Análise de Mercado de Transtorno de Deficiência CDKL5
Prevê-se que o mercado Transtorno de deficiência CDKL5 registre um CAGR de 9% durante o período de previsão (2022-2027).
Com o aumento dos casos de COVID-19 em todo o mundo, os serviços de saúde desviaram todos os recursos para pacientes que sofrem da doença COVID-19. Embora a COVID-19 afete severamente o sistema respiratório, tem sido relatado que mostra efeitos nos sistemas central e periférico. Estes incluíram encefalopatia, inflamação, acidente vascular cerebral isquêmico e distúrbios neurológicos periféricos. Um artigo intitulado 'Epilepsia e COVID-19 suposições e considerações importantes' publicado em julho de 2020 afirmou que os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) sugeriram que comorbidades neurológicas, incluindo epilepsia, podem ser fatores de risco para COVID-19, apesar da falta de evidências. No entanto, essa declaração foi posteriormente removida do site dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC). De acordo com o artigo intitulado 'Epilepsia e COVID-19 Evidência Atualizada e Revisão Narrativa' publicado em março de 2021, a epilepsia ativa seria um fator de risco independente para a incidência e mortalidade de COVID-19. Nesse estudo, epilepsia ativa foi associada a uma razão de chances 5,1 vezes maior de risco de mortalidade. Além disso, os ensaios clínicos sobre o reaproveitamento da droga epiléptica para COVID-19 podem ter um impacto mínimo no mercado terapêutico do SNC.
Com a introdução de testes genéticos mais sofisticados, o transtorno CDKL5 está sendo diagnosticado em crianças em uma idade relativamente precoce. O teste genético anterior, que sequenciou o gene, não necessariamente teria captado deleções. Vários indivíduos subsequentemente diagnosticados com transtorno CDKL5 receberam um resultado negativo previamente. Portanto, uma criança com o fenótipo que tenha testado negativo previamente, mas não tenha um diagnóstico genético, deve ser retestada para incluir testes de deleção e duplicação do gene CDKL5. De acordo com o CDKL5 Research Collaborative, estima-se que existam vários milhares de casos em todo o mundo, mas esse número muda frequentemente à medida que os testes genéticos aprimorados evoluíram e estudos populacionais são realizados.
O diagnóstico é baseado em um simples exame de sangue. Mais recentemente, alguns laboratórios usaram um cotonete bucal da bochecha. O swab de sangue ou saliva é então enviado para um laboratório especial que realiza o teste genético. Recentemente, o teste de CDKL5 tornou-se amplamente disponível em painéis genéticos de epilepsia e atraso de desenvolvimento, permitindo assim o teste de vários genes potencialmente causadores de doenças, todos ao mesmo tempo, a um custo semelhante a apenas testar o gene CDKL5 sozinho. Portanto, a melhoria do diagnóstico levará a um aumento da população de pacientes, e os pacientes procurarão ainda mais tratamento para a doença. Além disso, a biologia molecular do TDC está revelando oportunidades na terapia de precisão, com ensaios clínicos de fase II e III em andamento ou planejados para avaliar tratamentos específicos e modificadores da doença.
Nas últimas décadas, a pesquisa de TDC tem visto um grande progresso, com mais pesquisadores estudando as causas, o diagnóstico e o tratamento da DTC em muitos centros médicos, hospitais universitários e outras instituições. Houve um aumento dramático na pesquisa muito necessária, incluindo investigações clínicas em andamento para terapias futuras. Além disso, várias organizações, como a International Foundation for CDKL5 Research, CDKL5 Research Collaborative, CDKL5 alliance, CDKL5 UK, Loulou Foundation (UK), CDKL5 Alliance Francophone, juntamente com várias empresas farmacêuticas, têm trabalhado em uma direção positiva para melhores alternativas de tratamento no mercado. Por exemplo, em outubro de 2021, a Fundação Loulou, uma fundação privada dedicada ao desenvolvimento de terapêuticas para a condição de neurodesenvolvimento Transtorno de Deficiência CDKL5 (CDD), anunciou hoje que sete parceiros da indústria biofarmacêutica, juntamente com a Fundação Loulou, formaram um consórcio pré-competitivo para dirigir um estudo clínico chave para o desenvolvimento de terapêuticas modificadoras de doenças para CDD. As sete empresas são a Amicus Therapeutics; Biogen Inc.; Elaaj Bio; Marinus Farmacêutica Inc.; PTC Terapêutica; Ultragenyx Farmacêutica Inc.; e Zogenix, Inc. Além disso, vários agentes com novos mecanismos de ação estão sendo intensamente reconhecidos em ensaios clínicos em andamento. Da mesma forma, uma iniciativa de vários outros países está fornecendo informações de saúde abrangentes e relevantes relacionadas a vários problemas relacionados à saúde, incluindo a TDC. Esses programas coletivos e crescentes de conscientização ajudam os pacientes a conhecer a doença e as opções de tratamento seguras disponíveis, que devem impulsionar o crescimento do mercado de CDD.
