フェニルケトン尿症治療薬の市場規模
| 調査期間 | 2019 - 2029 |
| 推定の基準年 | 2023 |
| CAGR | 11.00 % |
| 最も成長が速い市場 | アジア太平洋地域 |
| 最大の市場 | 北米 |
| 市場集中度 | 低い |
主なプレーヤー
*免責事項:主要選手の並び順不同 |
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フェニルケトン尿症治療市場分析
フェニルケトン尿症治療市場は予測期間（11%年）に11％のCAGRを記録すると予測される。
COVID-19パンデミックは医療システムと市場に中程度の影響を与えている。神経認知の転帰とフェニルケトン尿症（PKU）の予後は、生涯にわたるフェニルアラニン（Phe）レベルと治療のアドヒアランスに直接関係している。例えば、2021年6月、国立医学図書館のデータによれば、PKU患者は新しい環境に食事制限を合わせなければならなかった。若い患者ほど食事制限にさらされることは少なかったかもしれないが（環境に関係なく、食事計画に厳密に従った食事）、思春期および成人の患者は、より良好な代謝コントロールを示すことで、自宅待機の義務を強く反映した。これには、より簡単な接続を可能にする遠隔相談が利用可能であったことなど、複数の要因が寄与している可能性がある。同様の情報源は、パンデミックや環境がPKU治療のアドヒアランスにいかに大きな影響を与えるか、そして距離的な障壁を取り除くことがいかに代謝コンプライアンスを改善し最適化できるかを述べている。例えば、2021年6月、Europe PMCが発表したデータによると、COVID19の大流行は、生活習慣が一貫して変化し、人々の生活に強い影響を与えた。PKU患者は食事制限を新しい環境に適応させなければならず、もし若い患者であれば、食事制限にさらされることは少なかったかもしれない（青年期や成人期には、より良い代謝コントロールを示すことで、自宅待機の義務を強く反映した。しかし、このデータは、パンデミックと環境がいかにPKUsの治療アドヒアランスに強い影響を与えうるか、そして距離的な障壁を取り除くことがいかに代謝コンプライアンスを改善し、最適化しうるかを示している。このように、上記の要因は、パンデミック時に市場がどのような影響を受けたかを示しており、経済活動の再開とともに急速に牽引力を増すと予想される。
臨床試験や研究開発活動の増加は、市場の成長をさらに後押ししている。例えば、2022年8月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、ヒトフェニルアラニン水酸化酵素のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入製剤BMN 307の安全性と有効性を調査するため、血漿中Phe濃度が600mol/Lを超えるフェニルケトン尿症患者を対象とした第1/2相非盲検用量漸増試験を実施した。さらに、PTCセラピューティクス社は、フェニルケトン尿症患者におけるPTC923の血中フェニルアラニン（Phe）濃度低下効果を評価する臨床試験を実施し、ベースラインから5週目および6週目までの血中Phe濃度の平均変化量（すなわち、各治療用量2週間の二重盲検投与期間の平均値）で評価しました。
さらに、先進国や発展途上国において、地方自治体、国家機関、規制当局が提供するPKU啓発プログラムの増加や医療制度の支援が、フェニルケトン尿症治療の推進要因となっている。PKUと医療用食品の使用に関する意識の高まりは、将来的にフェニルケトン尿症治療の需要を押し上げると予想される。例えば、National Phenylketonuria Allianceは、PKUコミュニティのメンバーが全国的な声として協力し、PKUの認知度を高め、PKU患者を教育し、最終的には治療法を探すための地域の取り組みを支援している。このアライアンスは、デジタルや直接の交流チャネルを通じて、生活の質に関する認識を広めるために活動している。このように、市場は上記の要因から予測期間中に牽引されると予想される。しかし、治療費の高さが予測期間中の市場成長の妨げになる可能性がある。
フェニルケトン尿症治療の市場動向
フェニルケトン尿症治療薬市場ではクバンセグメントが主要市場シェアを占める見込み
クバンは、バイオマリン社が製造しているフェニルケトン尿症の効率的な治療薬である。BH4化合物を増やし、フェニルアラニン水酸化酵素を刺激し、フェニルアラニンタンパク質を分解するのに役立つ。発売や開発の増加が市場の成長をさらに後押ししている。例えば、2021年4月、Dr. Reddy's Laboratories社は、米国食品医薬品局（USFDA）により承認されたKuvan（sapropterin dihydrochloride）Powder for Oral Solution, 100 mg, USPの治療用等価ジェネリック医薬品であるSapropterin Dihydrochloride Powder for Oral Solution, 100 mg）を発売した。例えば、アプレール2021では、Dr.Reddy's Laboratoriesは、米国でクバン（サプロプテリン二塩酸塩）内用液剤粉末100mg、100mg、USPの治療用等価ジェネリック医薬品であるサプロプテリン二塩酸塩内用液剤粉末100mgを発表した。
