Analyse de la taille et de la part du marché des médicaments orphelins – Tendances de croissance et prévisions (2024-2029)

Le rapport couvre les sociétés du marché mondial des médicaments orphelins et est segmenté par type de médicament (biologique, non biologique), médicaments les plus vendus (Revlimid, Darzalex, Rituxan, Tafinlar, Ninlaro, Imbruvica, Myozyme, Soliris, Jakafi, Kyprolis, autres produits les plus vendus. Médicaments), type de maladie (oncologie, hématologie, neurologie, maladies cardiovasculaires, autres types de maladies) et géographie (Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique, et Amérique du Sud). La taille du marché et les prévisions sont fournies en termes de valeur (en millions de dollars) pour tous les segments ci-dessus.

Taille du marché des médicaments orphelins

Résumé du marché des médicaments orphelins
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Période d'étude 2019 - 2029
Taille du Marché (2024) USD 217.35 milliards de dollars
Taille du Marché (2029) USD 294.17 milliards de dollars
TCAC(2024 - 2029) 6.24 %
Marché à la Croissance la Plus Rapide Asie-Pacifique
Plus Grand Marché Amérique du Nord

Acteurs majeurs

Acteurs majeurs du marché des médicaments orphelins

*Avis de non-responsabilité : les principaux acteurs sont triés sans ordre particulier

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Analyse du marché des médicaments orphelins

La taille du marché mondial des médicaments orphelins est estimée à 217,35 milliards USD en 2024 et devrait atteindre 294,17 milliards USD dici 2029, avec une croissance de 6,24 % au cours de la période de prévision (2024-2029).

Lépidémie de COVID-19 constitue un problème de santé publique sans précédent qui a eu un impact significatif sur le marché mondial des médicaments orphelins, car les services hospitaliers et de soins de santé ont été sévèrement réduits en raison de lexclusion sociale et la chaîne dapprovisionnement a été entravée. En septembre 2020, à la suite de critiques selon lesquelles traiter le covid-19 comme une maladie rare était trompeur , la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a retiré la désignation de médicament orphelin à un traitement potentiel contre le covid-19 par Gilead Science. De tels cas pourraient entraver la croissance du marché pendant la pandémie. Ainsi, la pandémie devrait avoir un impact significatif sur le marché étudié.

Certains des facteurs responsables de la croissance de ce marché comprennent lexclusivité commerciale pour les développeurs de médicaments orphelins, la prévalence croissante des maladies rares et les politiques gouvernementales favorables.

À léchelle mondiale, la prévalence des maladies rares au sein de la population mondiale a augmenté ces dernières années. Pour résoudre ce problème, les pays en développement et les pays développés ont formulé des réglementations qui favorisent le développement de médicaments pour les maladies rares et garantissent que ces médicaments sont facilement disponibles.Maladies rares maintenir l'élan pour les patients. Selon le Centre d'information sur les maladies génétiques et rares (GARD) en mai 2022, 1 Américain sur 10 (soit 30 millions de personnes) souffre d'une maladie rare, et il existe environ 7 000 maladies rares connues. Par ailleurs, selon les données mises à jour en septembre 2021 par GlobalGenes , plus de 400 millions de personnes dans le monde sont touchées par des maladies rares. 80 % des maladies rares ont été identifiées comme ayant une origine génétique. En outre, selon l'étude intitulée Maladies rares maintenir la dynamique publiée en mars 2022, les sociétés pharmaceutiques ont dépensé au total 22,9 milliards de dollars en recherche sur les maladies rares en 2021, soit une croissance de 28 % par rapport à 2020. Ainsi, la prévalence croissante et l'augmentation de la recherche et les dépenses de développement consacrées aux maladies rares créent des opportunités pour des médicaments orphelins innovants. Ainsi, cela devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période danalyse (2022-2027).

De plus, les politiques gouvernementales favorables à lapprobation et à la production de médicaments orphelins soutiennent la croissance du marché. Parmi les pays dotés dune loi sur les médicaments orphelins (ODA) bien connue figurent les États-Unis, le Japon, lAustralie et lEurope. Le Japon, avec une assurance maladie couvrant environ 99 % de ses citoyens, a récemment élargi ses critères de médicaments orphelins de moins de 50 000 patients à moins de 180 000 patients, afin d'offrir davantage de possibilités aux patients, aux payeurs et aux prestataires de lutte contre les maladies orphelines. En Europe, l'Agence européenne des médicaments (EMA) est l'organisation centrale chargée de faciliter le développement et l'autorisation de médicaments contre les maladies rares. Les approbations ont été constamment élevées au cours des cinq dernières années, dans toute l'Union européenne.

