。例えば、2023年12月、米国食品医薬品局はCasgevyとLyfgeniaという2つの画期的な治療法を承認した。これらは、12歳以上の患者の鎌状赤血球症（SCD）治療に承認された初めての細胞ベースの遺伝子治療である。このような規制上の後ろ盾は、技術革新を促進するだけでなく、製薬会社が研究開発に投資を行う動機付けにもなり、この分野の成長をさらに後押しする。
結論として、研究開発投資の活発化、遺伝性疾患に対する意識の高まり、支援的な規制環境の相互作用が、今後数年間における単発性疾患の遺伝子・細胞治療分野の成長を促進するものと思われる。
この市場を形作る主な傾向を理解する
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予測期間中、北米が大きな市場シェアを占める見込み
北米地域が大きな市場シェアを占めることになりそうだ。主な推進要因としては、政府投資の増加、遺伝子治療研究開発の進展、標的疾患の有病率の上昇などが挙げられる。
単発性疾患の診断が増加するにつれ、効果的な治療法に対する需要も増加している。このような患者ベースの拡大は、これらの治療法の市場を拡大するだけでなく、製薬会社が研究開発努力を強化する原動力にもなっている。例えば、2024年1月のTaylor and Francis誌の記事によると、カナダでは2023年に約6,500人の鎌状赤血球症（SCD）患者が発生するという。特にオンタリオ州、特にトロントとその近隣地域では、このうち3,500人以上が鎌状赤血球症であった。このように、嚢胞性線維症や鎌状赤血球貧血を含む単発性疾患の有病率の増加は、効果的な治療法の市場を強化する可能性が高い。
さらに、遺伝性疾患に対する社会的な認識や擁護の高まりは、研究や治療の進歩により資する環境を培ってきた。例えば、2023年9月、遺伝子疾患検査を支持する組織であるJScreenは、テイ・サックス病の影響を受けた家族に焦点を当てたキャンペーンを開始した。テイ・サックス以外にも、JScreenは嚢胞性線維症やゴーシェ病のような他の遺伝性疾患の軽減に積極的に取り組んでいる。認知度が高まるにつれ、単発性疾患の診断患者の増加は市場の成長を促進すると思われる。
FDAなどの規制機関は遺伝子治療の承認プロセスを迅速化し、新たな治療法の迅速な開発と導入に道を開いており、市場成長を後押しすると予想される。例えば、2023年4月、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドは、米国食品医薬品局（FDA）がTRIKAFTA（エレキサカフトール/テザカフトール/アイバカフトール、アイバカフトール）の使用拡大を承認したことを明らかにした。この新たに承認された適用範囲は、嚢胞性線維症（CFTR）遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する2～5歳の嚢胞性線維症（CF）患児である。さらに、in vitroデータで検証された、TRIKAFTAに反応するCFTR遺伝子変異も含まれる。このような画期的な治療法の承認は、投資家の信頼を高めるだけでなく、患者が救命の可能性のある治療法をタイムリーに利用できるようにするものであり、市場の成長を後押しするものと思われる。
まとめると、研究開発投資の強化、遺伝性疾患に対する意識の高まり、そして良好な規制環境が、今後数年間の市場成長を牽引するものと思われる。
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単遺伝子疾患治療産業の概要
単遺伝子疾患治療市場は、多くの市場プレーヤーが市場の成長機会を活用するため、より効率的な治療を提供する新薬の進歩に注力しており、統合されている。主要プレイヤーの中には、世界中で市場ポジションを強化するために、提携、合併、買収を精力的に行っているところもある。単遺伝子疾患治療市場には、Bayer AG、UniQure、Abbott Laboratories、Novartis、Vertex Pharmaceuticals、Sanofi AG、Pfizer Inc.などが参入している。
単遺伝子疾患治療市場のリーダーたち
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Bayer AG
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Novartis AG
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Pfizer Inc.
