| Período de Estudio | 2019 - 2029 |
| Tamaño del Mercado (2024) | 242.5 Mil millones de dólares |
| Tamaño del Mercado (2029) | 426.03 Mil millones de dólares |
| CAGR (2024 - 2029) | 11.93% |
| Mercado de Crecimiento Más Rápido | Asia-Pacífico |
| Mercado Más Grande | América del Norte |
| Concentración del Mercado | Bajo |
Jugadores principales
*Nota aclaratoria: los principales jugadores no se ordenaron de un modo en especial |
Análisis de mercado de tratamiento de enfermedades raras
El tamaño del mercado de tratamiento de enfermedades raras se estima en USD 216,65 mil millones en 2024 y se espera que alcance los USD 380,62 mil millones para 2029, creciendo a una CAGR del 11,93 % durante el período de pronóstico (2024-2029).
La pandemia de COVID-19 tuvo un profundo impacto en el mercado del tratamiento de enfermedades raras debido a la cancelación de procedimientos electivos, incluidos los procedimientos de tratamiento y diagnóstico, en todo el mundo. Por ejemplo, un artículo de revisión publicado en el Frontiers in Public Health Journal en abril de 2021 informó de los retos a los que se enfrentan los pacientes afectados por enfermedades raras. El artículo concluyó que los servicios clínicos regulares, el asesoramiento y las terapias eran extremadamente inadecuados. Además, los médicos, investigadores y científicos que trabajan en enfermedades genéticas raras se enfrentaron a desafíos adicionales debido a la pandemia, ya que los proyectos de investigación y los ensayos clínicos para enfermedades raras y genéticas se suspendieron durante la pandemia de COVID-19. Sin embargo, el mercado se ha ido recuperando tras el levantamiento de las restricciones. Se espera que el mercado muestre una tasa de crecimiento estable durante el período de pronóstico.
Además, el aumento en el número de casos de enfermedades raras y las iniciativas que favorecen las vacunas, el aumento de las actividades de investigación y desarrollo de nuevas terapias y medicamentos, y un aumento en el número de lanzamientos de nuevos medicamentos y políticas gubernamentales favorables están afectando activamente el crecimiento del mercado estudiado.
La definición de enfermedades raras tiene distinciones en diferentes partes del mundo. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos define una enfermedad rara como una enfermedad o afección que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. La Comisión Europea de Salud Pública afirma que una enfermedad rara no afecta a más de una persona en el año 2000 en la Unión Europea. Según Health Canada, la rara enfermedad afecta a menos de cinco personas de cada 10.000 en Canadá. Según un artículo publicado en marzo de 2021, se cree que existen más de 6.000 enfermedades raras diferentes, y más del 70% de las enfermedades raras son hereditarias, y la mayoría de ellas tienen un curso crónico. Según la actualización de febrero de 2022 de rarediseaseday.org, alrededor de 300 millones de personas en todo el mundo viven con enfermedades raras, lo cual es bastante alto. Por lo tanto, se espera que aumente la demanda de soluciones de tratamiento efectivas y avanzadas para las enfermedades raras debido a la alta carga y la creciente conciencia sobre estas enfermedades. Se espera que esto impulse el crecimiento en el mercado estudiado durante el período de pronóstico.
Varios gobiernos de todo el mundo han estado formulando varias iniciativas para el tratamiento de enfermedades raras. Por ejemplo, la Política Nacional de Enfermedades Raras 2021 del Ministerio de Salud y Bienestar Familiar del gobierno indio tenía como objetivo reducir la incidencia y prevalencia de las enfermedades raras sobre la base de una estrategia preventiva integrada y completa. Esto abarca la generación de conciencia, la generación de conciencia, los programas de detección y asesoramiento prematrimoniales, postmatrimoniales, preconcepcionales y posconcepcionales para prevenir los nacimientos de niños con enfermedades raras y, dentro de las limitaciones de recursos y las prioridades de atención médica que compiten entre sí, permitir el acceso a una atención médica asequible a los pacientes de enfermedades raras que son susceptibles de recibir un tratamiento único o una terapia de costo relativamente bajo.
