Análisis Del Tamaño Y LA Participación Del Mercado Del Trastorno Por Deficiencia De CDKL5 - Tendencias Y Pronósticos De Crecimiento (2024 - 2029)

Análisis de mercado de CDKL5 Trastorno por deficiencia

Se proyecta que el mercado de trastornos por deficiencia de CDKL5 registre una CAGR del 9 % durante el período de pronóstico (2022 - 2027).

Con el aumento de los casos de COVID-19 en todo el mundo, los servicios de salud desviaron todos los recursos hacia los pacientes que padecían la enfermedad COVID-19. Aunque la COVID-19 afecta gravemente al sistema respiratorio, se ha informado que muestra efectos en los sistemas central y periférico. Estos incluyeron encefalopatía, inflamación, accidente cerebrovascular isquémico y trastornos neurológicos periféricos. Un artículo titulado Epilepsia y COVID-19 suposiciones y consideraciones importantes publicado en julio de 2020 afirmaba que los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) habían sugerido que las comorbilidades neurológicas, incluida la epilepsia, pueden ser factores de riesgo para COVID-19, a pesar de la falta de pruebas. Sin embargo, esta declaración fue eliminada más tarde del sitio web de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC). Según el artículo titulado 'Epilepsy and COVID-19 Updated Evidence and Narravative Review' publicado en marzo de 2021, la epilepsia activa sería un factor de riesgo independiente tanto para la incidencia como para la mortalidad de la COVID-19. En ese estudio, la epilepsia activa se asoció con un odds ratio 5,1 veces mayor de riesgo de mortalidad. Además, los ensayos clínicos sobre la reutilización del fármaco epiléptico para la COVID-19 pueden tener un impacto mínimo en el mercado terapéutico del SNC.

Con la introducción de pruebas genéticas más sofisticadas, el trastorno CDKL5 ahora se diagnostica en niños a una edad relativamente temprana. Las pruebas genéticas previas, que secuenciaban el gen, no necesariamente habrían detectado deleciones. Posteriormente, varios individuos diagnosticados con trastorno CDKL5 recibieron previamente un resultado negativo. Por lo tanto, un niño con el fenotipo que previamente ha dado negativo, pero que no tiene un diagnóstico genético, debe volver a someterse a una prueba para incluir pruebas de deleción y duplicación del gen CDKL5. Según CDKL5 Research Collaborative, se estima que hay varios miles de casos en todo el mundo, pero ese número cambia con frecuencia a medida que se han desarrollado las pruebas genéticas mejoradas y se realizan estudios poblacionales.

El diagnóstico se basa en un simple análisis de sangre. Más recientemente, algunos laboratorios han utilizado un hisopo bucal de la mejilla. Luego, el hisopo de sangre o saliva se envía a un laboratorio especial que realiza la prueba genética. Recientemente, las pruebas de CDKL5 se han vuelto ampliamente disponibles en los paneles genéticos de epilepsia y retraso en el desarrollo, lo que permite probar múltiples genes potencialmente causantes de enfermedades al mismo tiempo a un costo similar al de solo probar el gen CDKL5 solo. Por lo tanto, la mejora del diagnóstico conducirá a un aumento de la población de pacientes, y los pacientes buscarán tratamiento para la enfermedad. Además, la biología molecular de la DDC está revelando oportunidades en la terapia de precisión, con ensayos clínicos de fase II y III en curso o planificados para evaluar tratamientos específicos y modificadores de la enfermedad.

En las últimas décadas, la investigación sobre la CDD ha experimentado un gran progreso, y ahora más investigadores estudian las causas, el diagnóstico y el tratamiento de la CDD en muchos centros médicos, hospitales universitarios y otras instituciones. Ha habido un aumento dramático en la investigación muy necesaria, incluidas las investigaciones clínicas en curso para futuras terapias. Además, varias organizaciones, como la Fundación Internacional para la Investigación CDKL5, CDKL5 Research Collaborative, CDKL5 alliance, CDKL5 UK, Loulou Foundation (Reino Unido), CDKL5 Alliance Francophone, junto con varias compañías farmacéuticas, han estado trabajando en una dirección positiva para mejorar las alternativas de tratamiento en el mercado. Por ejemplo, en octubre de 2021, la Fundación Loulou, una fundación privada dedicada al desarrollo de terapias para el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD) de la enfermedad del neurodesarrollo, anunció hoy que siete socios de la industria biofarmacéutica junto con la Fundación Loulou habían formado un consorcio precompetitivo para dirigir un estudio clínico clave para el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad para la CDD. Las siete empresas son Amicus Therapeutics; Biogen Inc.; Elaaj Bio; Marinus Pharmaceuticals Inc.; PTC Therapeutics; Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; y Zogenix, Inc. Además, varios agentes con mecanismos de acción novedosos están siendo ampliamente reconocidos en ensayos clínicos en curso. Del mismo modo, una iniciativa de varios otros países está proporcionando información sanitaria completa y pertinente relacionada con diversos problemas relacionados con la salud, incluida la DDC. Estos programas colectivos y de concienciación cada vez mayor ayudan a los pacientes a conocer la enfermedad y las opciones de tratamiento seguras disponibles, que se espera que impulsen el crecimiento del mercado de la DDPC.