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Sanofi AG
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Bluebird Bio
- *免責事項:主要選手の並び順不同
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単遺伝子疾患治療市場ニュース
- 2024年9月バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッドは、カナダ保健省がPrCASGEVY（exagamglogene autotemcel）の販売許可を与えたことを明らかにした。この治療法は造血幹細胞の自己ゲノム編集に基づくもので、12歳以上の患者を対象として承認されている。具体的には、血管閉塞性クリーゼ（VOC）を繰り返す鎌状赤血球症（SCD）患者や輸血依存性βサラセミア（TDT）患者を対象としている。
- 2024年9月ReCode Therapeutics社は、嚢胞性線維症（CF）の治療を目的とした実験的な吸入mRNA療法であるRCT2100のフェーズ1b試験において、患者に初回投与量を投与した。RCT2100のデザインは、CFTR mRNAを肺の標的細胞に直接送達することに焦点を当てている。このアプローチは、CFTRタンパク質の機能的バージョンを産生するよう細胞に指示するものである。
単遺伝子疾患治療の産業区分
報告書の範囲では、単遺伝性疾患は単一の遺伝子の突然変異によって引き起こされる疾患を指す。これらの疾患は、常染色体優性遺伝、常染色体劣性遺伝、X連鎖遺伝などのパターンに従って素直に遺伝する。嚢胞性線維症、鎌状赤血球貧血、ハンチントン病などがその例である。単遺伝子治療には、これらの単一遺伝子変異を特異的に標的とする治療が含まれる。この治療法には遺伝子治療が含まれ、欠陥のある遺伝子を修正または置換することを目的とする。
単遺伝子疾患治療市場は、遺伝パターン、治療タイプ、疾患タイプ、エンドユーザー、地域によって区分される。遺伝パターン別では、市場は常染色体と染色体に区分される。治療タイプ別では、遺伝子・細胞治療、酵素補充療法（ERT）、RNAベース治療、幹細胞治療、CRISPRベース遺伝子編集、その他に区分される。疾患タイプ別では、嚢胞性線維症、鎌状赤血球貧血、ハンチントン病、その他に区分される。 地域別では、北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、南米に区分される。本レポートでは、上記セグメント別の金額（単位：米ドル）を提供しています。また、世界の主要地域17カ国の推定市場規模や動向もカバーしています。
継承パターン別
| 常染色体 |
| 染色体 |
治療の種類別
| 遺伝子・細胞治療 |
| 酵素補充療法（ERT） |
| RNAベースの治療 |
| 幹細胞療法 |
| CRISPRベースの遺伝子編集 |
| その他 |
病気の種類別
| 嚢胞性線維症 |
| 鎌状赤血球貧血 |
| ハンチントン病 |
| その他 |
地理
| 北米 | アメリカ合衆国 |
| カナダ | |
| メキシコ | |
| ヨーロッパ | ドイツ |
| イギリス | |
| フランス | |
| イタリア | |
| スペイン | |
| その他のヨーロッパ | |
| アジア太平洋 | 中国 |
| 日本 | |
| インド | |
| オーストラリア | |
| 韓国 | |
| その他のアジア太平洋地域 | |
| 中東およびアフリカ | 湾岸協力会議 |
| 南アフリカ | |
| その他の中東およびアフリカ | |
| 南アメリカ | ブラジル |
| アルゼンチン | |
| 南米のその他の地域 |
| 継承パターン別 | 常染色体 | |
| 染色体 | ||
| 治療の種類別 | 遺伝子・細胞治療 | |
| 酵素補充療法（ERT） | ||
| RNAベースの治療 | ||
| 幹細胞療法 | ||
| CRISPRベースの遺伝子編集 | ||
| その他 | ||
| 病気の種類別 | 嚢胞性線維症 | |
| 鎌状赤血球貧血 | ||
| ハンチントン病 | ||
| その他 | ||
| 地理 | 北米 | アメリカ合衆国 |
| カナダ | ||
| メキシコ | ||
| ヨーロッパ | ドイツ | |
| イギリス | ||
| フランス | ||
| イタリア | ||
| スペイン | ||
| その他のヨーロッパ | ||
| アジア太平洋 | 中国 | |
| 日本 | ||
| インド | ||
| オーストラリア | ||
| 韓国 | ||
| その他のアジア太平洋地域 | ||
| 中東およびアフリカ | 湾岸協力会議 | |
| 南アフリカ | ||
| その他の中東およびアフリカ | ||
| 南アメリカ | ブラジル | |
| アルゼンチン | ||
| 南米のその他の地域 | ||
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単遺伝子疾患治療市場調査FAQ
単遺伝子疾患治療の市場規模は？
単遺伝子疾患治療市場規模は、2025年に362.8億ドルに達し、CAGR 10.80%で成長し、2030年には605.8億ドルに達すると予測される。
現在の単遺伝子疾患治療の市場規模は？
2025年には、単遺伝子疾患治療市場規模は362億8000万米ドルに達すると予測される。
単遺伝子疾患治療市場の主要プレーヤーは？
Bayer AG,Novartis AG,Pfizer Inc.,Sanofi AG,Bluebird Bioが単遺伝子疾患治療市場に進出している主要企業である。
単遺伝子疾患治療市場で最も急成長している地域はどこか？
アジア太平洋地域は、予測期間（2025-2030年）に最も高いCAGRで成長すると推定される。
単遺伝子疾患治療市場で最大のシェアを占める地域は？
2025年、単遺伝子疾患治療市場で最大の市場シェアを占めるのは北米である。
この単為遺伝性疾患治療市場は何年を対象とし、2024年の市場規模は？
2024年の単遺伝子疾患治療市場規模は323.6億米ドルと推定される。本レポートでは、2020年、2021年、2022年、2023年、2024年の単為生殖疾患治療市場の過去の市場規模をカバーしています。また、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年、2030年の単遺伝子疾患治療市場規模を予測しています。
最終更新日:
単遺伝子疾患治療産業レポート
Mordor Intelligence™ Industry Reportsが作成した2025年の単為生殖疾患治療市場シェア、規模、収益成長率の統計。単遺伝子疾患治療の分析には、2025年から2030年までの市場予測展望と過去の概要が含まれます。この産業分析のサンプルを無料レポートPDFダウンロードで入手できます。
