| 調査期間 | 2019 - 2030 |
| 市場規模 (2025) | USD 1.25 Billion |
| 市場規模 (2030) | USD 1.39 Billion |
| CAGR (2025 - 2030) | 2.10% |
| 最も急速に成長している市場 | Asia Pacific |
| 最大市場 | North America |
| 市場集中度 | Medium |
主要プレーヤー*免責事項:主要選手の並び順不同 |
ゴーシェ病治療薬の市場分析
ゴーシェ病治療薬の市場規模は、2025年に12.5億米ドルと推定され、予測期間中（2025〜2030年）の年平均成長率は2.10%で、2030年には13.9億米ドルに達すると予測される。
ゴーシェ病は、稀なライソゾーム貯蔵障害であり、グルコセレブロシダーゼ（GCase）という酵素の欠損から生じる。この酵素の主な役割は、脂肪の一種であるグルコセレブロシドを分解することである。グルコセレブロシドがマクロファージ内に蓄積すると、肝臓や脾臓の肥大、貧血、骨疾患、場合によっては神経学的問題などの症状を引き起こす。認知度の向上、早期診断、酵素補充療法や基質低減療法の進歩、支持的な規制措置が、予測期間中の市場成長を後押ししている。
啓発キャンペーンはゴーシェ病治療薬市場の成長を促進する上で極めて重要な役割を果たしている。 患者支援団体、製薬企業、医療機関による協力的な取り組みが、市場発展の推進力となっている。例えば、2023年11月、カナダの13の希少疾患団体が武田カナダ社と協力して「I Am Number 12キャンペーンを展開した。このキャンペーンは、カナダ国民の12人に1人が一生のうちに希少疾病に罹患することを強調するものです。注目すべきは、カナダ国立ゴーシェ財団が参加し、ゴーシェ病の有病率の上昇を強調したことで、市場発展を後押ししている。
さらに、ゴーシェ病（GD）患者が必要な治療を確実に受けられるよう、世界各地で政府が財政援助や医療給付、政策支援に乗り出している。例えば、2024年8月、インドの保健家族福祉省は、希少疾患を患う患者1人当たり最高57,514米ドル（50ルピー）の財政支援を発表した。ゴーシェ病も含め、63の希少疾病が希少疾病国家政策（NPRD）に含まれており、財政支援によって希少疾病患者を支援するプログラムである。このようなイニシアチブは、啓発キャンペーンの高まりと相まって、ゴーシェ病治療薬市場にプラスの影響を与えると予想される。
しかし、発展途上国でのアクセスや入手が限られていること、治療費が高いこと、規制当局の承認が厳しいことなどが、市場発展を妨げる主な要因となっている。
ゴーシェ病治療薬の市場動向
予測期間中、酵素補充療法分野が最も高いシェアを占めると予測される
酵素補充療法（ERT）はゴーシェ病の標準的な治療法であり、欠損した酵素であるグルコセレブロシダーゼ（GCase）を補充することにより、リソソームに蓄積したグルコセレブロシドの分解を助ける。さらに、ゴーシェ病の有病率の増加、希少疾患研究への投資の増加、医療保険適用と償還政策の拡大は、予測期間中の同分野の拡大を支える主な要因の一部である。
ゴーシェ病の有病率の増加は、医学研究における認識と進歩の高まりと相まって、ゴーシェ病治療薬市場に大きな影響を与えている。National Gaucher Foundationのデータによると、ゴーシェ病は誰でも罹患する可能性があり、一般人口では出生40,000人に1人が罹患している。しかし、この病気は東欧系のアシュケナージ・ユダヤ人の間で有病率が高く、450人に1人の割合で発症している。注目すべきは、このグループの10人に1人がゴーシェ病と関連する変異遺伝子の保因者である可能性があることである。
さらに、専門薬局と主要な市場参入企業との間の酵素補充薬の販売契約は、アンメットニーズへの対応、患者や医療提供者の保険取得支援、治療管理に役立っている。例えば、イーデンブリッジ・ファーマシューティカルズは2024年4月、Orsini Specialty Pharmacyとの販売契約を発表し、Orsiniをヤルゲサ（ミグルスタット）カプセル100mgを販売する主要パートナーに指定した。この契約により、ゴーシェ病治療薬の選択肢が増え、ゴーシェ病治療薬市場の成長と競争が促進されることが期待されます。