Además, en mayo de 2022, el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA de EE. UU. lanzó un nuevo programa para acelerar el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para enfermedades raras, el Programa de Aceleración de Curas de Enfermedades Raras (ARC). Se espera que tales desarrollos impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
Además, la innovación en el tratamiento y el aumento de las aprobaciones de productos, junto con las asociaciones y adquisiciones por parte de actores clave, están ayudando al crecimiento del mercado. Por ejemplo, en mayo de 2022, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó la xenpozima (olipudasealfa), una terapia para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD), una enfermedad genética rara y progresiva. La EMA especificó que la xenpozima fue el primer tratamiento específico para la ASMD en la Unión Europea desarrollado para reemplazar la enzima deficiente o defectuosa de los pacientes, la esfingomielinasa ácida (ASM), y así reducir la acumulación de grasa dentro de las células y aliviar algunos de los síntomas de la enfermedad. Se espera que tales aprobaciones aumenten el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
Se espera que el aumento de la necesidad de tratamiento de enfermedades raras en todo el mundo impulse el crecimiento del mercado de tratamiento de enfermedades raras. Sin embargo, se espera que la falta de conocimiento sobre el tratamiento de enfermedades raras y el alto costo del tratamiento obstaculicen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
Tendencias del mercado de tratamiento de enfermedades raras
Se espera que el segmento de productos biológicos tenga una participación de mercado importante en el mercado de tratamiento de enfermedades raras
Los productos biológicos son los medicamentos que se dirigen a partes específicas del sistema inmunitario para tratar enfermedades. Los productos biológicos son proteínas, anticuerpos, péptidos y algunas vacunas que generalmente se inyectan o infunden porque no se pueden absorber por vía oral.
Según la Sociedad de Profesionales de Asuntos Regulatorios (RAPS), 26 de los 50 medicamentos (52%) en 2021 fueron aprobados como medicamentos huérfanos para enfermedades raras. En años anteriores, la proporción de medicamentos huérfanos aprobados ha sido inconsistente, y la FDA identificó 31 de 53 medicamentos (58.4%) en 2020 como aprobados por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) como medicamentos huérfanos.
Un artículo publicado en el MDPI Journal of Biologics en agosto de 2021 estudió los principales tratamientos biológicos disponibles actualmente para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal debido al importantísimo papel actual de los productos biológicos. El estudio mostró que varias terapias biológicas, como la terapia anti-TNF-α, la terapia anti-integrina, la terapia anti-citocinas y otros productos biológicos nuevos, se utilizan ampliamente para tratar la enfermedad inflamatoria intestinal rara. El estudio indicó que se necesitan más estudios para comprender mejor el mecanismo de acción de los medicamentos biológicos, lo que ayudará a comprender cómo mejorar la eficacia y la seguridad de los métodos de tratamiento.
Las iniciativas estratégicas adoptadas por los actores clave, como los lanzamientos y aprobaciones de productos, las asociaciones y las adquisiciones, también están impulsando el crecimiento del segmento. Por ejemplo, en noviembre de 2022, CanSino Biologics Inc. firmó un acuerdo de colaboración estratégica con AstraZeneca para mejorar el acceso de los pacientes chinos al diagnóstico, la prevención y el tratamiento de enfermedades raras. La colaboración ayuda a AstraZeneca a desarrollar el ecosistema biofarmacéutico y a diagnosticar y tratar enfermedades raras. Se espera que tales colaboraciones entre los actores del mercado con respecto a las innovaciones en productos biológicos impulsen el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico.
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Se espera que América del Norte tenga una participación significativa en el mercado del tratamiento de enfermedades raras
Se espera que la región de América del Norte ocupe una participación importante en el mercado del tratamiento de enfermedades raras debido a la alta prevalencia de enfermedades raras en la región, como la enfermedad de Huntington, la espina bífida, el síndrome del cromosoma X frágil, el síndrome de Guillain-Barré, la enfermedad de Crohn, la fibrosis quística y la distrofia muscular de Duchenne, la alta conciencia sobre estas enfermedades y la presencia de un sistema de atención médica sólido para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras.
