デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模とシェア
市場概要
| 調査期間 | 2019 - 2030 |
|---|---|
| 市場規模 (2025) | 3.42 十億米ドル |
| 市場規模 (2030) | 8.19 十億米ドル |
| 成長率 (2025 - 2030) | 19.08% CAGR |
| 最も急速に成長している市場 | アジア太平洋 |
| 最大市場 | 北米 |
| 市場集中度 | 中 |
主要プレーヤー
*免責事項:主要選手の並び順不同 画像 © Mordor Intelligence。再利用にはCC BY 4.0の表示が必要です。 |
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Mordor Intelligenceによるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場分析
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は2025年に34億2,000万米ドルの市場規模に達し、年平均成長率19.08%で拡大し、2030年には81億9,000万米ドルに達すると予測されています。画期的な遺伝子治療、規制の加速化、継続的なベンチャー投資が治療基準を再定義し、緩和的治療レジメンから持続的な疾患修飾介入へとケアをシフトさせています。4歳以上の小児を対象としたFDAによるdelandistrogene moxeparovecの適応拡大承認、初のクラスの非ステロイド薬givinostat、コルチコステロイド代替薬vamoroloneが、分子アプローチが優位に立つ多モーダルエコシステムを支えています[1]U.S. Food and Drug Administration, "FDA Approves Expanded Indication for Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy," fda.gov 。プラットフォーム技術の成熟に伴い投資家の食欲は旺盛であり、オリゴヌクレオチドとCRISPRイノベーターによる記録的な資本調達がこれを示しています。大手企業のプログラム中止により引き起こされた競争の再編成は、新興プレーヤーにホワイトスペース機会を開き、スケーラブルなベクター製造への注力を強化しました。地理的な勢いはアジア太平洋地域に集中し、日本と中国の規制当局が審査を加速し、同地域を平均以上の売上成長と多様化された臨床試験活動の拠点としています。
主なレポート要点
- 治療アプローチ別では、分子ベース製品が2024年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場シェアの61.34%を占め、2030年まで年平均成長率19.89%を示すと予測されています。
- 投与経路別では、静脈内セグメントが2024年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模の52.23%を占め、皮下セグメントは2030年まで年平均成長率19.83%で成長すると予測されています。
- 流通チャネル別では、病院薬局が2024年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場シェアの67.77%を占有し、オンライン薬局は2030年まで最も高い年平均成長率19.93%を記録すると予想されています。
- 地域別では、北米が2024年に41.29%の売上シェアでリードし、アジア太平洋地域は2025年～2030年の間に最高の年平均成長率19.98%を達成する軌道にあります。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場動向と洞察
推進要因影響分析
| 推進要因 | （〜）年平均成長率予測への影響％ | 地理的関連性 | 影響タイムライン |
|---|---|---|---|
| DMDの疾患負荷の増加 | +3.2% | 世界 | 長期（4年以上） |
| 新規治療への投資の増加 | +4.1% | 北米・EU、アジア太平洋地域への波及 | 中期（2〜4年） |
| アンチセンスエクソンスキッピング薬の承認勢い | +2.8% | 世界、米国・EU・日本で早期利益 | 短期（2年以下） |
| オーファンドラッグインセンティブ・優先審査バウチャー | +2.3% | 北米・EUコア | 中期（2〜4年） |
| CRISPRプラットフォーム取引による遺伝子編集パイプライン加速 | +3.5% | 世界、米国・中国に集中 | 長期（4年以上） |
| 分散型試験による患者募集の改善 | +1.9% | 世界 | 短期（2年以下） |
| 情報源: Mordor Intelligence | |||
DMDの疾患負荷の増加
男児出生3,500〜6,000人に1人が罹患するとの認識の高まりが、国家登録制度と新生児スクリーニングプログラムを促進し、試験適格母集団を拡大し、より早期の治療介入を促しています[2]Ulrike Schara-Schmidt, "Epidemiology and Survival in Duchenne Muscular Dystrophy," Springer, springer.com 。イングランドの点有病率研究では現在10万人当たり3.23例が報告され、患者が歩行段階から人工呼吸器補助段階に移行するにつれて直接医療費はほぼ3倍に増加しています。1970年以前生まれの18.2年から1990〜1999年コホートの24年への平均余命の改善は、治療期間を延長し市場需要を増幅しています。
