血液疾患治療薬市場規模およびシェア

出血性疾患治療薬市場規模

Mordor Intelligenceによる血液疾患治療薬市場分析

血液疾患治療薬市場規模は、予測期間（2026年～2031年）においてCAGR 6.13%を記録する見込みです。

注記：本レポートの市場規模および予測値は、Mordor Intelligence の独自推定フレームワークを使用して算出され、2026年時点で入手可能な最新のデータと洞察に基づいて更新されています。

規制環境

血液障害治療薬の規制は、低分子薬、生物学的製剤(組換え因子製剤を含む)、および先進治療にまで及び、その監督は米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)が主軸となっている。米国では、血液学関連製品において迅速承認経路とライフサイクルにわたるラベル拡大が引き続き活用されている。2026年、FDAはCASGEVY(exagamglogene autotemcel)の適応を拡大し、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアを有する2歳以上の患者を対象に含めた。また、FDAは鎌状赤血球症に対するミタピバトの補足新薬承認申請を受理し、PDUFA目標達成日を2026年11月1日と設定した。

遺伝性血液障害に関連する先進治療については、CBERが活発なガイダンス策定計画を維持している。2026年のガイダンス策定計画には、治療製品カテゴリーにおける19件の新規・改訂ガイダンスが含まれ、細胞治療・遺伝子治療の開発および審査に関する期待事項の標準化が進められている。欧州では、EMAのオーファン指定活動が引き続き稀少血液疾患のインセンティブおよび開発重点を形成しており、2026年には骨髄線維症(EU/3/26/3222)および大顆粒リンパ球性白血病(EU/3/26/3212)に対するオーファン指定が付与された。

競合状況

血液疾患治療薬市場は断片的な競合状況にあり、複数の主要プレーヤーで構成されています。市場シェアの観点では、少数の主要プレーヤーが現在市場を支配しています。現在市場を支配している企業には、Takeda Pharmaceutical Company Limited（Shire Plc）、Sanofi、Novo Nordisk A/S、CSL Ltd、Pfizer Inc、Bayer AG、Celgene Corporation、Alexion Pharmaceuticals, Inc、Amgen IncおよびAstraZeneca Plcが含まれます。

血液疾患治療薬業界リーダー

  1. Takeda Pharmaceutical Company Limited（Shire Plc）

  2. Sanofi

  3. Novo Nordisk A/S

  4. CSL Ltd

  5. Pfizer Inc

  6. *免責事項:主要選手の並び順不同
Takeda Pharmaceutical Company Limited（Shire Plc）、Sanofi、Novo Nordisk A/S、CSL Ltd、Pfizer Inc、Bayer AG、Celgene Corporation、Alexion Pharmaceuticals, Inc

市場機会と将来展望

2026年の臨床および規制動向は、治療負担の軽減と小児および治療困難なサブグループにおけるアクセス拡大を中心とした商業機会を示している。適格患者の最低年齢を引き下げたFDAの措置、例えば2026年のCASGEVYの適応拡大による2歳以上の患者への対象拡大、および2026年のファイザーHYMPAVZIの適応拡大によるインヒビター保有患者・小児患者の追加対象化は、若年層コホートにおいて安全性と使用性を示せる治療法にとって市場拡大の道筋を強化するものであり、こうした層では生涯にわたる疾病管理が高い累積投与・モニタリング需要を生み出す可能性がある。

第二の機会領域は、血友病を超えて、対応が不十分な血小板・血漿関連出血性疾患およびフォン・ヴィレブランド病への標的型イノベーションである。インサイトによる2026年のベガ・セラピューティクス買収により、フォン・ヴィレブランド病を対象とするフェーズ3のモノクローナル抗体プログラムVGA039(latarcibart)が獲得され、特定の出血性疾患ニッチにおける差別化資産への戦略的関心の高さが示された。同時に、ノボ ノルディスクのdenecimig(Mim8)などの皮下投与予防プログラムに関する2026年の後期・長期データの発表、およびHemab Therapeuticsによる稀少出血性疾患を対象としたsutacimigの臨床アップデートは、頻回の静脈内因子補充への依存を軽減できる、より侵襲性の低い投与経路への開発重点が継続していることを示している。