CDKL5 Deficiência Transtorno Tendências de Mercado
Espera-se que o segmento de tratamento de primeira linha detenha uma participação importante no mercado de distúrbios de deficiência CDKL5
Espera-se que o segmento de tratamento de primeira linha detenha uma participação de mercado significativa durante o período de previsão. As convulsões são um grande problema na CDKL5. A maioria das crianças afetadas começa a tê-los nas primeiras semanas ou meses de vida. Seu padrão muitas vezes muda e evolui com a idade. Em muitos casos, o controle das crises mostra-se difícil de manter com drogas antiepilépticas convencionais ou outros tipos de tratamento.
O tratamento para as características neurológicas do transtorno de deficiência de CDKL5 é baseado em sintomas e empírico, em vez de específico do transtorno de deficiência de CDKL5, embora ensaios clínicos para o transtorno de deficiência de CDKL5 estejam surgindo. As drogas tradicionais são a primeira linha de tratamento para o transtorno de deficiência de CDKL. Eles incluem valproato e estiripentol. Essas drogas ajudam no controle de convulsões e melhoram a função cognitiva. Em 2022, a ganaxolona (Ztalmy) foi aprovada para tratar convulsões associadas ao transtorno de deficiência de CDKL5 em pacientes com dois anos de idade ou mais. Este é o primeiro tratamento para convulsões associadas ao transtorno de deficiência de CDKL5 e o primeiro tratamento especificamente para o transtorno de deficiência de CDKL5. De acordo com o artigo intitulado 'Tratamento neurológico atual e terapias emergentes no transtorno de deficiência de CDKL5' publicado em setembro de 2021, os medicamentos anticonvulsivantes mais comumente usados no CDD foram um amplo espectro, incluindo clobazam, valproato, topiramato, levetiracetam e vigabatrina, e 29,6% dos indivíduos foram tratados com esteroides ou hormônio adrenocorticotrófico.
Assim, espera-se que os fatores acima mencionados impulsionem o crescimento do segmento estudado durante o período de previsão.
Espera-se que a América do Norte detenha uma participação significativa no mercado e que faça o mesmo no período de previsão.
Espera-se que a América do Norte detenha uma grande participação no mercado global de transtorno de deficiência de CDKL5 devido ao aumento na prevalência de transtorno de deficiência de CDKL5 nesta região e também ao aumento da conscientização sobre doenças neurológicas. A International Foundation for CDKL5 Research tem oito Centros de Excelência CDKL5 nos Estados Unidos - mais do que qualquer outro país do mundo. Os centros são a força motriz que estabelece e mantém esses Centros de Excelência. De acordo com o The Orphan Disease Center em 2021, o gene CDKL5 está presente no cromossomo X; a maioria dos pacientes descritos com CDKL5 é do sexo feminino (>80%), enquanto meninos com deficiência de CDKL5 tendem a apresentar sintomas mais graves. As crises associadas à CDKL5 são amplamente resistentes ao controle com drogas antiepilépticas atuais. Aproximadamente 1.500 pacientes foram diagnosticados com deficiência de CDKL5 em todo o mundo. A prevalência é provavelmente maior devido a casos mal diagnosticados e não diagnosticados.
Além disso, os Estados Unidos são o país mais afetado em todo o mundo, pois há um número maior de pacientes que sofrem de transtorno de deficiência de CDKL5 e maior na região da América do Norte, pois a população de pacientes está aumentando em comparação com outros países. Por exemplo, de acordo com o relatório publicado pela Loulou Foundation International Foundation for CDKL5 Research em 2020, estimativas atuais de prevalência em um centro de referência nos Estados Unidos sugerem que a deficiência de CDKL5 pode ser encontrada em cerca de um em 75.000, representando menos de 4.500 indivíduos com deficiência de CDKL5 nos Estados Unidos.