フェニルケトン尿症に関連する有益性が研究によって明らかになったことが、市場の成長をさらに後押ししている。 2021年9月に更新された欧州公的評価報告書（EPAR）によると、フェニルケトン尿症治療において、主な研究では、88人の患者にクバンまたはプラセボ（ダミー治療）を投与し、血中フェニルアラニンの減少を比較した。101人の患者を対象とした他の2つの研究では、血中フェニルアラニンを目標値に保ちながらフェニルアラニンを含む食品を摂取すること（すなわちフェニルアラニン耐性）について、クバンがどの程度有効であるかを検討した。PKU患者の血中フェニルアラニン濃度の低下において、クバンはプラセボよりも効果的であり、6週間後に1リットル当たり236マイクロモルの低下を達成したのに対し、プラセボでは1リットル当たり3マイクロモルの上昇であった。例えば、アプレール2021では、Dr.Reddy's Laboratories社が、米国でクバン（サプロプテリン二塩酸塩）粉末内用液100mg、USPの治療用等価ジェネリック医薬品であるサプロプテリン二塩酸塩粉末内用液100mgを発表した。
また、食事制限のないPKU患者において、クバンは10週間後に1日当たりのフェニルアラニン摂取量を体重1kg当たり17.5mg増加させたのに対し、プラセボは3.3mg/kgであった。クバン＋食事制限を食事制限単独と比較したところ、26週後に耐容できる1日平均フェニルアラニン摂取量はクバン群で81mg/kg、食事制限単独群で50mg/kgであった。非常にまれな疾患であるBH4欠乏症の治療については、2021年8月に国立医学図書館が、サプロプテリンを平均15.5ヵ月間投与した3件の研究結果を発表した。これらの研究では、患者が薬を服用していた場合、血中フェニルアラニン濃度および疾患の他のマーカーに改善がみられた。このように、Kuvanに関連する利点がPhenylketonuria Kuvanの需要を増加させ、市場の成長を牽引している。
この市場を形成する主要なトレンドを理解する
予測期間中、北米が市場で大きなシェアを占める見込み
北米はフェニルケトン尿症の罹患率が高く、治療法の開発が進んでいるため、世界のフェニルケトン尿症治療薬市場で大きなシェアを占めると予想される。例えば、2022年6月、国立医学図書館のデータによると、米国におけるフェニルケトン尿症の全体的な発症率は約1/15,000である。この罹患率は、白人とネイティブ・アメリカンの集団では高く、アフリカ系アメリカ人、ヒスパニック系、アジア系の集団では低い。米国では、PKUは通常出生時に新生児スクリーニング検査で発見され、管理栄養士と遺伝専門医／代謝専門医と相談しながら食事療法が開始される。しかし、新生児の軽度のPKUは、母親の退院が早すぎたり、新生児がタンパク質を摂取していなかったりすると、発見されないことがある。このように、フェニルケトン尿症の罹患率の増加がフェニルケトン尿症治療市場の成長を牽引している。
フェニルケトン尿症を治療するための研究活動の拡大は、重要な役割を担っている。さらに、進行中の臨床研究に対する政府の支援により、米国がフェニルケトン尿症治療薬市場を支配している。例えば、2020年5月、Retrophin, Inc.はRare Caregiver Respite Programに初期資金を提供した。このプログラムは全米希少疾患機構（NORD）が立ち上げたもので、患者に様々なサービスと経済的支援を提供することを目的としている。
Prinova Group LLC, Abbott Laboratories, Aegle Nutrition, Nova Care, ABCO Laboratories, Inc.2021年12月、全米希少疾患機構（NORD）の最新データによると、新生児スクリーニング・プログラムによるフェニルケトン尿症の発症率は、米国では新生児13,500～19,000人に1人の割合である。フェニルケトン尿症は、アフリカ系アメリカ人やアシュケナージ系ユダヤ人ではまれであるが、ほとんどの民族の人々が罹患する。したがって、フェニルケトン尿症の症例が増加していることが市場の成長を促進している。
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フェニルケトン尿症治療の産業概要
フェニルケトン尿症治療薬市場は統合されており、少数の大手企業で構成されている。現在市場を支配している企業には、BioMarin Pharmaceuticals Inc.、Censa Pharmaceutical、Synlogic Inc.、Erytech Pharma SA、Codexis Inc.、SOM Innovation Biotech SL、Homology Medicines Inc.、Ultragenyx（Dimension Therapeutics）などがある。
フェニルケトン尿症治療市場のリーダーたち
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BioMarin Pharmaceuticals
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SOM Innovation Biotech SL
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Homology Medicines Inc.
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Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics)
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Codexis Inc.