最近の業界動向

  • 2026年7月:米FDAは、バーテックス・ファーマシューティカルズのCASGEVY(exagamglogene autotemcel)の適応を拡大し、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアを有する2歳以上の患者を対象に含めた。このラベル拡大により、一回投与型の遺伝子編集治療の対象となる小児患者層が拡大し、遺伝性血液障害における慢性薬物療法への競争圧力が高まっている。
  • 2026年6月:ファイザーは、米FDAがHYMPAVZI(marstacimab-hncq)の血友病AまたはBに対する適応拡大を承認したと発表し、インヒビター保有患者および小児への適用が拡大された。このアップデートは皮下投与による予防療法の採用可能性を強化し、適格患者における高頻度の静脈内因子補充からの転換を後押しする。
  • 2025年3月:サノフィは、血液障害治療薬に重点を置いた開発アップデートを発表し、血液学分野における臨床計画を前進させた。大手既存企業による継続的な投資は、ブランド治療薬全体における競争の激しさを強め、有効性、安全性、投与の簡便性における差別化のハードルを高めている。

血液疾患治療薬業界レポートの目次

1. はじめに

  • 1.1 調査の前提条件
  • 1.2 調査範囲

2. 調査方法

3. エグゼクティブサマリー

4. 市場ダイナミクス

  • 4.1 市場概要
  • 4.2 市場ドライバー
    • 4.2.1 様々な血液疾患の有病率の上昇
    • 4.2.2 先進的な治療選択肢に向けた研究開発投資の増加
  • 4.3 市場抑制要因
    • 4.3.1 高い治療費
    • 4.3.2 厳格な規制基準
  • 4.4 ポーターのファイブフォース分析
    • 4.4.1 新規参入者の脅威
    • 4.4.2 買い手・消費者の交渉力
    • 4.4.3 供給者の交渉力
    • 4.4.4 代替製品の脅威
    • 4.4.5 競合の激しさ

5. 市場セグメンテーション

  • 5.1 製品タイプ別
    • 5.1.1 血漿由来因子製剤
    • 5.1.2 遺伝子組換え因子製剤
    • 5.1.3 その他の製品
  • 5.2 用途別
    • 5.2.1 ヘモグロビン異常症
    • 5.2.2 血小板関連疾患
    • 5.2.3 血漿疾患
    • 5.2.4 骨髄増殖性疾患
    • 5.2.5 遺伝性血液疾患
    • 5.2.6 血液がん
    • 5.2.7 その他の用途
  • 5.3 地域
    • 5.3.1 北米
    • 5.3.1.1 米国
    • 5.3.1.2 カナダ
    • 5.3.1.3 メキシコ
    • 5.3.2 欧州
    • 5.3.2.1 ドイツ
    • 5.3.2.2 英国
    • 5.3.2.3 フランス
    • 5.3.2.4 イタリア
    • 5.3.2.5 スペイン
    • 5.3.2.6 その他の欧州
    • 5.3.3 アジア太平洋
    • 5.3.3.1 中国
    • 5.3.3.2 日本
    • 5.3.3.3 インド
    • 5.3.3.4 オーストラリア
    • 5.3.3.5 韓国
    • 5.3.3.6 その他のアジア太平洋
    • 5.3.4 中東およびアフリカ
    • 5.3.4.1 GCC
    • 5.3.4.2 南アフリカ
    • 5.3.4.3 その他の中東およびアフリカ
    • 5.3.5 南米
    • 5.3.5.1 ブラジル
    • 5.3.5.2 アルゼンチン
    • 5.3.5.3 その他の南米

6. 競合状況

  • 6.1 企業プロファイル
    • 6.1.1 Takeda Pharmaceutical Company Limited（Shire Plc）
    • 6.1.2 Sanofi
    • 6.1.3 Novo Nordisk A/S
    • 6.1.4 CSL Ltd
    • 6.1.5 Pfizer Inc
    • 6.1.6 Bayer AG
    • 6.1.7 Celgene Corporation
    • 6.1.8 Alexion Pharmaceuticals, Inc
    • 6.1.9 Amgen Inc
    • 6.1.10 AstraZeneca Plc