新規治療への投資の増加
ベンチャーキャピタルと戦略的資本は継続的に流入しており、CureDuchenneは2014年以降30億米ドル以上のフォローオン資金を触媒し、Dyne Therapeuticsは2024年の単一調達で3億米ドルを確保しました。SareptaとArrowheadのsiRNA協力やSanofiとFulcrumのエピジェネティック調節などの提携は、稀少疾患ポートフォリオに対する大手製薬企業のコミットメントを示し、慈善ベンチャーアームは初期発見に不可欠な存在であり続けています[3]Sarepta Therapeutics, "Launch of Gene Editing Innovation Center," sarepta.com 。
アンチセンスエクソンスキッピング薬の承認勢い
4つのエクソンスキッピング薬がすでに米国市場にあり、追加の候補が申請に近づいています。Wave Life Sciencesは、48週データで61日の組織半減期での持続的ジストロフィン発現を示したWVE-N531の加速申請を計画しています。FDAとEMAは現在ジストロフィン発現を代替バイオマーカーとして受け入れ、歴史的基準と比較して短縮されたタイムラインと低い開発リスクを可能にしています。
オーファンドラッグインセンティブ・優先審査バウチャー
2024年にgivinostatに付与された稀少小児疾患バウチャーは、二次市場で数億の評価を獲得し、バウチャー収益が追加のパイプライン資産に資金を提供する自己強化資本ループを創出しています。7年間の独占権と2025年に発行された明確なガイダンスが、スポンサーの高リスクプログラム推進意欲を支えています。
制約要因影響分析
| 制約要因 | 年平均成長率予測への影響％ | 地理的関連性 | 影響タイムライン |
|---|---|---|---|
| 標準化された臨床有効性エンドポイントの不足 | -2.1% | 世界 | 中期（2〜4年） |
| 高い治療費と償還ハードル | -3.4% | 世界、新興市場で最も深刻 | 長期（4年以上） |
| 高用量AAVベクターの製造ボトルネック | -2.8% | 世界、米国・EU生産拠点に集中 | 短期（2年以下） |
| オフターゲット遺伝子編集の規制不確実性 | -1.9% | 世界、米国・中国で最も顕著 | 中期（2〜4年） |
| 情報源: Mordor Intelligence | |||
標準化された臨床有効性エンドポイントの不足
クレアチンキナーゼなどのバイオマーカーの変動性が研究間比較を複雑化し、マイクロジストロフィン発現とより密接に関連する尿中N末端チチンなどの代替品の検証努力を促しています。異なるFDAとEMAガイダンスが計画の複雑さを増し、更新された小児歩行分類が歴史的評価指標と現代基準の間のギャップを露呈しています。
高い治療費と償還ハードル
300万米ドルを超える価格の一回限りの遺伝子治療が支払者予算を圧迫し、事前承認基準がしばしば狭いサブグループに適用範囲を限定しています。価値ベース契約と分割払いモデルが出現していますが、市場投入後データ収集の物流的課題が採用を遅らせ、特に中所得国でのアクセスを制限しています。
セグメント分析
治療アプローチ別：分子戦略が優勢を維持
分子ベース介入が2024年収益への最大貢献を生み出し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の61.34%を占めました。このセグメントは、初回上市遺伝子治療、ますます効率的なエクソンスキッピング化学、新興リードスルー薬の後押しで、2030年まで年平均成長率19.89%で拡大すると予測されています。分子カテゴリーのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は2030年までに57億米ドルに達する見込みで、delandistrogene moxeparovecの持続的償還とCRISPR構築物間のパイプライン成熟を反映しています。変異抑制アプローチは拡大ラベリングから恩恵を受け続け、ジストロフィン発現キメラ細胞はウイルスベクターに依存することなく初期試験を進行しています。
分子モダリティ内の競争力学は差別化されたジストロフィン発現に依存しており、DYNE-251は従来のeteplisenの0.3%に対し、ヘッドツーヘッド評価で3.71%の発現を達成しました。製造イノベーションは制限要因のままですが、poly-Aシーケンシングとトランスジーン カセット アーキテクチャの最近の最適化がバイオリアクター容量1リットル当たりの機能的収量を向上させています。ステロイドおよび非ステロイド系抗炎症薬は補完的役割を保持し、特に遺伝子治療のアクセスが遅れる場合において、慢性ケアプロトコルの収益ベースラインを維持し、併用療法調査を支えています。
注記: すべての個別セグメントのセグメントシェアはレポート購入時に利用可能
投与経路別：利便性が皮下投与にシフト
静脈内注入は2024年に52.23%のシェアで優勢でしたが、これは現在の基準の中核である高用量ウイルスベクターの病院ベース投与を反映しています。IVは全長またはマイクロジストロフィン構築物に不可欠でありながら、自己注射可能オリゴヌクレオチドと抗体フラグメントキャリアが規制上の牽引力を獲得するにつれ、皮下チャネルは年平均成長率19.83%を示すと予測されています。皮下製剤のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は2030年までに19億米ドルを超え、施設の混雑を緩和し服薬遵守を改善する外来ケア経路を解放する可能性があります。