*免責事項:主要選手の並び順不同
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フェニルケトン尿症治療市場ニュース
- 2022年7月、Jnana Therapeutics社は、フェニルケトン尿症（PKU）治療のためのファースト・イン・クラスの経口アプローチとなりうるリードプログラムの前臨床データを発表した。データは、ワシントン州バンクーバーで開催された2022年全米PKUアライアンス会議で発表された。
- 2021年8月、ジャナナ・セラピューティクス社は、次世代ケモプロテオミクス・プラットフォームに基づくフェニルケトン尿症治療薬と低分子パイプラインの開発を進めるため、5,000万米ドルのシリーズB資金調達を完了したと発表した。
フェニルケトン尿症治療市場レポート-目次
1. 導入
1.1 研究の前提条件と市場定義
1.2 研究の範囲
2. 研究方法
3. エグゼクティブサマリー
4. 市場ダイナミクス
4.1 市場概況
4.2 市場の推進力
4.2.1 フェニルケトン尿症の有病率の増加
4.2.2 フェニルケトン尿症の治療に関する研究開発活動の増加
4.3 市場の制約
4.3.1 高額な治療費
4.4 ポーターのファイブフォース分析
4.4.1 新規参入の脅威
4.4.2 買い手/消費者の交渉力
4.4.3 サプライヤーの交渉力
4.4.4 代替品の脅威
4.4.5 競争の激しさ
5. 市場セグメンテーション (金額別市場規模 - 百万米ドル)
5.1 薬別
5.1.1 私は絵を描きます
5.1.2 プレインジク
5.1.3 その他の薬物
5.2 地理
5.2.1 北米
5.2.1.1 アメリカ
5.2.1.2 カナダ
5.2.1.3 メキシコ
5.2.2 ヨーロッパ
5.2.2.1 ドイツ
5.2.2.2 イギリス
5.2.2.3 フランス
5.2.2.4 イタリア
5.2.2.5 スペイン
5.2.2.6 ヨーロッパの残りの部分
5.2.3 アジア太平洋地域
5.2.3.1 中国
5.2.3.2 日本
5.2.3.3 インド
5.2.3.4 オーストラリア
5.2.3.5 韓国
5.2.3.6 残りのアジア太平洋地域
5.2.4 世界のその他の地域
6. 競争環境
6.1 会社概要
6.1.1 BioMarin Pharmaceuticals Inc.
6.1.2 Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics)
6.1.3 Codexis Inc.
6.1.4 Erytech Pharma SA
6.1.5 Homology Medicines Inc.
6.1.6 Synlogic Inc.
6.1.7 SOM Innovation Biotech SL
6.1.8 Ultragenyx (Dimension Therapeutics)
7. 市場機会と将来のトレンド
フェニルケトン尿症治療産業セグメント化
フェニルケトン尿症は、フェニルアラニン水酸化酵素をコードする遺伝子の突然変異によって起こる先天性欠損症である。罹患者の血中フェニルアラニン濃度は高い。フェニルケトン尿症治療市場は、薬剤（Kuvan、Playnziq、その他の薬剤）および地域（北米、欧州、アジア太平洋地域、その他の地域）でセグメント化されています。本レポートでは、上記セグメントの金額（百万米ドル）を提供しています。
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フェニルケトン尿症治療市場調査FAQ
現在の世界のフェニルケトン尿症治療市場の規模はどれくらいですか?
世界のフェニルケトン尿症治療市場は、予測期間（11%年から2029年）中に11％のCAGRを記録すると予測されています
世界のフェニルケトン尿症治療市場の主要プレーヤーは誰ですか?
BioMarin Pharmaceuticals、SOM Innovation Biotech SL、Homology Medicines Inc.、Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics)、Codexis Inc.は、世界のフェニルケトン尿症治療市場で活動している主要企業です。
世界のフェニルケトン尿症治療市場で最も急成長している地域はどこですか?
アジア太平洋地域は、予測期間 (2024 ～ 2029 年) にわたって最も高い CAGR で成長すると推定されています。
世界のフェニルケトン尿症治療市場で最大のシェアを誇る地域はどこですか?
2024年には、北米が世界のフェニルケトン尿症治療市場で最大の市場シェアを占めます。
この世界のフェニルケトン尿症治療市場は何年を対象としていますか?
このレポートは、世界のフェニルケトン尿症治療市場の過去の市場規模を2019年、2020年、2021年、2022年、2023年までカバーしています。また、レポートは、世界のフェニルケトン尿症治療市場の年間市場規模を2024年、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年と予測しています。
世界のフェニルケトン尿症治療産業レポート
Mordor Intelligence™ Industry Reports によって作成された、2024 年の世界のフェニルケトン尿症治療市場シェア、規模、収益成長率の統計。世界的なフェニルケトン尿症治療分析には、2029 年までの市場予測見通しと過去の概要が含まれます。この業界分析のサンプルを無料のレポート PDF ダウンロードとして入手してください。
世界的なフェニルケトン尿症の治療 レポートスナップショット