En outre, laugmentation des activités de recherche et développement dans le développement de nouveaux traitements pour les maladies rares stimule également la croissance du marché. Par exemple, selon ClinicalTrails.gov en décembre 2021, une étude intitulée Qualité de vie liée à la santé bucco-dentaire des patients atteints de maladies rares une approche qualitative (RaroDentAXE3) dans le cadre de l'enquête de l'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris devrait être achevé dici décembre 2022. Ainsi, le nombre croissant détudes sur les maladies rares devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.

Ainsi, tous les facteurs susmentionnés devraient stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Cependant, un bassin limité de patients pour les essais cliniques et le marketing freine la croissance du marché.

Tendances du marché des médicaments orphelins

Le segment de la neurologie devrait connaître une croissance au cours de la période de prévision

Les troubles neurologiques représentent près de la moitié de ces maladies rares. En raison du manque de tests de dépistage, de séquençage génomique diagnostique et dexpertise clinique spécialisée, les troubles rares du système nerveux central (SNC) sont souvent difficiles à identifier et à traiter. Il existe environ 5 000 à 8 000 maladies rares. Certains troubles neurologiques comprennent le syndrome de dystrophie sympathique réflexe, le syndrome de Battaglia-Neri, la maladie de Creutzfeldt-Jakob, l'agnosie, le syndrome d'Aicardi et le syndrome d'Aicardi-Goutières. Selon le rapport intitulé Prévalence et incidence des maladies rares données bibliographiques , publié en janvier 2022, la prévalence de la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique est de 3,7 en Europe. Cependant, le diagnostic des maladies neurologiques rares implique plusieurs obstacles, comme le manque de sensibilisation à légard des maladies neurologiques rares au sein de la population. Les maladies rares créent un énorme fardeau sanitaire et économique dans le monde entier.

Les données de lOrganisation nationale pour les maladies rares (NORD), mises à jour en juin 2020, estiment quil existe plus de 7000 maladies rares qui touchent plus de 30 millions dAméricains. En outre, on pense quenviron un tiers de ces symptômes incluent des composantes et des symptômes neurologiques. De plus, selon les données publiées par le Center for Rare Neurological Disease Research en janvier 2021, les maladies neurologiques rares touchent environ 200000 personnes aux États-Unis. Ainsi, le fardeau croissant des maladies neurologiques rares stimule la demande de médicaments orphelins.

Selon l'étude intitulée Utilisation de quatre décennies de désignations de médicaments orphelins par la FDA pour décrire les tendances du développement de médicaments contre les maladies rares croissance substantielle observée dans le développement de médicaments pour les maladies rares oncologiques, neurologiques et pédiatriques publiée dans Orphanet of the Rare. En juillet 2021, les maladies, l'oncologie (1910, 37 %), la neurologie (674, 13 %) et les maladies infectieuses (436, 9 %) étaient les trois principales catégories thérapeutiques représentées dans les désignations de médicaments orphelins.

De plus, lapprobation croissante de la Food and Drug Administration (FDA) pour le médicament orphelin devrait stimuler la croissance du segment. Par exemple, en novembre 2021, PharmaTher Holdings Ltd. recevra la désignation de médicament orphelin ( ODD ) pour la kétamine afin de traiter l'état de mal épileptique, un trouble neurologique rare nécessitant un traitement d'urgence en cas de crise.

Ainsi, tous les facteurs susmentionnés devraient stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision.

Marché des médicaments orphelins  nombre total dessais cliniques, par médicament orphelin, au 19 juillet 2022

LAmérique du Nord domine le marché et devrait faire de même au cours de la période de prévision

LAmérique du Nord domine actuellement le marché des médicaments orphelins et devrait conserver sa position dominante pendant encore quelques années. Dans la région nord-américaine, les États-Unis détiennent la plus grande part de marché. Lune des raisons de la croissance du marché est quaux États-Unis, un médicament désigné comme médicament orphelin bénéficie de sept ans dexclusivité commerciale après approbation de la FDA pour une indication spécifique, de crédits dimpôt et dexonération des frais dutilisation.

De plus, les maladies rares touchent environ 30 millions dAméricains, selon les données mises à jour en mai 2022 par le Centre dinformation sur les maladies génétiques et rares (GARD), et 3,1 millions de Canadiens, selon la mise à jour 2021 de lOrganisation canadienne pour les maladies rares (CORD). En raison de la forte prévalence en Amérique, le gouvernement a apporté un soutien aux patients atteints de maladies rares au moyen de subventions et de fonds de recherche. Alors que seulement 5 % des maladies rares bénéficient dun traitement approuvé par la FDA, le NIH a accordé 31 millions de dollars de subventions pour étudier les maladies rares entre 2019 et 2020. De même, en octobre 2020, la Food and Drug Administration (FDA) a mené une étude sur les médicaments orphelins. Act et a accordé plus de 16 millions de dollars pour six études de recherche sur des essais cliniques à l'industrie et au monde universitaire au cours des quatre prochaines années.