ウェアラブル自動注射器からデポ形成ポリマーに至る薬物デバイス組み合わせイノベーションが、皮下経路との候補適合性を拡大しています。2024年のgivinostat承認により触媒された経口薬は、補助療法と早期段階介入において関連性を維持しており、骨格筋選択的阻害剤に関する継続的研究は、ウイルスベクターに起因する免疫原性の懸念なしに機能的低下を遅らせることを目的としています。
流通チャネル別：デジタルプラットフォームが稀少疾患アクセスを加速
病院薬局は2024年に67.77%のシェアを維持し、厳格な取り扱いプロトコル、コンパニオン診断、複雑な償還ワークフローにより正当化されています。それにも関わらず、統合患者サポートポータルが事前承認、コールドチェーン物流、遠隔監視を合理化するにつれ、オンライン専門ネットワークは年間19.93%成長すると予想されています。デジタル薬局が保持するデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場シェアは2030年までに倍増する可能性があり、テレヘルス監視とパッケージされた郵送遺伝子治療の保険者受入に支えられています。
SareptAssistと類似プログラムは、メーカーが遺伝カウンセリング、バーチャル理学療法、財務ナビゲーションを包含するフルサービスエコシステムに流通を再設計している例を示しています。小売薬局はコルチコステロイド補充をサービス提供し続けますが、高度治療管理への範囲拡大なしには天井効果に直面しています。
地域分析
北米は2024年に41.29%の収益貢献でリードし、確立されたオーファンドラッグフレームワーク、広範な民間保険カバレッジ、ベンチャー資金調達の深さに支えられました。同地域のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は14億米ドルを超え、新生児スクリーニング義務の着実な展開が治療対象母集団基盤を拡大すると予想されています。カナダとメキシコは調和されたラベリングを採用し、越境治療継続性を促進しながら、遺伝子治療償還のための地域経路を築いています。
アジア太平洋地域は2030年まで年平均成長率19.98%で最も急速に進歩する地域と予測されています。日本は2025年5月に再生医療経路の下でdelandistrogene moxeparovecを承認し、7年間の条件付き販売権を付与しました。中国のvamorolone優先審査は、製造移管が完了次第、本土を初波取り込みに位置づけ、国家支援のCRISPRイニシアチブが世界的なスポンサーを現地化生産能力のための合弁事業に引き込んでいます。インド、韓国、オーストラリアは研究者ネットワークと稀少疾患登録を拡大し、集合的に臨床試験参加を拡大しています。
欧州は協調的規制アクセラレーターと密集した学術医療ネットワークを通じて重要な役割を維持しています。2025年4月のgivinostatの条件付き承認は、堅実な市販後コミットメントを規定しながら代替エンドポイントを受け入れるEMAの意欲を浮き彫りにしました。ドイツとフランスは早期採用者でありつづけ、アウトカムベース契約の下で高コスト治療を償還する法定保険制度に支えられています。東欧諸国は追加の治療選択肢が市場に達した後の価格交渉を予期し、パイロット償還プロジェクトを段階的に導入しています。
競争環境
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は中程度の集約を示しています。Sarepta Therapeuticsは2025年にELEVIDYSフランチャイズから10億米ドル以上を生成し、先行者定着を確保し、3大陸60の卓越センターネットワークを活用しています。PTC TherapeuticsはEmflazaとTranslarnaから相当な年金ストリームを保持し、2025年に合計5億4,700万米ドルの収益を生み出し、単一資産リスクに対するヘッジを提供しています。Pfizerの2024年後半のミニジストロフィンレースからの撤退は、中型株専門企業に投資家の焦点を再配分し、ライセンサーのベクター容量を解放しました。
新興プラットフォームは優れたジストロフィン発現と患者利便性を優先しています。Dyne Therapeuticsは3.71%の発現ベンチマークを達成し、2026年初頭の申請を支え得る登録コホートを準備しています。Edgewise Therapeuticsは筋肉保存経路をターゲットとする経口高速骨格ミオシン阻害剤を追求し、ステロイド不耐性コホートにアピールしています。Capricorは細胞由来エクソソーム治療で心臓合併症に集中し、規制上の挫折に直面しながらも服務されていない死亡率推進要因に対処しています。
現職企業がモダリティ多様化を求める中、パートナリング活動は活発であり続け、SareptaはArrowheadのsiRNAポートフォリオをライセンスして遺伝子置換を補完し、SanofiはFulcrum Therapeuticsのエピジェネティックレギュレーターとの共同開発に8,000万米ドルの前払いを約束しました。競争優位性は今や製造スケーラビリティ、組織特異性、初回注入を超えてブランドロイヤルティを強化する患者サービスをバンドルする能力に依存しています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療業界リーダー
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NIPPON SHINYAKU CO., LTD.（NS Pharma Inc.）
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ITALFARMACO S.p.A.