Além disso, os altos gastos com saúde e testes genéticos, especialmente nos Estados Unidos e Canadá, juntamente com o aumento da conscientização sobre a doença, estão alimentando o crescimento do mercado regional geral em grande medida.
Visão geral da indústria de transtorno de deficiência CDKL5
O mercado Transtorno de deficiência CDKL5 é fragmentado e competitivo e consiste em vários jogadores importantes. Em termos de quota de mercado, alguns dos principais intervenientes estão actualmente a dominar o mercado. Algumas das empresas que estão atualmente dominando o mercado são Marinus Pharmaceuticals, Zogenix, REGENXBIO, Longboard Pharmaceuticals, Ovid Therapeutics, Vyant Bio, e outros.
CDKL5 Deficiency Disorder Líderes de Mercado
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Marinus Pharmaceuticals
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Zogenix
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REGENXBIO
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Longboard Pharmaceuticals
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Ovid Therapeutics
- *Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica
CDKL5 Deficiência Transtorno Mercado Notícias
- Em julho de 2022, a Marinus Pharmaceuticals lançou comercialmente a ganaxolona, suspensão oral nos Estados Unidos para o tratamento de convulsões associadas ao transtorno de deficiência de CDJL5 em pacientes com 2 anos de idade ou mais.
- Em março de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) aprovou a ganaxolona por Ztalmy; Marinus Pharmaceuticals para o tratamento de convulsões associadas ao transtorno de deficiência de quinase dependente de ciclina 5 (CDKL5), também conhecido como CDD, em pacientes com idade igual ou superior a dois anos.
CDKL5 Transtorno de Deficiência Segmentação da Indústria
De acordo com o escopo deste relatório, o transtorno de deficiência de CDKL5 (cyclin-dependent kinase-like 5) é uma condição rara do neurodesenvolvimento causada por variantes patogênicas no gene CDKL5. O transtorno pode causar uma ampla gama de sintomas com gravidade variável. O mercado de transtorno de deficiência CDKL5 (CDD) é segmentado por Terapias (Primeira linha de terapias, Segunda linha de terapia), Por Canais de Distribuição (Farmácias Hospitalares, Farmácias de Varejo e outros) e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.
| Primeira linha de terapia (medicamentos antiepilépticos e anticonvulsivantes) |
| Segunda linha de terapia |
| Farmácias Hospitalares |
| Farmácias de Varejo |
| Outros |
| América do Norte |
| Europa |
| Ásia-Pacífico |
| Médio Oriente e África |
| América do Sul |
| Por Terapias | Primeira linha de terapia (medicamentos antiepilépticos e anticonvulsivantes) |
| Segunda linha de terapia | |
| Por canal de distribuição | Farmácias Hospitalares |
| Farmácias de Varejo | |
| Outros | |
| Geografia | América do Norte |
| Europa | |
| Ásia-Pacífico | |
| Médio Oriente e África | |
| América do Sul |
CDKL5 Transtorno de Deficiência Pesquisa de Mercado FAQs
Qual é o tamanho atual do mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD)?
Prevê-se que o mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD) registre um CAGR de 9% durante o período de previsão (2024-2029)
Quem são os chave chave no mercado global CDKL5 Transtorno de deficiência (CDD)?
Marinus Pharmaceuticals, Zogenix, REGENXBIO, Longboard Pharmaceuticals, Ovid Therapeutics são as principais empresas que operam no mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD).
Qual é a região de crescimento mais rápido no mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD)?
Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no CAGR mais alto durante o período de previsão (2024-2029).
Qual região tem a maior participação no mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD)?
Em 2024, a América do Norte responde pela maior participação de mercado no mercado global de Transtorno de Deficiência CDKL5 (CDD).
Em que anos este mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD) cobre?
O relatório cobre o tamanho histórico do mercado global CDKL5 Transtorno de Deficiência (CDD) por anos 2019, 2020, 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado global de Transtorno de Deficiência CDKL5 (CDD) para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.
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Estatísticas para a participação de mercado Ásia-Pacífico Healthcare 3D Printing 2024, tamanho e taxa de crescimento da receita, criadas pela Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise da Ásia-Pacífico Healthcare Impressão 3D inclui previsão de mercado, perspectivas para 2029 e visão geral histórica. Obtenha uma amostra desta análise da indústria como um download gratuito do relatório em PDF.