| 調査期間 | 2019 - 2029 |
| 市場規模 (2024) | USD 0.86 Billion |
| 市場規模 (2029) | USD 1.06 Billion |
| CAGR (2024 - 2029) | 4.30% |
| 最も急速に成長している市場 | アジア太平洋 |
| 最大市場 | 北米 |
| 市場集中度 | 高い |
主要プレーヤー*免責事項:主要選手の並び順不同 |
オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症治療薬市場分析
オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場規模は、2024のUSD 0.82 billionと推定され、2029までにUSD 1.01 billionに達すると予測され、予測期間中（2024-2029）に4.30%のCAGRで成長すると予測される。
オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）酵素の完全または部分的な欠損を示すまれなX連鎖性遺伝性疾患である。オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症治療用の新規パイプライン製品の承認が増加しており、市場成長に影響を及ぼすと予想される。2024年3月、iECUREは英国において、遺伝子編集に基づく治療薬ECUR-506の第I/II相OTC-HOPE臨床試験を拡大するための臨床試験承認申請（CTA）について、医薬品医療製品規制庁（MHRA）の承認を取得した。
さらに2023年8月、ブルームズベリー・ジェネティック・ セラピーズ・リミテッドは、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症の治療薬として、同社の治験用肝標的遺伝子治療薬BGT-OTCDについて、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けた。
さらに、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症に対する意識の高まりや、公的機関や民間団体が組織するキャンペーンの増加が、市場の成長を促進すると予想されている。例えば、NIHのNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)とNIH Clinical Centerは、毎年2月の最終日、すなわち28日か29日に、世界的な希少疾病の日（Rare Disease Day）行事の一環として、希少疾病の日（Rare Disease Day）というイベントを主催しています。この日は、希少疾患や、希少疾患が影響を及ぼす人々などについての認識を高めることを祝うものである。NIHはこのイベントを2024年2月29日に実施し、米国ベセスダのNIHメインキャンパス（Natcher Conference Center）で直接開催した。
さらに、先進国における有利な償還シナリオや、特に発展途上地域における患者支援プログラムも、近年のOTC欠乏症治療薬市場の成長を後押ししている。例えば、Duchesnay Pharmaceutical Group（DPG）の一員であるMedunik USAは、2024年1月、ニューハンプシャー、ニューメキシコ、ノースダコタ、オクラホマ、テキサス、ユタ州ですでに施行されているものに加え、インディアナ、テネシー、ジョージア、ミズーリが新たに加わり、10州でPheburaneの保険適用がメディケイド優先医薬品リストに追加されたと発表した。Pheburaneはカリフォルニア州の契約薬リストにも含まれており、事前承認は必要ない。したがって、払い戻しにより患者が容易に入手できる。この医薬品は、主に民間企業が提供する商業保険プランでカバーされており、米国の商業保険加入者の約80％を占める雇用主によってカバーされている。
Medunik USAは、UNIK Support Program for Pheburanrと呼ばれる患者プログラムを提供しており、自己負担額節約プログラム、患者ケア連絡サービス、通信販売薬局、その他のサポートサービスなど、専門的なサービスを提供している。このように、上記のような要因が市場の成長を後押しすると予想される。
しかし、低所得国では薬剤費が高いこと、予算が限られていること、病気や治療に対する認識が低いことなどが、市場の成長を抑制する可能性がある。
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療薬市場動向
フェニル酪酸グリセロールセグメントは予測期間中に著しい成長が見込まれる
グリセロールフェニルブチレート（RAVICTI）は、OTC欠乏症などの慢性尿素サイクル障害（UCD）患者の治療用窒素結合剤として使用することが示唆されている経口液体である。フェニル酪酸ナトリウムに比べ、グリセロールフェニル酪酸の患者コンプライアンスの向上が、グリセロールフェニル酪酸セグメントの優位性の主な原動力となっている。RAVICTIはほぼ無味無臭であり、これが患者の服薬アドヒアランスの主な理由である。また、ブフェニルの刺激臭と塩味が、近年患者をブフェニルからRAVICTIに切り替えさせた。
RAVICTIは薬局で調剤され、医療従事者による投与は必要ない。通常、患者には年間132本が投与され、1本の定価は5,031米ドルである。RAVICTIの患者一人当たりの年間定価は664,092米ドルである。そこで、メーカーのHorizon Therapeutics社は、Horizon Cares Patient Assistance Programを通じて、一部の患者にRAVICTIの購入費用を節約する方法を提供している。同社はまた、医療従事者に対し、医薬品へのアクセスや様々な患者財政支援プログラムについての教育も行っている。
さらに、企業は未開拓の地域でグリセロールフェニルブチレートの商業権を獲得しており、OTC欠乏症の治療において患者がよりアクセスしやすい環境を提供している。例えば、2022年5月、Immedica Pharma ABと日本のOrphanPacific Inc.は、OrphanPacificが日本におけるRAVICTIの独占権を獲得する契約を締結した。
