| Período de Estudo | 2019 - 2029 |
| Tamanho do Mercado (2024) | 242.5 Bilhões de dólares |
| Tamanho do Mercado (2029) | 426.03 Bilhões de dólares |
| CAGR (2024 - 2029) | 11.93% |
| Mercado de Crescimento Mais Rápido | Ásia-Pacífico |
| Maior Mercado | América do Norte |
| Concentração do Mercado | Baixo |
Principais jogadores
*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica |
Análise de Mercado Tratamento de Doenças Raras
O tamanho do mercado Tratamento de doenças raras é estimado em USD 216.65 bilhões em 2024 e deve atingir USD 380.62 bilhões até 2029, crescendo a um CAGR de 11.93% durante o período de previsão (2024-2029).
A pandemia de COVID-19 teve um impacto profundo no mercado de tratamento de doenças raras devido aos cancelamentos de procedimentos eletivos, incluindo procedimentos de tratamento e diagnóstico, em todo o mundo. Por exemplo, um artigo de revisão publicado no Frontiers in Public Health Journal em abril de 2021 relatou os desafios enfrentados por pacientes afetados por doenças raras. O artigo concluiu que os serviços clínicos regulares, aconselhamento e terapias eram extremamente inadequados. Além disso, clínicos, pesquisadores e cientistas que trabalham em doenças genéticas raras enfrentaram desafios extras devido à pandemia desde que projetos de pesquisa e ensaios clínicos para doenças raras e genéticas foram suspensos durante a pandemia de COVID-19. No entanto, o mercado vem se recuperando após o levantamento das restrições. Espera-se que o mercado mostre uma taxa de crescimento estável durante o período de previsão.
Além disso, o aumento no número de casos de doenças raras e iniciativas que favorecem a vacinação, o aumento das atividades de P&&D para novas terapêuticas e medicamentos, e um aumento no número de lançamentos de novos medicamentos e políticas governamentais favoráveis estão afetando ativamente o crescimento do mercado estudado.
A definição de doenças raras tem distinções em diferentes partes do mundo. A Food and Drug Administration dos Estados Unidos define uma doença rara como uma doença ou condição que afeta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. A Comissão Europeia afirma que uma doença rara não afecta mais do que uma pessoa em 2000 na União Europeia. De acordo com a Health Canada, a doença rara afeta menos de cinco pessoas em cada 10.000 no Canadá. De acordo com um artigo publicado em março de 2021, acredita-se que existam mais de 6.000 doenças raras diferentes, e mais de 70% das doenças raras são hereditárias, e a maioria delas tem um curso crônico. De acordo com a atualização de fevereiro de 2022 do rarediseaseday.org, cerca de 300 milhões de pessoas em todo o mundo vivem com doenças raras, o que é bastante alto. Assim, espera-se que a demanda por soluções de tratamento eficazes e avançadas para doenças raras aumente devido à alta carga e à crescente conscientização sobre essas doenças. Espera-se que isso alimente o crescimento do mercado estudado durante o período de previsão.
Vários governos ao redor do mundo vêm formulando diversas iniciativas para o tratamento de doenças raras. Por exemplo, a Política Nacional de Doenças Raras 2021 do Ministério da Saúde e Bem-Estar da Família do governo indiano visou reduzir a incidência e a prevalência de doenças raras com base em uma estratégia preventiva integrada e abrangente. Isso engloba programas de conscientização de geração de conscientização, pré-marital, pós-marital, pré-concepção e pós-concepção, triagem e aconselhamento para prevenir nascimentos de crianças com doenças raras e, dentro das restrições de recursos e prioridades de cuidados de saúde concorrentes, permitir o acesso a cuidados de saúde acessíveis para pacientes de doenças raras que são passíveis de tratamento único ou terapia de custo relativamente baixo.
