Cdkl5-mangelstörung Marktgrößen- Und Anteilsanalyse - Wachstumstrends Und Prognosen (2024 - 2029)

CDKL5-Mangelstörungs-Marktanalyse

Der Markt für CDKL5-Mangelstörungen wird im Prognosezeitraum (2022–2027) voraussichtlich eine CAGR von 9 % verzeichnen.

Angesichts der weltweit zunehmenden COVID-19-Fälle haben die Gesundheitsdienste alle Ressourcen auf Patienten umgelenkt, die an einer COVID-19-Krankheit leiden. Obwohl COVID-19 die Atemwege stark beeinträchtigt, wurde berichtet, dass es Auswirkungen auf zentrale und periphere Systeme zeigt. Dazu gehörten Enzephalopathie, Entzündungen, ischämischer Schlaganfall und periphere neurologische Störungen. In einem im Juli 2020 veröffentlichten Artikel mit dem Titel Epilepsie und COVID-19 Annahmen und wichtige Überlegungen hieß es, dass die Centers for Disease Control and Prevention (CDC) vorgeschlagen hatten, dass neurologische Komorbiditäten, einschließlich Epilepsie, trotz fehlender Beweise Risikofaktoren für COVID-19 sein könnten. Diese Aussage wurde jedoch später von der Website der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) entfernt. Laut dem im März 2021 veröffentlichten Artikel mit dem Titel Epilepsie und COVID-19 Aktualisierte Beweise und Narravative Review wäre aktive Epilepsie ein unabhängiger Risikofaktor sowohl für die Inzidenz als auch für die Mortalität von COVID-19. In dieser Studie war aktive Epilepsie mit einem 5,1-fach höheren Odds Ratio des Mortalitätsrisikos verbunden. Darüber hinaus können klinische Studien zur Umwidmung des Epileptikums für COVID-19 nur minimale Auswirkungen auf den Markt für ZNS-Therapeutika haben.

Mit der Einführung ausgefeilterer Gentests wird die CDKL5-Störung jetzt bei Kindern in einem relativ frühen Alter diagnostiziert. Gentests zuvor, bei denen das Gen sequenziert wurde, hätten nicht unbedingt Deletionen festgestellt. Mehrere Personen, bei denen später eine CDKL5-Störung diagnostiziert wurde, erhielten zuvor ein negatives Ergebnis. Daher sollte ein Kind mit dem Phänotyp, das zuvor negativ getestet wurde, aber keine genetische Diagnose hat, erneut getestet werden, um Deletions- und Duplikationstests des CDKL5-Gens einzuschließen. Laut CDKL5 Research Collaborative gibt es weltweit schätzungsweise mehrere tausend Fälle, aber diese Zahl ändert sich häufig, wenn sich verbesserte Gentests entwickelt haben und Bevölkerungsstudien durchgeführt werden.

Die Diagnose basiert auf einer einfachen Blutuntersuchung. In jüngerer Zeit haben einige Labore einen Wangenabstrich verwendet. Der Blut- oder Speichelabstrich wird dann an ein spezielles Labor geschickt, das den Gentest durchführt. In letzter Zeit sind CDKL5-Tests in genetischen Panels für Epilepsie und Entwicklungsverzögerungen weit verbreitet und ermöglichen so das gleichzeitige Testen mehrerer potenziell krankheitsverursachender Gene zu ähnlichen Kosten wie das Testen des CDKL5-Gens allein. Daher wird die verbesserte Diagnose zu einer erhöhten Patientenpopulation führen, und die Patienten werden sich weiterhin behandeln lassen. Darüber hinaus zeigt die Molekularbiologie der CDD Möglichkeiten in der Präzisionstherapie auf, wobei klinische Studien der Phasen II und III im Gange sind oder geplant sind, um krankheitsspezifische und krankheitsmodifizierende Behandlungen zu bewerten.

In den letzten Jahrzehnten hat die CDD-Forschung große Fortschritte gemacht, wobei immer mehr Forscher die Ursachen, Diagnose und Behandlung von CDD in vielen medizinischen Zentren, Universitätskliniken und anderen Einrichtungen untersuchen. Es gab einen dramatischen Anstieg der dringend benötigten Forschung, einschließlich laufender klinischer Untersuchungen für zukünftige Therapien. Darüber hinaus haben mehrere Organisationen wie die International Foundation for CDKL5 Research, CDKL5 Research Collaborative, CDKL5 Alliance, CDKL5 UK, Loulou Foundation (UK), CDKL5 Alliance Francophone sowie mehrere Pharmaunternehmen in eine positive Richtung für bessere Behandlungsalternativen auf dem Markt gearbeitet. Im Oktober 2021 gab beispielsweise die Loulou Foundation, eine private Stiftung, die sich der Entwicklung von Therapeutika für die neurologische Entwicklungsstörung CDKL5-Mangelstörung (CDD) widmet, heute bekannt, dass sieben Partner aus der biopharmazeutischen Industrie zusammen mit der Loulou Foundation ein vorwettbewerbliches Konsortium gebildet haben, um eine wichtige klinische Studie zur Entwicklung krankheitsmodifizierender Therapeutika für CDD zu leiten. Die sieben Unternehmen sind Amicus Therapeutics; Biogen Inc.; Elaaj Bio; Marinus Pharmaceuticals Inc.; PTC Therapeutics; Ultragenyx Pharmazie Inc.; und Zogenix, Inc. Auch mehrere Wirkstoffe mit neuartigen Wirkmechanismen werden in laufenden klinischen Studien eifrig untersucht. In ähnlicher Weise stellt eine Initiative aus mehreren anderen Ländern umfassende und relevante Gesundheitsinformationen zu verschiedenen Gesundheitsproblemen, einschließlich CDD, zur Verfügung. Solche kollektiven und zunehmenden Sensibilisierungsprogramme helfen den Patienten, sich über die Krankheit und die verfügbaren sicheren Behandlungsmöglichkeiten zu informieren, von denen erwartet wird, dass sie das Marktwachstum von CDD vorantreiben werden.