Marktgröße und Marktanteilsanalyse für Harnstoffzyklusstörungen – Wachstumstrends und Prognosen (2025 – 2030)

Trends und Erkenntnisse des globalen Marktes für Harnstoffzyklusstörungen

Das Segment Ornithin-Transcarbamylase wird voraussichtlich während des Prognosezeitraums den größten Marktanteil ausmachen

Der Ornithin-Transcarbamylase-Mangel ist eine weit verbreitete Harnstoffzyklusstörung. Es handelt sich um eine X-chromosomal vererbte genetische Störung, die den Abbau und die Ausscheidung von Ammoniak verhindert. Sie ermöglicht die Ansammlung von Ammoniak, der auf toxische Werte ansteigt und das zentrale Nervensystem beeinträchtigt.

Faktoren wie Produktzulassungen, steigende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie strategische Initiativen wichtiger Marktteilnehmer werden voraussichtlich zum erheblichen Wachstum des Marktes beitragen.

Beispielsweise erhielt Arcturus Therapeutics Holdings Inc. im Juli 2021 die Genehmigung der britischen Health Research Authority, eine klinische Phase-II-Studie für ARCT-810 einzuleiten, einen neuartigen mRNA-basierten Therapiekandidaten für den Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel. Außerdem akzeptierte das Unternehmen im April 2020 zwei klinische Studien für sein Flaggschiff-Asset ARCT-810. Der Antrag des Unternehmens auf Genehmigung eines Prüfpräparats (IND) für eine Phase-Ib-Studie bei Patienten mit OTC-Mangel wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Durchführung zugelassen, und ein zusätzlicher Antrag auf klinische Prüfung (CTA) für eine Phase-I-Studie bei gesunden Probanden wurde von der neuseeländischen Medicines and Medical Devices Safety Authority (Medsafe) genehmigt. Somit wird erwartet, dass das untersuchte Segment mit steigenden Produktzulassungen und Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten wirksame Therapeutika einführen wird, um das Marktwachstum zu fördern.

Die im Januar 2022 veröffentlichte Studie „Effect of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency on Pregnancy and Puerperium” hob hervor, dass Schwangerschaft, Geburt und die Nachgeburtsperiode für Frauen mit dieser erblichen Stoffwechselstörung als herausfordernd gelten, mit einem Risiko einer Hyperammonämie, insbesondere in der ersten Woche nach der Entbindung. Daher weist die Nachfrage nach einer schrittweisen Erhöhung der Proteinzufuhr und anderen Therapeutika auf ein enormes Marktpotenzial hin.

Gemäß der im März 2022 veröffentlichten Studie „Corticosteroid suppresses urea-cycle-related gene expressions in ornithine transcarbamylase deficiency” wird eine frühzeitige Intervention durch Nierenersatztherapie bei UCD-Patienten, die durch Kortikosteroide induziert wurden, um Hirnverletzungen oder tödliche Folgen zu vermeiden, die Nachfrage nach der Behandlung des OTC-Mangels steigern und damit den Markt antreiben.

Aufgrund der oben genannten Faktoren wird erwartet, dass das untersuchte Segment erheblich zum Wachstum des Marktes beiträgt.

Nordamerika wird voraussichtlich einen bedeutenden Marktanteil halten und dies auch im Prognosezeitraum beibehalten

Die primären Wachstumstreiber für den nordamerikanischen Markt für Harnstoffzyklusstörungen sind die steigende Prävalenz von Harnstoffzyklusstörungen in der Region und die zunehmende Anzahl von Pipeline-Produkten. Darüber hinaus werden steigende Produkteinführungen und andere strategische Initiativen wie Fusionen und Übernahmen sowie Partnerschaften ebenfalls erwartet, das Marktwachstum voranzutreiben.

Die Vereinigten Staaten innerhalb Nordamerikas werden voraussichtlich während des Prognosezeitraums einen bedeutenden Anteil am untersuchten Markt halten. Beispielsweise ergab eine im Januar 2021 veröffentlichte Studie mit dem Titel „Management of Late Onset Urea Cycle Disorders-A Remaining Challenge for the Intensivist?”, dass die jährliche Inzidenz in den Vereinigten Staaten 1:35.000 Geburten beträgt, was 113 neue Fälle pro Jahr entspricht. Somit besteht eine hohe Belastung durch UCDs für das US-amerikanische Gesundheitssystem, was die Nachfrage nach Diagnostik und Therapeutika steigert und damit den Markt antreibt.

Darüber hinaus werden Produktentwicklung und damit verbundene technologische Innovationen mehr Vorteile bieten und bestehende Herausforderungen überwinden, was zu einem lukrativen Marktwachstum führt. Beispielsweise gaben Acer Therapeutics Inc. und sein Kooperationspartner RELIEF THERAPEUTICS Holding SA im Oktober 2021 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) zur Einreichung akzeptiert hat.

Darüber hinaus werden steigende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten im untersuchten Markt dazu beitragen, die Wirksamkeit bestehender Behandlungen zu bewerten und die Arzneimittelpipeline zu stärken, was den Markt antreibt. Beispielsweise wurde im März 2021 eine Studie eingeleitet, um eine Nachmarktüberwachung von Cargluminsäure (Carbaglu) durchzuführen, um langfristige klinische Sicherheitsinformationen zu erhalten. Cargluminsäure wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung der akuten Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS)-Mangels zugelassen. Positive Ergebnisse aus diesen Studien werden die Akzeptanz von Therapeutika fördern und damit das Marktwachstum vorantreiben.

Daher wird erwartet, dass der untersuchte Markt aufgrund der oben genannten Faktoren zu einem lukrativen Wachstum des Marktes in Nordamerika führen wird.