7. 市場機会と将来のトレンド

**競合状況は、事業概要、財務情報、製品および戦略、ならびに最近の動向を対象としています。

研究方法のフレームワークとレポートの範囲

市場定義と対象範囲

本市場は、患者における異常な血球、凝固、または関連する血液学的疾患状態の是正または管理を目的とした処方治療薬を対象としている。

範囲の除外事項:診断、血液検査、日常的な輸血サービス、および治療薬の販売に該当しない一般的な病院用消耗品は対象外とする。

セグメンテーション概要

  • 製品タイプ別
    • 血漿由来因子製剤
    • 遺伝子組換え因子製剤
    • その他の製品
  • 用途別
    • ヘモグロビン異常症
    • 血小板関連疾患
    • 血漿疾患
    • 骨髄増殖性疾患
    • 遺伝性血液疾患
    • 血液がん
    • その他の用途
  • 地域
    • 北米
      • 米国
      • カナダ
      • メキシコ
    • 欧州
      • ドイツ
      • 英国
      • フランス
      • イタリア
      • スペイン
      • その他の欧州
    • アジア太平洋
      • 中国
      • 日本
      • インド
      • オーストラリア
      • 韓国
      • その他のアジア太平洋
    • 中東およびアフリカ
      • GCC
      • 南アフリカ
      • その他の中東およびアフリカ
    • 南米
      • ブラジル
      • アルゼンチン
      • その他の南米

データソース、市場規模算定、および検証

デスクリサーチ

需要と価格動向の初期像を構築するため、まず米国CDC、米国NIHおよびNLMの各種資料、WHO、疾病負担や治療アクセスの傾向を示す政府の保健統計ポータルなど、公開されている無料参照資料を活用する。また、査読済みの臨床学術誌を用いて、治療法の採用動向の変化や標準治療の経時的変化を把握する。

次に、年次報告書、決算発表資料、規制関連プレスリリースなど、企業が公表する構造化された情報を加え、主要な治療クラスと主要な新製品発売をマッピングする。補足的な情報は、業界団体の刊行物、企業財務・インテリジェンスに関する承認済み有料サブスクリプション、特許データベース、および関連する場合は輸出入の出荷レベルの貿易データから取得する。ここに記載したソースは代表例であり、データ収集、検証、および明確化のために他にも多くの公開資料が使用された。

一次インタビューおよび調査

一次調査は、デスクリサーチで構築した内容、特に治療対象患者数、治療法の切り替え傾向、新規承認後の価格動向についての検証に用いられる。主要地域のメーカー、流通業者、病院薬局関係者、血液学専門医、および支払者・償還専門家など多様な関係者に聞き取りを行い、公表データと実際の状況が異なる場合には前提条件を調整している。

一次調査フィールドワーク回答者の分布

企業タイプ回答者の役職地域
トップティア:33% 経営幹部(CXO):16%アジア太平洋地域:43%
ミッドティア:51% 機能部門/事業部門リーダー:34%欧州・中東・アフリカ:32%
中小規模企業:16% マネージャー:50%南北アメリカ:25%

市場規模算定と予測

当社の規模算定モデルは、トップダウン方式を基本とし、疫学データと治療対象コホートのロジックを年間治療需要に変換した上で、価格および利用率の前提を用いて評価する。現実性を確保するため、その総計は、クラス別の抽出治療量や、想定売上高と公開されているセグメント開示の整合性チェックといった選択的なボトムアップ推計と照合される。

モデルを形成する主要な入力要素には、主要な血液障害グループ別の診断・治療対象患者数、慢性療法を受けている患者の割合、平均年間治療期間、既存治療法と新規モダリティの間のミックス変化が含まれる。また、発売時期、ラベル拡大、償還アクセスについても追跡しており、これらは特定の年における採用速度と平均販売価格を直接的に変化させるためである。予測については、シナリオ分析を用いて異なる採用曲線に応じた成長の変動を可能にし、最終的な推移は専門家が患者アクセスおよび支払者行動における実務的なベースケースと考える内容に合わせている。ボトムアップデータが小規模国において乏しい場合は、有病率、治療率、医療費支出指標を用いた比較可能な市場からの類推によりギャップを補い、その後インタビューで再検証している。