Según el Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras (GARD, por sus siglas en inglés) en mayo de 2022, 1 de cada 10 estadounidenses (o 30 millones de personas) tiene una enfermedad rara, y hay aproximadamente 7,000 enfermedades raras conocidas. Además, según el Informe 2021 de la Organización Canadiense de Enfermedades Raras (CORD), cada año, aproximadamente 1 de cada 12 personas en Canadá se ve afectada por enfermedades raras, y alrededor del 80% de estas enfermedades se deben a cambios genéticos. Por lo tanto, debido a la alta carga de enfermedades raras en la región, se espera que el mercado tenga un crecimiento significativo durante el período de pronóstico.
Además, en septiembre de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés) y los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) lanzaron la Ruta Crítica para las Enfermedades Neurodegenerativas Raras (CP-RND, por sus siglas en inglés), una asociación público-privada destinada a fomentar el desarrollo de tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas raras. Además, en octubre de 2022, Takeda Canada Inc. publicó su informe en el que destacaba la necesidad de desarrollar una definición única y pancanadiense de enfermedad rara para ayudar a acelerar y apoyar el lanzamiento de la estrategia de enfermedades raras de Canadá. Con esto, Canadá está dando un paso significativo en el desarrollo de una estrategia nacional para las enfermedades raras, que se espera que aumente la conciencia de las personas sobre el tratamiento de las enfermedades raras y contribuya al crecimiento del mercado regional.
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Visión general de la industria del tratamiento de enfermedades raras
El mercado del tratamiento de enfermedades raras es competitivo y está formado por varios actores importantes. En términos de cuota de mercado, algunos actores importantes dominan el mercado. Algunas empresas que actualmente dominan el mercado son Amgen Inc., AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.), Bristol-Myers Squibb Company, Biomarin Pharmaceuticals y Bayer AG, entre otras. Los actores del mercado adoptan fácilmente múltiples iniciativas, como fusiones y adquisiciones y lanzamientos de productos, para fortalecer su posición en el mercado.
Líderes del mercado de tratamiento de enfermedades raras
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Amgen Inc.
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Biomarin Pharmaceuticals
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Bayer AG
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Bristol-Myers Squibb Company
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AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
- *Nota aclaratoria: los principales jugadores no se ordenaron de un modo en especial
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Noticias del mercado de tratamiento de enfermedades raras
- Noviembre de 2022 ProtalixBiotherapeutics Inc. y Chiesi Global Rare Diseases volvieron a presentar la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para PRX-102 (pegunigalsidasealfa) para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry.
- Octubre de 2022 Los Institutos Nacionales de Salud, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., diez compañías farmacéuticas y cinco grupos sin fines de lucro unieron fuerzas para acelerar el desarrollo de terapias génicas para los 30 millones de estadounidenses que padecen enfermedades raras.
Segmentación de la industria del tratamiento de enfermedades raras
Según el alcance de este informe, las enfermedades raras son enfermedades que afectan solo a una pequeña población en comparación con la población general. Las enfermedades raras son específicas de una región en el sentido de que una enfermedad rara puede ser rara en una región mientras que es común en otra. Las enfermedades raras pueden ser crónicas o incurables, aunque muchas afecciones médicas a corto plazo también son enfermedades raras.
El mercado de tratamiento de enfermedades raras está segmentado por tipo de medicamento (biológicos y no biológicos), área terapéutica (enfermedades genéticas, enfermedades neurológicas, oncología, enfermedades infecciosas, enfermedades cardiovasculares y otras áreas terapéuticas), modo de administración (oral, inyección y otros modos de administración) y geografía (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Medio Oriente y África, y América del Sur). El informe también cubre el tamaño estimado del mercado y las tendencias de 17 países en las principales regiones del mundo. El informe ofrece valores (en millones de USD) para los segmentos anteriores.