さらに、新規治療法の開発に向けた研究開発活動の活発化により、酵素補充療法の適用範囲が拡大し、セグメント拡大が強化されると予想される。例えば、2024年8月、CANbridge Pharmaceuticals Inc.は、ゴーシェ病（GD）I型およびIII型と闘う12歳以上の未治療者を対象としたCAN103ピボタル試験の有望なトップライン結果を発表した。CAN103試験の良好な結果は、新たな治療選択肢を導入する可能性により、ゴーシェ病治療薬市場に大きな影響を与え、アンメット・メディカル・ニーズを満たし、治療アプローチの進歩を促進するものと期待される。
したがって、上記のような要因が予測期間中のセグメント拡大を強化すると予想される。
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北米がゴーシェ病治療薬市場を支配する見込み
北米は、先進治療のための臨床試験の増加、主要企業が採用する提携や買収などの無機的成長戦略、患者支援ネットワークの拡大などの要因により、市場を支配すると予想される。さらに、ライソゾーム貯蔵障害の有病率の上昇、医療インフラと償還政策の拡大は、予測期間中の市場拡大を強化する他の要因の一部である。
先進治療のための臨床試験の増加は、ゴーシェ病治療薬市場の著しい成長を促進している。これらの臨床試験は、アンメット・メディカル・ニーズへの対応を目指すだけでなく、革新的な治療法の開発にも貢献し、患者の転帰を向上させ、市場の拡大をもたらしている。例えば、2025年02月03日、Spur Therapeuticsはフェーズ2（EOP2）終了会議で米国食品医薬品局（FDA）から承認を受けた。この承認により、ゴーシェ病1型を標的とする遺伝子治療候補薬FLT201の第3相臨床試験が開始される。
さらに2023年2月、ゲイン・セラピューティクス社はゴーシェ病イニシアチブから得られた有望な前臨床試験結果を発表した。この発表は2023年2月22日から26日までフロリダ州オーランドで開催された第19回WORLDSymposiumで行われた。この研究は、神経因性ゴーシェ病（nGD）の動物モデルを用いて行われ、GT-02329がβ-グルコセレブロシダーゼ（GCase）活性を回復させるだけでなく、有害な脂質基質の蓄積を抑制し、神経炎症を緩和し、神経筋機能を増強することが明らかになりました。これらの開発により、治療へのアクセスが向上し、市場発展の原動力になると期待されている。
さらに、北米の有力企業は、新規治療法の開発のための共同研究など、無機的な成長戦略を採用しており、市場成長を後押ししている。例えば、2023年9月、Neurocrine Biosciences, Inc.とVoyager Therapeutics, Inc.は、神経疾患を標的とした一連の遺伝子治療を推進することを目的とした戦略的提携を結んだ。この提携の中心となるのは、ボイジャーの前臨床段階のGBA1遺伝子治療薬で、静脈内投与によりパーキンソン病、ゴーシェ病、その他のGBA1関連疾患に対処する態勢を整えている。したがって、前述の要因により、北米地域のゴーシェ病治療薬市場は大きな成長率で発展すると予想される。
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ゴーシェ病治療薬の産業概要
ゴーシェ病治療薬市場は、世界的および地域的に事業を展開する複数の企業の存在により、その性質上断片化されている。競争環境には、サノフィ、Protalix BioTherapeutics、武田薬品工業、CANbridge Life Sciences Ltd.、Pfizer Inc.、Edenbridge Pharmaceuticals, LLC、Janssen Pharmaceuticals, Inc.、Spur Therapeutics、Gain Therapeutics, Inc.など、大きな市場シェアを持ち、よく知られている数社の国際企業および地元企業の分析が含まれます。
ゴーシェ病治療薬市場のリーダーたち
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Sanofi
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Pfizer Inc.
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Takeda Pharmaceutical
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Janssen Pharmaceuticals, Inc.