De plus, un nombre croissant de médicaments bénéficiant de la désignation de médicament orphelin devrait stimuler la croissance du marché. Par exemple, en juin 2020, Agios Pharmaceuticals Inc. a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son candidat en pipeline, le Mitapivat, pour le traitement de la thalassémie. En mai 2020, AstraZeneca Plc et Daiichi Sankyo Company ont reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour Enhertu (Trastuzumab deruxtecan) pour le traitement des patients atteints d'un cancer gastrique, y compris le cancer de la jonction gastro-œsophagienne.

Par conséquent, en raison des facteurs mentionnés ci-dessus, le marché des médicaments orphelins devrait croître dans la région nord-américaine.

Marché des médicaments orphelins – Taux de croissance par région

Aperçu du marché des médicaments orphelins

Le marché des médicaments orphelins est modérément compétitif. En termes de part de marché, quelques-uns des principaux acteurs dominent actuellement le marché. Avec laugmentation du nombre de maladies et de cas chaque année, quelques petits acteurs entrent sur le marché et détiennent une part substantielle. Certains des acteurs du marché comprennent Celgene Corporation, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novartis AG, Johnson Johnson, F. Hoffmann-La Roche Ltd et d'autres.

Leaders du marché des médicaments orphelins

  1. Takeda Pharmaceutical Company Limited

  2. Novartis AG

  3. Johnson & Johnson

  4. F. Hoffmann-La Roche Ltd

  5. Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)

*Avis de non-responsabilité : les principaux acteurs sont triés sans ordre particulier

Concentration du marché des médicaments orphelins
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Actualités du marché des médicaments orphelins

En juin 2022, la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'evorpacept, un bloqueur de CD47 de nouvelle génération, pour le traitement des personnes atteintes de leucémie myéloïde aiguë (LMA), d'ALX Oncology Holdings Inc.

En mars 2022, la Food and Drug Administration a désigné une thérapie par cellules T du récepteur des cellules T (TCR) éditée par CRISPR et faisant l'objet d'une enquête par Intellia Therapeutics comme médicament orphelin pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA).

Rapport sur le marché des médicaments orphelins – Table des matières

  1. 1. INTRODUCTION

    1. 1.1 Study Assumptions and Market Definition

    2. 1.2 Scope of the Study

  2. 2. RESEARCH METHODOLOGY

  3. 3. EXECUTIVE SUMMARY

  4. 4. MARKET DYNAMICS

    1. 4.1 Market Overview

    2. 4.2 Market Drivers

      1. 4.2.1 Market Exclusivity for Orphan Drug Developers

      2. 4.2.2 Rising Prevalence of Rare Diseases

      3. 4.2.3 Favorable Government Policies

    3. 4.3 Market Restraints

      1. 4.3.1 High Per Patient Treatment Cost

      2. 4.3.2 Limited Patient Pool for Clinical Trials and Product Marketing

    4. 4.4 Porter's Five Force Analysis

      1. 4.4.1 Threat of New Entrants

      2. 4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers

      3. 4.4.3 Bargaining Power of Suppliers

      4. 4.4.4 Threat of Substitute Products

      5. 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry

  5. 5. MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD million)

    1. 5.1 By Drug Type

      1. 5.1.1 Biological

      2. 5.1.2 Non-biological

    2. 5.2 By Top Selling Drugs

      1. 5.2.1 Revlimid

      2. 5.2.2 Darzalex

      3. 5.2.3 Rituxan

      4. 5.2.4 Tafinlar

      5. 5.2.5 Ninlaro

      6. 5.2.6 Imbruvica

      7. 5.2.7 Myozyme

      8. 5.2.8 Soliris

      9. 5.2.9 Jakafi

      10. 5.2.10 Kyprolis

      11. 5.2.11 Other Top Selling Drugs

    3. 5.3 By Disease Type

      1. 5.3.1 Oncology

      2. 5.3.2 Hematology

      3. 5.3.3 Neurology

      4. 5.3.4 Cardiovascular

      5. 5.3.5 Other Disease Types

    4. 5.4 Geography

      1. 5.4.1 North America

        1. 5.4.1.1 United States

        2. 5.4.1.2 Canada

        3. 5.4.1.3 Mexico

      2. 5.4.2 Europe

        1. 5.4.2.1 Germany

        2. 5.4.2.2 United Kingdom

        3. 5.4.2.3 France

        4. 5.4.2.4 Italy

        5. 5.4.2.5 Spain

        6. 5.4.2.6 Rest of Europe

      3. 5.4.3 Asia-Pacific

        1. 5.4.3.1 China

        2. 5.4.3.2 Japan

        3. 5.4.3.3 India

        4. 5.4.3.4 Australia

        5. 5.4.3.5 South Korea

        6. 5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific

      4. 5.4.4 Middle East and Africa

        1. 5.4.4.1 GCC

        2. 5.4.4.2 South Africa

        3. 5.4.4.3 Rest of Middle East and Africa

      5. 5.4.5 South America

        1. 5.4.5.1 Brazil

        2. 5.4.5.2 Argentina

        3. 5.4.5.3 Rest of South America

  6. 6. COMPETITIVE LANDSCAPE

    1. 6.1 Company Profiles

      1. 6.1.1 Alexion Pharmaceuticals

      2. 6.1.2 Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)

      3. 6.1.3 Novartis AG

      4. 6.1.4 Pfizer Inc.