Por tipo de droga
| biológicos |
| No biológicos |
Por Área Terapéutica
| Enfermedades genéticas |
| Enfermedades neurológicas |
| Oncología |
| Enfermedades infecciosas |
| Enfermedades cardiovasculares |
| Otra Área Terapéutica |
Por modo de administración
| Oral |
| Inyección |
| Otros modos de administración |
Geografía
| América del norte | Estados Unidos |
| Canada | |
| México | |
| Europa | Alemania |
| Reino Unido | |
| Francia | |
| Italia | |
| España | |
| El resto de Europa | |
| Asia-Pacífico | Porcelana |
| Japón | |
| India | |
| Australia | |
| Corea del Sur | |
| Resto de Asia-Pacífico | |
| Medio Oriente y África | CCG |
| Sudáfrica | |
| Resto de Medio Oriente y África | |
| Sudamerica | Brasil |
| Argentina | |
| Resto de Sudamérica |
| Por tipo de droga | biológicos | |
| No biológicos | ||
| Por Área Terapéutica | Enfermedades genéticas | |
| Enfermedades neurológicas | ||
| Oncología | ||
| Enfermedades infecciosas | ||
| Enfermedades cardiovasculares | ||
| Otra Área Terapéutica | ||
| Por modo de administración | Oral | |
| Inyección | ||
| Otros modos de administración | ||
| Geografía | América del norte | Estados Unidos |
| Canada | ||
| México | ||
| Europa | Alemania | |
| Reino Unido | ||
| Francia | ||
| Italia | ||
| España | ||
| El resto de Europa | ||
| Asia-Pacífico | Porcelana | |
| Japón | ||
| India | ||
| Australia | ||
| Corea del Sur | ||
| Resto de Asia-Pacífico | ||
| Medio Oriente y África | CCG | |
| Sudáfrica | ||
| Resto de Medio Oriente y África | ||
| Sudamerica | Brasil | |
| Argentina | ||
| Resto de Sudamérica | ||
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Preguntas frecuentes sobre la investigación de mercado sobre el tratamiento de enfermedades raras
¿Qué tan grande es el mercado de tratamiento de enfermedades raras?
Se espera que el tamaño del mercado de tratamiento de enfermedades raras alcance los USD 216,65 mil millones en 2024 y crezca a una CAGR del 11,93% para alcanzar los USD 380,62 mil millones para 2029.
¿Cuál es el tamaño actual del mercado de tratamiento de enfermedades raras?
En 2024, se espera que el tamaño del mercado de tratamiento de enfermedades raras alcance los USD 216,65 mil millones.
¿Quiénes son los actores clave en el mercado del tratamiento de enfermedades raras?
Amgen Inc., Biomarin Pharmaceuticals, Bayer AG, Bristol-Myers Squibb Company, AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.) son las principales empresas que operan en el mercado de tratamiento de enfermedades raras.
¿Cuál es la región de más rápido crecimiento en el mercado Tratamiento de enfermedades raras?
Se estima que Asia-Pacífico crecerá a la CAGR más alta durante el período de pronóstico (2024-2029).
¿Qué región tiene la mayor participación en el mercado Tratamiento de enfermedades raras?
En 2024, América del Norte representa la mayor participación de mercado en el mercado de tratamiento de enfermedades raras.
¿Qué años cubre este mercado de tratamiento de enfermedades raras y cuál fue el tamaño del mercado en 2023?
En 2023, el tamaño del mercado de tratamiento de enfermedades raras se estimó en USD 193,56 mil millones. El informe cubre el tamaño histórico del mercado de tratamiento de enfermedades raras durante años 2019, 2020, 2021, 2022 y 2023. El informe también pronostica el tamaño del mercado de tratamiento de enfermedades raras para los años 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 y 2029.
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Informe de la industria del tratamiento de enfermedades raras
Estadísticas de la cuota de mercado, el tamaño y la tasa de crecimiento de los ingresos de Tratamiento de enfermedades raras en 2024, creadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. El análisis del tratamiento de enfermedades raras incluye una perspectiva de pronóstico del mercado hasta 2029 y una descripción histórica. Obtenga una muestra de este análisis de la industria como descarga gratuita del informe en PDF.