データ検証と更新サイクル

検証は、モデル出力、外部の疾病・治療指標、および一次回答者からのフィードバックを三角測量的に照合することで行われ、その後、差異が記録・レビューされる。異常値については、単位、通貨のタイミング、治療ミックス、そして主要な承認や供給停止といった一時的なイベントが需要を一時的に変化させたかどうかを確認することで調査する。

最終承認前には、複数段階の分析者レビューを実施し、前提条件、計算、および年次傾向の整合性と説明可能性を確認する。レポートは年次で更新され、主要な承認、安全性に関する警告、償還制度の変更など重大な事象が発生した場合には、随時の更新がトリガーされる。納品直前には、最終的な更新パスを実施し、クライアントが受け取る数値に最新の公開情報が反映されるようにしている。

Mordor Intelligenceの血液障害治療薬市場規模と他の公表推定値との比較

血液障害治療薬に関する公表市場規模はしばしば一致しないが、これは各発行元が独自の疾病リスト、治療法の定義、および基準年を選択しており、これらの選択が集計対象を変えるためである。また、価格を定価で扱うか純価格の代替値で扱うかによっても差が生じ、患者アクセスの制約が実際よりも速く改善すると想定される場合にも差が生じる。

主な差異は、血液がんおよびより広範な血液腫瘍学薬が同じ総計に含まれるかどうかから生じており、Mordor Intelligenceでは、広範な腫瘍学収益の集計ではなく、レポートの対象範囲で定義される血液障害治療薬として範囲を扱っている。さらに、一部の推定値は全地域にわたって新規モダリティの積極的な採用を想定しているのに対し、他の推定値は保守的な立場を維持しており、複数国の収益を集計する際には通貨換算のタイミングがさらにばらつきを広げる可能性がある。

ベンチマーク比較

出典市場規模研究手法におけるギャップ
Mordor Intelligence USD 18.03 B (2025)
グローバルコンサルティング会社A USD 45.90 B (2024)より広範な治療領域を用いており、血液障害のみを対象とする治療範囲と比較して、より広範な血液学・腫瘍学薬剤の収益を含んでいるように見え、総計を膨らませている。予測期間の長さとCAGRの低さも、採用時期や価格動向に関する異なる前提を示唆している。
業界出版社B USD 15.20 B (2023)より早い基準年から出発しており、対象範囲がより狭い治療クラスの集合に限定されている可能性があり、新規モダリティや最近拡大された適応症を過小評価する可能性がある。治療対象患者数の構築方法や地域アクセス制約の扱い方については、手法の透明性が低い。

全体として、この差異は主に疾病・薬剤バスケットの広さと、採用および価格変動が想定される速さによって説明される。市場計算を治療対象コホート、治療ミックス、および年次固有の価格シグナルに結び付けることで、当社の推定値は追跡可能性を保ち、新たな臨床または償還関連の事象が発生した際にも再現しやすいものとしている。

レポートで回答されている主要な質問

現在の血液疾患治療薬市場規模はどのくらいですか？

血液疾患治療薬市場は、予測期間（2026年～2031年）においてCAGR 6.13%を記録する見込みです。

血液疾患治療薬市場の主要プレーヤーは誰ですか？

Takeda Pharmaceutical Company Limited（Shire Plc）、Sanofi、Novo Nordisk A/S、CSL LtdおよびPfizer Incが血液疾患治療薬市場で事業を展開する主要企業です。

血液疾患治療薬市場で最も成長が速い地域はどこですか？

アジア太平洋地域は、予測期間（2026年～2031年）において最も高いCAGRで成長すると推定されています。

血液疾患治療薬市場で最大のシェアを持つ地域はどこですか？

2025年において、北米が血液疾患治療薬市場で最大の市場シェアを占めています。

この血液疾患治療薬市場レポートはどの年を対象としていますか？

本レポートは、血液疾患治療薬市場の過去の市場規模として2019年、2020年、2021年、2022年、2023年および2024年を対象としています。また、本レポートは2026年、2027年、2028年、2029年、2030年および2031年の血液疾患治療薬市場規模を予測しています。

最終更新日:

血液疾患治療薬 レポートスナップショット