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Protalix BioTherapeutics
- *免責事項:主要選手の並び順不同
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ゴーシェ病治療薬市場ニュース
- 2024年3月Centogene N.V.は、ライソゾーム貯蔵障害（Lysosomal Storage Disorders LSDs）患者に対する診断法の改善を目指し、武田薬品との提携を拡大しました。この提携により、ファブリー病、ゴーシェ病、ハンター症候群などの疾患について、より迅速で信頼性の高い診断が可能になる。
- 2023年11月フリーライン・セラピューティクス・ホールディングスは、新たに設立された投資先企業であるシンコナ社（Syncona Ltd）との間で、現金による買収契約を締結したと発表した。これによりフリーラインの事業が強化され、ゴーシェ病をターゲットとする遺伝子治療候補薬FLT201の開発が進む。
ゴーシェ病治療薬の産業区分
ゴーシェ病には3つの病型がある。1型は2番目に多く、主に脾臓、肝臓、血液、骨に影響を及ぼす。2型はよりまれな病型であり、6ヵ月未満の乳幼児が主に罹患する。最も広くみられる3型は、骨や臓器に異常をきたし、神経学的な問題も伴う。
ゴーシェ病治療薬市場は、疾患タイプ、治療タイプ、投与経路、エンドユーザー、地域に区分される。疾患タイプ別では、市場は1型、2型、3型に区分される。治療タイプ別では、市場は酵素補充療法、基質補充療法、その他の療法に区分される。投与経路別では、市場は経口投与と静脈内投与に区分される。流通チャネル別では、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に区分される。地域別では、市場は北米、欧州、アジア太平洋、南米、中東・アフリカに区分される。また、域内17カ国の市場規模と予測も掲載しています。各セグメントについて、市場規模と予測は収益（米ドル）に基づいて行われている。
| 病気の種類別 | タイプ1 | ||
| タイプ2 | |||
| タイプ3 | |||
| 治療の種類別 | 酵素補充療法 | ||
| 基質補充療法 | |||
| その他の治療法 | |||
| 投与経路別 | オーラル | ||
| 静脈内 | |||
| 流通チャネル別 | 病院薬局 | ||
| 小売薬局 | |||
| オンライン薬局 | |||
| 地理 | 北米 | アメリカ合衆国 | |
| カナダ | |||
| メキシコ | |||
| ヨーロッパ | ドイツ | ||
| イギリス | |||
| フランス | |||
| イタリア | |||
| スペイン | |||
| その他のヨーロッパ | |||
| アジア太平洋 | 中国 | ||
| 日本 | |||
| インド | |||
| オーストラリア | |||
| 韓国 | |||
| その他のアジア太平洋地域 | |||
| 中東およびアフリカ | 湾岸協力会議 | ||
| 南アフリカ | |||
| その他の中東およびアフリカ | |||
| 南アメリカ | ブラジル | ||
| アルゼンチン | |||
| 南米のその他の地域 | |||
病気の種類別
| タイプ1 |
| タイプ2 |
| タイプ3 |
治療の種類別
| 酵素補充療法 |
| 基質補充療法 |
| その他の治療法 |
投与経路別
| オーラル |
| 静脈内 |
流通チャネル別
| 病院薬局 |
| 小売薬局 |
| オンライン薬局 |
地理
| 北米 | アメリカ合衆国 |
| カナダ | |
| メキシコ | |
| ヨーロッパ | ドイツ |
| イギリス | |
| フランス | |
| イタリア | |
| スペイン | |
| その他のヨーロッパ | |
| アジア太平洋 | 中国 |
| 日本 | |
| インド | |
| オーストラリア | |
| 韓国 | |
| その他のアジア太平洋地域 | |
| 中東およびアフリカ | 湾岸協力会議 |
| 南アフリカ | |
| その他の中東およびアフリカ | |
| 南アメリカ | ブラジル |
| アルゼンチン | |
| 南米のその他の地域 |
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ゴーシェ病治療薬市場調査FAQ
ゴーシェ病治療薬の市場規模は？
ゴーシェ病治療薬の市場規模は2025年に12.5億ドルに達し、年平均成長率2.10%で2030年には13.9億ドルに達すると予測される。
現在のゴーシェ病治療薬の市場規模は？
2025年には、ゴーシェ病治療薬の市場規模は12.5億ドルに達すると予想される。
ゴーシェ病治療薬市場の主要プレーヤーは？
Sanofi、Pfizer Inc.、Takeda Pharmaceutical、Janssen Pharmaceuticals, Inc.、Protalix BioTherapeuticsは、ゴーシェ病治療薬市場に参入している主要企業である。
ゴーシェ病治療薬市場で最も成長している地域はどこか？
アジア太平洋地域は、予測期間（2025-2030年）に最も高いCAGRで成長すると推定される。
ゴーシェ病治療薬市場で最大のシェアを占める地域は？
2025年、ゴーシェ病治療薬市場で最大の市場シェアを占めるのは北米である。
このゴーシェ病治療薬市場は何年をカバーし、2024年の市場規模は？
2024年のゴーシェ病治療薬市場規模は12.2億米ドルと推定される。本レポートは、2019年、2020年、2021年、2022年、2023年、2024年のゴーシェ病治療薬市場の過去の市場規模をカバーしています。また、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年、2030年のゴーシェ病治療薬市場規模を予測しています。
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ゴーシェ病治療薬産業レポート
Mordor Intelligence™ Industry Reportsが作成した2025年のゴーシェ病治療薬市場シェア、市場規模、収益成長率の統計。ゴーシェ病治療薬の分析には、2025年から2030年までの市場予測展望と過去の概要が含まれます。この産業分析のサンプルを無料レポートPDFダウンロードで入手できます。
