Анализ Размера И Доли Рынка Лечения Фенилкетонурии – Тенденции Роста И Прогнозы (2024–2029 Гг.)

Тенденции рынка лечения фенилкетонурии

Ожидается, что сегмент Куван будет занимать основную долю рынка лечения фенилкетонурии.

Куван – единственный на сегодняшний день препарат для эффективного лечения фенилкетонурии, который производит компания BioMarin Pharmaceuticals. Он добавляет больше соединений BH4 и помогает стимулировать фермент фенилаланингидроксилазу, который затем расщепляет белок фенилаланин. В то время как увеличение количества запусков и разработок способствует дальнейшему росту рынка. Например, в апреле 2021 года компания Dr. Reddy's Laboratories выпустила порошок дигидрохлорида сапроптерина для раствора для перорального применения, 100 мг), терапевтически эквивалентную непатентованную версию порошка Кувана (дигидрохлорида сапроптерина) для раствора для перорального применения, 100 мг, USP, одобренную Управлением по контролю за продуктами питания США. и Управление по лекарственным средствам (USFDA). Например, в апреле 2021 года компания Dr. Reddy's Laboratories представила в США порошок дигидрохлорида сапроптерина для перорального раствора, 100 мг, терапевтически эквивалентную непатентованную версию порошка дигидрохлорида сапроптерина для перорального раствора, 100 мг, USP.

Хотя исследования показали, что преимущества, связанные с фенилкетонурией, еще больше способствуют росту рынка. Согласно европейскому отчету об общественной оценке (EPAR), обновленному в сентябре 2021 года, при лечении фенилкетонурии в основном исследовании сравнивалось снижение уровня фенилаланина в крови у 88 пациентов, получавших Куван или плацебо (фиктивное лечение). Два других исследования с участием 101 пациента изучали, насколько эффективно Куван позволял пациентам потреблять продукты, содержащие фенилаланин, сохраняя при этом фенилаланин в крови на целевых уровнях (т.е. толерантность к фенилаланину). Куван был более эффективен, чем плацебо, в снижении уровня фенилаланина в крови у пациентов с ФКУ, достигнув снижения на 236 микромоль на литр через 6 недель по сравнению с увеличением на 3 микромоль на литр, наблюдаемым при приеме плацебо. Например, в апреле 2021 года компания Dr. Reddy's Laboratories представила в США порошок дигидрохлорида сапроптерина для перорального раствора, 100 мг, терапевтически эквивалентную непатентованную версию порошка Кувана (дигидрохлорида сапроптерина) для перорального раствора, 100 мг, USP.

Кроме того, Куван позволил пациентам с ФКУ, которые не соблюдали ограниченную диету, увеличить ежедневное потребление фенилаланина на 17,5 мг на кг массы тела через 10 недель по сравнению с 3,3 мг/кг в группе плацебо. Когда Куван плюс ограничение диеты сравнивали с ограничением только диеты, среднее ежедневное потребление фенилаланина, которое переносилось через 26 недель, составляло 81 мг/кг в группе Кувана и 50 мг/кг в группе только с ограничением диеты. Что касается лечения дефицита BH4, который является очень редким заболеванием, в августе 2021 года Национальная медицинская библиотека представила результаты трех исследований из опубликованной литературы, в которых некоторые пациенты получали сапроптерин в среднем в течение 15,5 месяцев. В этих исследованиях у пациентов наблюдалось улучшение уровня фенилаланина в крови и других маркеров заболевания, когда они принимали лекарство. Таким образом, преимущества, связанные с Куваном, увеличивают спрос на Фенилкетонурию Куван, что способствует росту рынка.

Ожидается, что Северная Америка будет занимать значительную долю на рынке в течение прогнозируемого периода.

Ожидается, что Северная Америка будет занимать значительную долю рынка на мировом рынке лечения фенилкетонурии из-за более высокого уровня заболеваемости фенилкетонурией и развития типов лечения. Например, в июне 2022 года, по данным Национальной медицинской библиотеки, общая заболеваемость фенилкетонурией в США составляет около 1/15 000. Эта заболеваемость выше у представителей европеоидной расы и коренных американцев и меньше у афроамериканцев, латиноамериканцев и азиатов. Тот же источник также сообщил, что в Соединенных Штатах ФКУ обычно выявляется при рождении с помощью скрининговых тестов новорожденных, а диетическая терапия начинается после консультации с диетологом и генетиком/специалистом по обмену веществ. Однако легкие формы ФКУ у новорожденного могут остаться незамеченными, если мать выписывают слишком рано или если новорожденный не потребляет никакого белка. Таким образом, рост заболеваемости фенилкетонурией стимулирует рост рынка лечения фенилкетонурии.

Растущая исследовательская деятельность по лечению фенилкетонур играет жизненно важную роль. Более того, государственная поддержка текущих клинических исследований позволила Соединенным Штатам доминировать в сфере лечения фенилкетонурии. Например, в мае 2020 года компания Retropin, Inc. предложила первоначальные средства для программы передышки для редких лиц, осуществляющих уход. Программу запустила Национальная организация по редким заболеваниям (NORD), целью которой является предоставление пациентам различных услуг и финансовой помощи.

Присутствие некоторых известных игроков, таких как Prinova Group LLC., Abbott Laboratories, Aegle Nutrition, Nova Care, ABCO Laboratories, Inc., Archer Daniels Midland Company и других североамериканских компаний, принесло региону значительную прибыль. В декабре 2021 года, согласно обновленным данным Национальной организации редких заболеваний (NORD), заболеваемость фенилкетонурией в результате программ скрининга новорожденных колеблется от одного на 13 500 до 19 000 новорожденных в США. Фенилкетонурия поражает людей большинства этнических групп, хотя она редко встречается у американцев африканского происхождения и евреев ашкеназского происхождения. Таким образом, рост случаев фенилкетонурии стимулирует рост рынка.