Além disso, em maio de 2022, o Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) da FDA dos EUA lançou um novo programa para acelerar o desenvolvimento de novas opções de tratamento para doenças raras, o Programa de Aceleração de Curas de Doenças Raras (ARC). Espera-se que esses desenvolvimentos impulsionem o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Além disso, a inovação no tratamento e o aumento das aprovações de produtos, juntamente com parcerias e aquisições por jogadores-chave estão ajudando no crescimento do mercado. Por exemplo, em maio de 2022, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou a xenpozima (olipudasealfa), uma terapia para o tratamento de manifestações do sistema nervoso não central (SNC) da Deficiência Ácida de Esfingomielinase (DMEA), uma doença genética rara e progressiva. A EMA especificou que a xenpozima foi o primeiro tratamento específico para DMSA na União Europeia desenvolvido para substituir a enzima deficiente ou defeituosa dos pacientes, a esfingomielinase ácida (ASM), e assim reduzir o acúmulo de gordura dentro das células e aliviar alguns dos sintomas da doença. Espera-se que essas aprovações aumentem o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Espera-se que o aumento da necessidade de tratamento de doenças raras em todo o mundo impulsione o crescimento do mercado de tratamento de doenças raras. No entanto, espera-se que a falta de conscientização sobre o tratamento de doenças raras e o alto custo do tratamento impeçam o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Tendências de mercado de tratamento de doenças raras
Espera-se que o segmento de produtos biológicos detenha uma grande participação de mercado no mercado de tratamento de doenças raras
Os biológicos são os medicamentos que têm como alvo partes específicas do sistema imunológico para tratar doenças. Os biológicos são proteínas, anticorpos, peptídeos e algumas vacinas que geralmente são injetadas ou infundidas porque não podem ser absorvidas por via oral.
De acordo com a Regulatory Affairs Professionals Society (RAPS), 26 dos 50 medicamentos (52%) em 2021 foram aprovados como medicamentos órfãos para doenças raras. Em anos anteriores, a proporção de medicamentos órfãos aprovados foi inconsistente, com a FDA identificando 31 dos 53 medicamentos (58,4%) em 2020 como tendo sido aprovados pelo Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) como medicamentos órfãos.
Um artigo publicado no MDPI Journal of Biologics em agosto de 2021 estudou os principais tratamentos biológicos atualmente disponíveis para o tratamento da doença inflamatória intestinal devido ao papel extremamente importante atual dos biológicos. O estudo mostrou que várias terapias biológicas, como terapia anti-TNF-α, terapia antiintegrina, terapia anticitocinas e outros novos biológicos, são amplamente utilizadas para tratar doenças inflamatórias intestinais raras. O estudo indicou que mais estudos são necessários para melhor compreender o mecanismo de ação dos medicamentos biológicos, o que ajudará a entender como melhorar a eficácia e a segurança dos métodos de tratamento.
As iniciativas estratégicas adotadas pelos principais players, como lançamentos e aprovações de produtos, parcerias e aquisições, também estão impulsionando o crescimento do segmento. Por exemplo, em novembro de 2022, a CanSino Biologics Inc celebrou um acordo de colaboração estratégica com a AstraZeneca para melhorar o acesso dos pacientes chineses ao diagnóstico, prevenção e tratamento de doenças raras. A colaboração ajuda a AstraZeneca a desenvolver o ecossistema biofarmacêutico e a diagnosticar e tratar doenças raras. Espera-se que essas colaborações entre os participantes do mercado em relação às inovações em produtos biológicos impulsionem o crescimento do segmento durante o período de previsão.
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Espera-se que a América do Norte detenha uma participação significativa no mercado de tratamento de doenças raras
Espera-se que a região da América do Norte ocupe uma grande participação no mercado de tratamento de doenças raras devido à alta prevalência de doenças raras na região, como doença de Huntington, espinha bífida, síndrome do X frágil, síndrome de Guillain-Barré, doença de Crohn, fibrose cística e distrofia muscular de Duchenne, alta conscientização sobre essas doenças e a presença de um sistema de saúde robusto para o diagnóstico e tratamento de doenças raras.