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PTC Therapeutics
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Santhera Pharmaceuticals
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Sarepta Therapeutics
- *免責事項:主要選手の並び順不同
最近の業界動向
- 2025年5月：Sarepta Therapeuticsが3〜7歳児を対象としたELEVIDYSの日本承認を獲得、同国での初の遺伝子治療承認で、中外製薬との共同販促提携を通じて提供。
- 2025年4月：欧州医薬品庁がDuvyzat（givinostat）、6歳以上の歩行可能DMD患者向け初のHDAC阻害剤に肯定的意見を発表。
- 2025年3月：Wave Life SciencesがWVE-N531の米国加速承認申請意図を確認、48週フェーズ2データで持続的エクソンスキッピング効力を示した後。
- 2025年1月：Dyne TherapeuticsがDYNE-251の拡張コホート開始を発表、2026年初頭の加速承認申請支援を目的。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場レポート範囲
このレポートの範囲によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーは筋肉悪化と筋力低下を引き起こす稀少遺伝性疾患であり、筋肉劣化をもたらすX連鎖劣性パターンによって引き起こされます。しかし、それは最近の変異または親から受け継いだ遺伝的特性でもあり得ます。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は治療アプローチと地域によってセグメント化されています。治療アプローチ別では、市場は分子ベース治療、ステロイド治療、その他の治療アプローチにさらにセグメント化されています。レポートは異なる地域の主要国の市場規模と予測もカバーしています。市場規模は価値（米ドル）で各セグメント別に提供されています。
| 分子ベース | 変異抑制 |
| エクソンスキッピング | |
| ステロイド療法 | |
| NSAIDs | |
| その他 |
| 静脈内 |
| 皮下 |
| 経口 |
| 病院薬局 |
| 小売薬局 |
| オンライン薬局 |
| 北米 | 米国 |
| カナダ | |
| メキシコ | |
| 欧州 | ドイツ |
| 英国 | |
| フランス | |
| イタリア | |
| スペイン | |
| その他の欧州 | |
| アジア太平洋 | 中国 |
| 日本 | |
| インド | |
| オーストラリア | |
| 韓国 | |
| その他のアジア太平洋 | |
| 中東・アフリカ | GCC |
| 南アフリカ | |
| その他の中東・アフリカ | |
| 南米 | ブラジル |
| アルゼンチン | |
| その他の南米 |
| 治療アプローチ別 | 分子ベース | 変異抑制 |
| エクソンスキッピング | ||
| ステロイド療法 | ||
| NSAIDs | ||
| その他 | ||
| 投与経路別 | 静脈内 | |
| 皮下 | ||
| 経口 | ||
| 流通チャネル別 | 病院薬局 | |
| 小売薬局 | ||
| オンライン薬局 | ||
| 地域別 | 北米 | 米国 |
| カナダ | ||
| メキシコ | ||
| 欧州 | ドイツ | |
| 英国 | ||
| フランス | ||
| イタリア | ||
| スペイン | ||
| その他の欧州 | ||
| アジア太平洋 | 中国 | |
| 日本 | ||
| インド | ||
| オーストラリア | ||
| 韓国 | ||
| その他のアジア太平洋 | ||
| 中東・アフリカ | GCC | |
| 南アフリカ | ||
| その他の中東・アフリカ | ||
| 南米 | ブラジル | |
| アルゼンチン | ||
| その他の南米 | ||
レポートで回答される主な質問
2030年までのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の予測価値は？
市場は年平均成長率19.08%で成長し、2030年までに81億9,000万米ドルに達すると予想されています。
現在優勢な治療アプローチは？
分子ベース治療が61.34%の市場シェアを占め、遺伝子置換とエクソンスキッピングの進歩が成熟するにつれ、主要カテゴリーであり続ける可能性があります。
アジア太平洋地域が最も急成長する理由は？
日本での加速承認と中国での優先審査、拡大する臨床インフラと相まって、2030年まで予測年平均成長率19.98%を推進しています。
償還の課題はどのように対処されているか？
支払者は価値ベース契約、分割払い、実世界エビデンス収集をパイロット導入し、高い前払い費用と長期アウトカムのバランスを取っています。
皮下投与が魅力的な理由は？
自己投与により病院訪問が減少し、服薬遵守が改善され、デポまたは自動注射器プラットフォーム用に設計されたパイプライン薬に支えられ、この経路で年平均成長率19.83%を支援します。
市場リーダーへの新興挑戦者はどの企業か？
Dyne Therapeutics、Edgewise Therapeutics、Capricorは、最適化オリゴヌクレオチド、筋肉保存低分子、心臓標的エクソソームなどの新規メカニズムを活用し、確立された遺伝子治療現職企業との差別化を図っています。
最終更新日:
