| Período de Estudo | 2019 - 2029 |
| Tamanho do Mercado (2024) | USD 230.91 Billion |
| Tamanho do Mercado (2029) | USD 312.53 Billion |
| CAGR (2024 - 2029) | 6.24 % |
| Mercado de Crescimento Mais Rápido | Ásia-Pacífico |
| Maior Mercado | América do Norte |
| Concentração do Mercado | Baixo |
Principais jogadores
*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica |
Análise do mercado de medicamentos órfãos
O tamanho do mercado global de medicamentos órfãos é estimado em US$ 217,35 bilhões em 2024, e deverá atingir US$ 294,17 bilhões até 2029, crescendo a um CAGR de 6,24% durante o período de previsão (2024-2029).
O surto de COVID-19 é uma preocupação de saúde pública sem precedentes que teve um impacto significativo no mercado mundial de medicamentos órfãos, uma vez que os serviços hospitalares e de saúde foram severamente reduzidos devido à exclusão social e a cadeia de abastecimento foi prejudicada. Em Setembro de 2020, na sequência de críticas de que tratar a covid-19 como uma doença rara era insincero, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) retirou a designação de medicamento órfão de um potencial tratamento para a covid-19 da Gilead Science. Tais casos podem dificultar o crescimento do mercado durante a pandemia. Assim, prevê-se que a pandemia tenha um impacto significativo no mercado estudado.
Alguns dos fatores responsáveis pelo crescimento deste mercado incluem a exclusividade de mercado para desenvolvedores de medicamentos órfãos, a crescente prevalência de doenças raras e políticas governamentais favoráveis.
Globalmente, a prevalência de doenças raras entre a população global tem aumentado nos últimos anos. Para resolver este problema, tanto os países em desenvolvimento como os desenvolvidos formularam regulamentos que promovem o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, bem como garantem que estes medicamentos sejam facilmente disponíveis. De acordo com o Centro de Informação sobre Doenças Genéticas e Raras (GARD), em maio de 2022, 1 em cada 10 americanos (ou 30 milhões de pessoas) tem uma doença rara e existem aproximadamente 7.000 doenças raras conhecidas. Além disso, de acordo com dados atualizados em setembro de 2021 pela GlobalGenes, mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por doenças raras. 80% das doenças raras foram identificadas com origem genética. Além disso, de acordo com o estudo intitulado Doenças raras manter a dinâmica, publicado em março de 2022, as empresas farmacêuticas gastaram 22,9 mil milhões de dólares no total em investigação sobre doenças raras em 2021, um crescimento de 28% em relação a 2020. Assim, a prevalência crescente e o aumento da investigação e as despesas de desenvolvimento em doenças raras estão a criar oportunidades para medicamentos órfãos inovadores. Assim, espera-se impulsionar o crescimento do mercado ao longo do período de análise (2022-2027).
Além disso, políticas governamentais favoráveis para aprovação e produção de medicamentos órfãos apoiam o crescimento do mercado. Alguns dos países com a bem reconhecida lei sobre medicamentos órfãos (ODA) incluem os Estados Unidos, o Japão, a Austrália e a Europa. O Japão, com o seu seguro de saúde para aproximadamente 99% dos seus cidadãos, expandiu recentemente os seus critérios de medicamentos órfãos de menos de 50.000 pacientes para menos de 180.000 pacientes, para proporcionar mais oportunidades aos pacientes, pagadores e fornecedores, para alcançarem sucesso contra doenças órfãs. Na Europa, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é a organização central relacionada com a facilitação do desenvolvimento e autorização de medicamentos para doenças raras. As aprovações têm sido consistentemente elevadas nos últimos cinco anos, em toda a União Europeia.
Além disso, o aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento no desenvolvimento de novas terapias para doenças raras também está impulsionando o crescimento do mercado. Por exemplo, de acordo com ClinicalTrails.gov em dezembro de 2021, um estudo intitulado Qualidade de vida relacionada à saúde bucal de pacientes com doenças raras uma abordagem qualitativa (RaroDentAXE3) sob investigação da Assistance Publique - Hôpitaux de Paris deverá ser concluído até dezembro de 2022. Assim, prevê-se que o número crescente de estudos sobre doenças raras impulsione o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Assim, espera-se que todos os fatores acima mencionados impulsionem o crescimento do mercado durante o período de previsão. No entanto, um pool limitado de pacientes para ensaios clínicos e marketing restringe o crescimento do mercado.