De acordo com o Centro de Informações Genéticas e Raras (GARD) em maio de 2022, 1 em cada 10 americanos (ou 30 milhões de pessoas) tem uma doença rara, e há aproximadamente 7.000 doenças raras conhecidas. Além disso, de acordo com o Relatório 2021 da Organização Canadense para Doenças Raras (CORD), a cada ano, cerca de 1 em cada 12 pessoas no Canadá são afetadas por doenças raras, e cerca de 80% dessas doenças são causadas devido a alterações genéticas. Portanto, devido à alta carga de doenças raras na região, espera-se que o mercado tenha um crescimento significativo durante o período de previsão.
Além disso, em setembro de 2022, o Caminho Crítico para Doenças Neurodegenerativas Raras (CP-RND), uma parceria público-privada destinada a promover o desenvolvimento de tratamentos para esclerose lateral amiotrófica (ELA) e outras doenças neurodegenerativas raras, foi lançado pela Food and Drug Administration dos EUA e pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH). Além disso, em outubro de 2022, a Takeda Canada divulgou seu relatório que destacou a necessidade de desenvolver uma definição única e pan-canadense de uma doença rara para ajudar a acelerar e apoiar o lançamento da estratégia de doenças raras do Canadá. Com isso, o Canadá está dando um passo significativo no desenvolvimento de uma estratégia nacional para doenças raras, que deve aumentar a conscientização das pessoas sobre o tratamento de doenças raras e contribuir para o crescimento do mercado regional.
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Visão geral da indústria de tratamento de doenças raras
O mercado de tratamento de doenças raras é competitivo e consiste em vários players importantes. Em termos de participação de mercado, alguns dos principais players dominam o mercado. Algumas empresas que atualmente dominam o mercado são Amgen Inc., AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.), Bristol-Myers Squibb Company, Biomarin Pharmaceuticals e Bayer AG, entre outras. Os participantes do mercado adotam prontamente várias iniciativas, como fusões e aquisições e lançamentos de produtos, para fortalecer sua posição no mercado.
Líderes do mercado de tratamento de doenças raras
-
Amgen Inc.
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Biomarin Pharmaceuticals
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Bayer AG
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Bristol-Myers Squibb Company
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AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
- *Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica
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Notícias do Mercado de Tratamento de Doenças Raras
- Novembro de 2022 A ProtalixBiotherapeutics Inc e a Chiesi Global Rare Diseases reenviaram o Pedido de Licença Biológica (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para PRX-102 (pegunigalsidasealfa) para o tratamento de pacientes adultos com doença de Fabry.
- Outubro de 2022 Os Institutos Nacionais de Saúde, a Food and Drug Administration dos EUA, dez empresas farmacêuticas e cinco grupos sem fins lucrativos uniram forças para acelerar o desenvolvimento de terapias gênicas para os 30 milhões de americanos que sofrem de doenças raras.
Segmentação da Indústria de Tratamento de Doenças Raras
De acordo com o escopo deste relatório, as doenças raras são doenças que afetam apenas uma pequena população em comparação com a população em geral. As doenças raras são específicas da região, na medida em que uma doença rara pode ser rara em uma região, enquanto é comum em outra. As doenças raras podem ser crônicas ou incuráveis, embora muitas condições médicas de curto prazo também sejam doenças raras.
O mercado de tratamento de doenças raras é segmentado por tipo de medicamento (biológicos e não biológicos), área terapêutica (doenças genéticas, doenças neurológicas, oncologia, doenças infecciosas, doenças cardiovasculares e outras áreas terapêuticas), modo de administração (oral, injeção e outros modos de administração) e geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O relatório também cobre os tamanhos estimados do mercado e as tendências de 17 países nas principais regiões do mundo. O relatório oferece valores (em milhões de dólares) para os segmentos acima.