したがって、上記の要因により、グリセロールフェニルブチレートセグメントは今後数年間で大きく成長すると予想される。
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北米が市場を独占する見通し
北米は、製品承認の増加、同地域で進行中の臨床試験、有利な償還シナリオによる比較的良好な診断率と治療率などの要因により、市場を支配すると予想される。Association for Diagnostics Laboratory Medicineによると、米国における尿素サイクル障害の推定発生率は出生8,200人に1人である。UCDの全出生平均有病率は約35,000人に1人と計算され、その3分の2は新生児期に症状が現れる。OTC欠乏症は尿素サイクル障害の約60％に認められる。
さらに、公的機関や民間団体が提供する財政、教育、啓発などの患者支援プログラムも、調査対象市場の成長を後押ししている。2024年2月、全米尿素サイクル疾患財団（National Urea Cycle Disorders Foundation）は、NUCDFメンター・プログラム（NUCDF Mentor Program）を開始し、新たに尿素サイクルと診断された家族に、家族や疾患の状況に特化した個別指導、教育、支援を受ける機会を提供している。
したがって、上記のような要因がこの地域の市場成長を後押しすると予想される。
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オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療 産業概要
オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症治療市場は、主要企業が世界および地域で市場シェアの大部分を獲得しているため、統合されている。競争環境には、かなりの市場シェアを持つ少数の国際企業や地元企業の分析が含まれる。主要企業には、Amgen Inc. (Horizon Therapeutics PLC)、Bausch Health Companies Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Arcturus Therapeutics Inc.、Zevra Therapeutics (Acer Therapeutics)、iECURE、Danone Group (Nutricia)、Abbott、Reckitt Benckiser、Nestle、Moderna Inc.、Duchesnay Pharmaceutical Group-DPG (Medunik USA)、Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma)などがあります。
オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場のリーダーたち
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Amgen Inc. (Horizon Therapeutics plc)
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Bausch Health Companies Inc.
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
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Arcturus Therapeutics, Inc.
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Zevra Therapeutics (Acer Therapeutics)
- *免責事項:主要選手の並び順不同
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オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症治療薬市場ニュース
- 2023年11月Zevra Therapeutics Inc.はAcer Therapeutics Inc.を買収し、尿素サイクル障害などの希少疾患の治療製品のリーダーになるというZevra社の戦略を実行する上で重要なマイルストーンとなった。
- 2023年10月アムジェンがHorizon Therapeutics PLCを約278億米ドルで買収。この買収により、希少疾患ポートフォリオ市場におけるアムジェンの地位が強化された。
- 2022年12月：エイサー・セラピューティクス・インクとその共同研究パートナーであるリリーフ・セラピューティクス・ホールディングSAは、米国で経口懸濁液用OLPRUVA（フェニル酪酸ナトリウム）が米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表。本剤は、OTC欠乏症を含む尿素サイクル障害（UCD）の治療に適応される。
オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療産業セグメント化
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症は、血液中にアンモニアが蓄積するまれな遺伝性疾患である。この疾患は女児よりも男児に顕著にみられ、生後間もなく症状が現れると重症化する傾向がある。オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症は、OTC酵素を作るよう体に指示するOTC遺伝子の変化によって起こる。OTC欠損症では、OTC遺伝子が損傷しているか欠損している。
オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症治療市場は、治療タイプ、投与経路、流通チャネル、地域に区分される。治療タイプ別では、グリセロールフェニルブチレート、フェニルブチレートナトリウム、フェニルアセテートナトリウム、安息香酸ナトリウム、その他の治療タイプに区分される。投与経路別では、市場は経口投与と静脈内投与に区分される。流通チャネル別では、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他の流通チャネルに区分される。地域別では、市場は北米、欧州、アジア太平洋、その他の地域に区分される。また、地域別に13カ国の市場規模と予測を掲載しています。各セグメントについて、市場規模および予測を金額（米ドル）で掲載しています。
| 治療の種類別 | グリセロールフェニルブチレート | ||
| フェニル酪酸ナトリウム | |||
| フェニル酢酸ナトリウムおよび安息香酸ナトリウム | |||
| その他の治療法（遺伝子治療、栄養補助食品など） | |||
| 投与経路別 | オーラル | ||
| 静脈内 | |||
| 流通チャネル別 | 病院薬局 | ||
| 小売薬局 | |||
| オンライン薬局 | |||
| その他流通チャネル（専門店、コンビニエンスストア等） | |||
| 地理 | 北米 | アメリカ合衆国 | |
| カナダ | |||
| メキシコ | |||
| ヨーロッパ | ドイツ | ||
| イギリス | |||
| フランス | |||
| イタリア | |||
| スペイン | |||
| その他のヨーロッパ | |||
| アジア太平洋 | 中国 | ||
| 日本 | |||
| インド | |||
| オーストラリア | |||
| 韓国 | |||
| その他のアジア太平洋地域 | |||
| その他の国 | |||
治療の種類別
| グリセロールフェニルブチレート |
| フェニル酪酸ナトリウム |
| フェニル酢酸ナトリウムおよび安息香酸ナトリウム |
| その他の治療法（遺伝子治療、栄養補助食品など） |
投与経路別
| オーラル |
| 静脈内 |
流通チャネル別
| 病院薬局 |
| 小売薬局 |
| オンライン薬局 |
| その他流通チャネル（専門店、コンビニエンスストア等） |
地理
| 北米 | アメリカ合衆国 |
| カナダ | |
| メキシコ | |
| ヨーロッパ | ドイツ |
| イギリス | |
| フランス | |
| イタリア | |
| スペイン | |
| その他のヨーロッパ | |
| アジア太平洋 | 中国 |
| 日本 | |
| インド | |
| オーストラリア | |
| 韓国 | |
| その他のアジア太平洋地域 | |
| その他の国 |
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オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場調査FAQ
オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症治療薬市場の規模は？
オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場規模は、2024年には8.2億ドルに達し、年平均成長率4.30％で成長し、2029年には10.1億ドルに達すると予測される。
現在のオルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療の市場規模は？
2024年には、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症治療市場規模は8.2億米ドルに達すると予想される。
オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場の主要プレーヤーは？
Amgen Inc. (Horizon Therapeutics plc)、Bausch Health Companies Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Arcturus Therapeutics, Inc.、Zevra Therapeutics (Acer Therapeutics)は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症治療市場で事業を展開している主要企業である。
オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場で最も急成長している地域はどこか？
アジア太平洋地域は、予測期間（2024-2029年）に最も高いCAGRで成長すると推定される。
オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症治療薬市場で最大のシェアを占める地域は？
2024年、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場で最大の市場シェアを占めるのは北米である。
このオルニチン・トランスカルバミラーゼ欠乏症治療市場は何年を対象とし、2023年の市場規模は？
2023年のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療市場規模は0.78億米ドルと推定されます。当レポートでは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療市場の過去の市場規模を2019年、2020年、2021年、2022年、2023年の各年について調査しています。また、2024年、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療市場規模を予測しています。
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Mordor Intelligence™ Industry Reportsが作成した2024年のオルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症治療薬市場シェア、規模、収益成長率の統計。オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症治療薬の分析には、2024年から2029年までの市場予測展望と過去の概観が含まれます。この産業分析のサンプルを無料レポートPDFダウンロードで入手できます。
