ゴーシェ病治療薬市場規模・シェア分析 - 成長トレンドと予測（2025年～2030年）

グローバルゴーシェ病治療薬市場のトレンドと考察

酵素補充療法セグメントは予測期間中に最大のシェアを占めると予測される

酵素補充療法（ERT）はゴーシェ病の標準的な治療法であり、不足している酵素であるグルコセレブロシダーゼ（GCase）を補充することで、リソソーム内に蓄積したグルコセレブロシドの分解を助けます。さらに、ゴーシェ病の有病率の増加、希少疾患研究への投資拡大、医療保険適用および償還政策の拡充が、予測期間中のセグメント拡大を支持する主要因として挙げられます。

ゴーシェ病の有病率の増加は、認識向上や医学研究の進歩と相まって、ゴーシェ病治療薬市場に大きな影響を与えています。国立ゴーシェ財団のデータによると、ゴーシェ病は誰にでも発症する可能性があり、一般集団では出生4万人に1人の割合で影響を受けます。ただし、東欧系アシュケナージ系ユダヤ人の間では有病率が高く、このグループの約450人に1人に発症します。特に、このコミュニティの10人に1人がゴーシェ病に関連する変異遺伝子の保因者である可能性があります。

さらに、専門薬局と主要市場プレーヤーとの間の酵素補充薬の流通契約は、未充足ニーズへの対応、患者と医療提供者の保険適用取得支援、治療管理に役立ちます。例えば、2024年4月、Edenbridge PharmaceuticalsはOrsini Specialty Pharmacyとの流通契約を発表し、Orsiniをヤルゲサ（ミグルスタット）カプセル100mgの流通における主要パートナーとして指定しました。この契約はゴーシェ病の治療選択肢の入手可能性を強化し、ゴーシェ病治療薬市場における成長と競争を促進することが期待されています。

加えて、新規治療選択肢の開発に向けた研究開発活動の増加により、酵素補充療法の適用範囲が拡大し、セグメントの拡大が強化されることが期待されています。例えば、2024年8月、CANbridge Pharmaceuticals Inc.は、ゴーシェ病（GD）1型および3型を抱える12歳以上の治療未経験者を対象としたCAN103ピボタル試験から有望なトップライン結果を発表しました。CAN103試験のポジティブな結果は、新たな治療選択肢の導入により未充足の医療ニーズに対応し、治療アプローチの進歩を促進することで、ゴーシェ病治療薬市場に大きな影響を与えることが期待されています。

したがって、上記の要因が予測期間中のセグメント拡大を強化することが期待されています。

北米はゴーシェ病治療薬市場を支配すると予測される

北米は、先進的治療法に向けた臨床試験の増加、主要市場プレーヤーが採用する協力・買収などの非有機的成長戦略、患者支援ネットワークの拡大などの要因により、市場を支配すると予測されています。さらに、リソソーム蓄積症の有病率の上昇、医療インフラの拡充および償還政策の整備が、予測期間中の市場拡大を強化するその他の要因として挙げられます。

先進的治療法に向けた臨床試験数の増加が、ゴーシェ病治療薬市場の大幅な成長を牽引しています。これらの試験は未充足の医療ニーズへの対応を目指すだけでなく、革新的な治療選択肢の開発にも貢献し、患者アウトカムと市場拡大を向上させています。例えば、2025年2月3日、Spur Therapeuticsはフェーズ2終了（EOP2）ミーティングにおいて米国食品医薬品局（FDA）からの承認を受けました。この承認により、ゴーシェ病1型を標的とした遺伝子治療候補薬FLT201のフェーズ3試験への道が開かれました。

さらに、2023年2月、Gain Therapeutics, Inc.はゴーシェ病イニシアチブから有望な前臨床結果を発表しました。この発表は、2023年2月22日から26日にかけてフロリダ州オーランドで開催された第19回年次WORLDシンポジウムで行われました。神経障害性ゴーシェ病（nGD）の動物モデルで実施された研究では、GT-02329がβ-グルコセレブロシダーゼ（GCase）活性を回復させるだけでなく、有害な脂質基質の蓄積を抑制し、神経炎症を軽減し、神経筋機能を向上させることが明らかになりました。これらの進展により治療アクセスが改善され、市場発展が促進されることが期待されています。

さらに、北米の主要プレーヤーは新規治療選択肢の開発に向けた協力などの非有機的成長戦略を採用しており、市場成長を後押ししています。例えば、2023年9月、Neurocrine Biosciences, Inc.とVoyager Therapeutics, Inc.は、神経疾患を標的とした一連の遺伝子治療を推進することを目的とした戦略的提携を結びました。この協力の中心となるのは、静脈内投与されるVoyagerの前臨床GBA1遺伝子治療であり、パーキンソン病、ゴーシェ病、その他のGBA1関連疾患への対応が期待されています。したがって、上記の要因により、北米地域のゴーシェ病治療薬市場は大幅な成長率で発展することが期待されています。