Tendências do mercado de medicamentos órfãos
O segmento de neurologia deverá testemunhar o crescimento durante o período de previsão
Os distúrbios neurológicos representam quase metade dessas doenças raras. Devido à falta de testes de rastreio, sequenciação genómica diagnóstica e conhecimentos clínicos especializados, as doenças raras do sistema nervoso central (SNC) são frequentemente difíceis de identificar e tratar. Existem cerca de 5.000 a 8.000 doenças raras. Alguns distúrbios neurológicos incluem síndrome da distrofia simpática reflexa, síndrome de Battaglia-Neri, doença de Creutzfeldt Jakob, agnosia, síndrome de Aicardi e síndrome de Aicardi-Goutieres. De acordo com o relatório intitulado Prevalência e incidência de doenças raras dados bibliográficos, publicado em janeiro de 2022, a prevalência da polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica é de 3,7 na Europa. No entanto, o diagnóstico de doenças neurológicas raras envolve várias barreiras, como a falta de consciência sobre doenças neurológicas raras na população. As doenças raras estão a criar enormes encargos económicos e de saúde em todo o mundo.
Os dados da Organização Nacional para Doenças Raras (NORD) atualizados em junho de 2020 estimam que existem mais de 7.000 doenças raras que afetam mais de 30 milhões de americanos. Além disso, acredita-se que cerca de um terço deles inclua componentes e sintomas neurológicos. Além disso, de acordo com os dados publicados pelo Center for Rare Neurological Disease Research em janeiro de 2021, as doenças neurológicas raras afetam aproximadamente 200.000 indivíduos nos Estados Unidos. Assim, o fardo crescente das doenças neurológicas raras impulsiona a procura de medicamentos órfãos.
De acordo com o estudo intitulado Usando quatro décadas de designações de medicamentos órfãos da FDA para descrever tendências no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras crescimento substancial observado no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras oncológicas, neurológicas e de início pediátrico, publicado na Orphanet of the Rare Doenças em julho de 2021, oncologia (1910, 37%), neurologia (674, 13%) e doenças infecciosas (436, 9%) foram as três principais categorias terapêuticas representadas nas designações de medicamentos órfãos.
Além disso, prevê-se que a crescente aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para o medicamento órfão impulsione o crescimento do segmento. Por exemplo, em novembro de 2021, a PharmaTher Holdings Ltd. receberá a Designação de Medicamento Órfão ('ODD') para cetamina para tratar o Status Epilepticus, um distúrbio neurológico raro que requer tratamento de emergência para uma convulsão.
Assim, espera-se que todos os fatores acima mencionados impulsionem o crescimento do segmento ao longo do período de previsão.
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A América do Norte domina o mercado e espera fazer o mesmo no período de previsão
A América do Norte domina actualmente o mercado de medicamentos órfãos e espera-se que continue a ser uma fortaleza durante mais alguns anos. Na região da América do Norte, os Estados Unidos detêm a maior participação de mercado. Uma das razões para o crescimento do mercado é que, nos Estados Unidos, o status de medicamento órfão designado por medicamento recebe sete anos de exclusividade de marketing mediante aprovação do FDA para uma indicação específica, créditos fiscais e isenção de taxas de uso.
Além disso, as doenças raras são encontradas em cerca de 30 milhões de americanos, de acordo com dados atualizados em maio de 2022 pelo Centro de Informação sobre Doenças Genéticas e Raras (GARD), e em 3,1 milhões de canadenses, de acordo com a atualização de 2021 da Organização Canadense para Doenças Raras (CORD). Devido à elevada prevalência na América, o governo tem fornecido apoio a pacientes com doenças raras através de bolsas e fundos de investigação. Com apenas 5% das doenças raras com tratamento aprovado pela FDA, o NIH concedeu 31 milhões de dólares em subvenções para estudar doenças raras entre 2019 e 2020. Da mesma forma, em Outubro de 2020, a Food and Drug Administration (FDA) realizou o Orphan Drug Administration Act e concedeu mais de US$ 16 milhões para seis estudos de pesquisa clínica para a indústria e a academia durante os próximos quatro anos.
Além disso, prevê-se que um número crescente de medicamentos com a designação de medicamento órfão impulsione o crescimento do mercado. Por exemplo, em junho de 2020, a Agios Pharmaceuticals Inc. recebeu a designação de medicamento órfão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para seu candidato em pipeline, o Mitapivat, para o tratamento da talassemia. Em maio de 2020, a AstraZeneca Plc e a Daiichi Sankyo Company receberam a designação de medicamento órfão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para Enhertu (Trastuzumab deruxtecan) para o tratamento de pacientes com câncer gástrico, incluindo câncer da junção gastroesofágica.
Portanto, devido aos fatores mencionados acima, prevê-se que o mercado de medicamentos órfãos cresça na região norte-americana.