Por tipo de medicamento
| biológicos |
| Não biológicos |
Por Área Terapêutica
| Doenças Genéticas |
| Doenças Neurológicas |
| Oncologia |
| Doenças infecciosas |
| Doenças cardiovasculares |
| Outra Área Terapêutica |
Por modo de administração
| Oral |
| Injeção |
| Outros modos de administração |
Geografia
| América do Norte | Estados Unidos |
| Canadá | |
| México | |
| Europa | Alemanha |
| Reino Unido | |
| França | |
| Itália | |
| Espanha | |
| Resto da Europa | |
| Ásia-Pacífico | China |
| Japão | |
| Índia | |
| Austrália | |
| Coreia do Sul | |
| Resto da Ásia-Pacífico | |
| Oriente Médio e África | CCG |
| África do Sul | |
| Resto do Médio Oriente e África | |
| América do Sul | Brasil |
| Argentina | |
| Resto da América do Sul |
| Por tipo de medicamento | biológicos | |
| Não biológicos | ||
| Por Área Terapêutica | Doenças Genéticas | |
| Doenças Neurológicas | ||
| Oncologia | ||
| Doenças infecciosas | ||
| Doenças cardiovasculares | ||
| Outra Área Terapêutica | ||
| Por modo de administração | Oral | |
| Injeção | ||
| Outros modos de administração | ||
| Geografia | América do Norte | Estados Unidos |
| Canadá | ||
| México | ||
| Europa | Alemanha | |
| Reino Unido | ||
| França | ||
| Itália | ||
| Espanha | ||
| Resto da Europa | ||
| Ásia-Pacífico | China | |
| Japão | ||
| Índia | ||
| Austrália | ||
| Coreia do Sul | ||
| Resto da Ásia-Pacífico | ||
| Oriente Médio e África | CCG | |
| África do Sul | ||
| Resto do Médio Oriente e África | ||
| América do Sul | Brasil | |
| Argentina | ||
| Resto da América do Sul | ||
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Perguntas frequentes sobre a pesquisa de mercado Tratamento de doenças raras
Qual é o tamanho do mercado Tratamento de doenças raras?
O tamanho do mercado Tratamento de doenças raras deve atingir US $ 216,65 bilhões em 2024 e crescer a um CAGR de 11,93% para atingir US $ 380,62 bilhões em 2029.
Qual é o tamanho atual do mercado Tratamento de doenças raras?
Em 2024, o tamanho do mercado Tratamento de Doenças Raras deve atingir US$ 216,65 bilhões.
Quem são os chave players no mercado Tratamento de doenças raras?
Amgen Inc., Biomarin Pharmaceuticals, Bayer AG, Bristol-Myers Squibb Company, AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.) são as principais empresas que operam no mercado Tratamento de Doenças Raras.
Qual é a região que mais cresce no mercado Tratamento de doenças raras?
Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no CAGR mais alto durante o período de previsão (2024-2029).
Qual região tem a maior participação no mercado Tratamento de doenças raras?
Em 2024, a América do Norte responde pela maior participação de mercado no mercado de Tratamento de Doenças Raras.
Em que anos este mercado Tratamento de doenças raras cobre e qual foi o tamanho do mercado em 2023?
Em 2023, o tamanho do mercado Tratamento de Doenças Raras foi estimado em US$ 193,56 bilhões. O relatório cobre o tamanho histórico do mercado Tratamento de doenças raras por anos 2019, 2020, 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado Tratamento de doenças raras para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.
Página atualizada pela última vez em:
Relatório da indústria Tratamento de doenças raras
Estatísticas para a participação de mercado Tratamento de Doenças Raras 2024, tamanho e taxa de crescimento da receita, criadas pela Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise de tratamento de doenças raras inclui uma previsão de mercado, perspectivas para 2029 e visão geral histórica. Obtenha uma amostra desta análise da indústria como um download gratuito do relatório em PDF.