      5. 6.1.5 F. Hoffmann-La Roche Ltd

      6. 6.1.6 Takeda Pharmaceutical Company Limited

      7. 6.1.7 Amgen Inc.

      8. 6.1.8 Sanofi S.A

      9. 6.1.9 Johnson & Johnson

      10. 6.1.10 AstraZeneca Plc

      11. 6.1.11 AbbVie Inc.

      12. 6.1.12 GlaxoSmithKline Plc

      13. 6.1.13 Daiichi Sankyo Company Limited

      14. 6.1.14 Bayer AG

    2. *List Not Exhaustive
  7. 7. MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS

**Le paysage concurrentiel couvre l'aperçu de l'activité, les données financières, les produits et stratégies et les développements récents.
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Segmentation de lindustrie des médicaments orphelins

Conformément au périmètre du rapport, les médicaments orphelins peuvent être définis comme une molécule destinée à traiter une maladie rare. Cette maladie rare, comme son nom lindique, a un faible taux de prévalence et a été définie différemment selon les zones géographiques. Le marché des médicaments orphelins est segmenté par type de médicament (biologique, non biologique), médicaments les plus vendus (Revlimid, Darzalex, Rituxan, Tafinlar, Ninlaro, Imbruvica, Myozyme, Soliris, Jakafi, Kyprolis, autres médicaments les plus vendus), type de maladie ( Oncologie, hématologie, neurologie, maladies cardiovasculaires, autres types de maladies) et géographie (Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique et Amérique du Sud). Le rapport sur le marché couvre également les tailles et tendances estimées du marché pour 17 pays différents à travers grandes régions du monde. Le rapport propose la valeur (en millions de dollars) pour les segments ci-dessus.

Par type de médicament
Biologique
Non biologique
Par médicaments les plus vendus
Revlimid
Darzalex
Rituxan
Tafins
Ninlaro
Imbruvica
Myozyme
Soliris
Jakafi
Kyprolis
Autres médicaments les plus vendus
Par type de maladie
Oncologie
Hématologie
Neurologie
Cardiovasculaire
Autres types de maladies
Géographie
Amérique du Nord
États-Unis
Canada
Mexique
L'Europe
Allemagne
Royaume-Uni
France
Italie
Espagne
Le reste de l'Europe
Asie-Pacifique
Chine
Japon
Inde
Australie
Corée du Sud
Reste de l'Asie-Pacifique
Moyen-Orient et Afrique
CCG
Afrique du Sud
Reste du Moyen-Orient et Afrique
Amérique du Sud
Brésil
Argentine
Reste de l'Amérique du Sud

FAQ sur les études de marché sur les médicaments orphelins

La taille du marché mondial des médicaments orphelins devrait atteindre 217,35 milliards USD en 2024 et croître à un TCAC de 6,24 % pour atteindre 294,17 milliards USD dici 2029.

En 2024, la taille du marché mondial des médicaments orphelins devrait atteindre 217,35 milliards de dollars.

Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novartis AG, Johnson & Johnson, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation) sont les principales sociétés opérant sur le marché mondial des médicaments orphelins.

On estime que lAsie-Pacifique connaîtra la croissance du TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision (2024-2029).

En 2024, lAmérique du Nord représente la plus grande part de marché sur le marché mondial des médicaments orphelins.

En 2023, la taille du marché mondial des médicaments orphelins était estimée à 204,58 milliards de dollars. Le rapport couvre la taille historique du marché mondial des médicaments orphelins pour les années  2019, 2020, 2021, 2022 et 2023. Le rapport prévoit également la taille du marché mondial des médicaments orphelins pour les années  2024, 2025, 2026, 2027, 2028 et 2029.

Rapport sur l'industrie des médicaments orphelins

Statistiques sur la part de marché, la taille et le taux de croissance des revenus des médicaments orphelins 2024, créées par Mordor Intelligence™ Industry Reports. Lanalyse des médicaments orphelins comprend des perspectives de marché jusquen 2029 et un aperçu historique. Obtenez un échantillon de cette analyse de lindustrie sous forme de rapport PDF gratuit à télécharger.

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Analyse de la taille et de la part du marché des médicaments orphelins – Tendances de croissance et prévisions (2024-2029)