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Visão geral da indústria de medicamentos órfãos
O mercado de medicamentos órfãos é moderadamente competitivo. Em termos de participação de mercado, alguns dos principais players dominam atualmente o mercado. Com o número crescente de doenças e o número crescente de casos todos os anos, alguns intervenientes mais pequenos estão a entrar no mercado e a deter uma quota substancial. Alguns dos participantes do mercado incluem Celgene Corporation, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novartis AG, Johnson Johnson, F. Hoffmann-La Roche Ltd e outros.
Líderes de mercado de medicamentos órfãos
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Takeda Pharmaceutical Company Limited
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Novartis AG
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Johnson & Johnson
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F. Hoffmann-La Roche Ltd
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Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)
- *Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica
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Notícias do mercado de medicamentos órfãos
Em junho de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão ao evorpacept, um bloqueador CD47 de próxima geração, para o tratamento de pessoas com leucemia mieloide aguda (LMA), da ALX Oncology Holdings Inc.
Em março de 2022, a Food and Drug Administration designou uma terapia de células T com receptor de células T (TCR) editada por CRISPR sob investigação pela Intellia Therapeutics como um medicamento órfão para o tratamento de leucemia mieloide aguda (LMA).
Segmentação da indústria de medicamentos órfãos
De acordo com o escopo do relatório, os medicamentos órfãos podem ser definidos como uma molécula destinada ao tratamento de uma doença rara. A doença rara, como o nome sugere, tem uma baixa taxa de prevalência e foi definida de forma diferente entre localizações geográficas. O mercado de medicamentos órfãos é segmentado por tipo de medicamento (biológico, não biológico), medicamentos mais vendidos (Revlimid, Darzalex, Rituxan, Tafinlar, Ninlaro, Imbruvica, Myozyme, Soliris, Jakafi, Kyprolis, outros medicamentos mais vendidos), tipo de doença ( Oncologia, Hematologia, Neurologia, Cardiovascular, Outros Tipos de Doenças) e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O relatório de mercado também abrange os tamanhos e tendências estimados do mercado para 17 países diferentes em todo o mundo. principais regiões do mundo. O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.
| Por tipo de medicamento | Biológico | |
| Não biológico | ||
| Por medicamentos mais vendidos | Revlimid | |
| Darzalex | ||
| Rituxan | ||
| Tafins | ||
| Ninlaro | ||
| Imbruvica | ||
| Myozyme | ||
| Soliris | ||
| Jakafi | ||
| Kyprolis | ||
| Outros medicamentos mais vendidos | ||
| Por tipo de doença | Oncologia | |
| Hematologia | ||
| Neurologia | ||
| Cardiovascular | ||
| Outros tipos de doenças | ||
| Geografia | América do Norte | Estados Unidos |
| Canadá | ||
| México | ||
| Geografia | Europa | Alemanha |
| Reino Unido | ||
| França | ||
| Itália | ||
| Espanha | ||
| Resto da Europa | ||
| Geografia | Ásia-Pacífico | China |
| Japão | ||
| Índia | ||
| Austrália | ||
| Coreia do Sul | ||
| Resto da Ásia-Pacífico | ||
| Geografia | Oriente Médio e África | CCG |
| África do Sul | ||
| Resto do Médio Oriente e África | ||
| Geografia | América do Sul | Brasil |
| Argentina | ||
| Resto da América do Sul |
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Perguntas frequentes sobre pesquisa de mercado de medicamentos órfãos
Qual é o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos?
O tamanho do mercado global de medicamentos órfãos deverá atingir US$ 217,35 bilhões em 2024 e crescer a um CAGR de 6,24% para atingir US$ 294,17 bilhões até 2029.
Qual é o tamanho atual do mercado global de medicamentos órfãos?
Em 2024, o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos deverá atingir US$ 217,35 bilhões.
Quem são os principais atores do mercado global de medicamentos órfãos?
Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novartis AG, Johnson & Johnson, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation) são as principais empresas que operam no mercado global de medicamentos órfãos.
Qual é a região que mais cresce no mercado global de medicamentos órfãos?
Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão (2024-2029).
Qual região tem a maior participação no mercado global de medicamentos órfãos?
Em 2024, a América do Norte é responsável pela maior participação de mercado no mercado global de medicamentos órfãos.
Que anos este mercado global de medicamentos órfãos cobre e qual era o tamanho do mercado em 2023?
Em 2023, o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos foi estimado em US$ 204,58 bilhões. O relatório abrange o tamanho histórico do mercado global de medicamentos órfãos para os anos 2019, 2020, 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.
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