Tamanho do mercado de tratamento de fenilcetonúria e análise de ações – Tendências e previsões de crescimento (2024 – 2029)

Tendências de mercado de tratamento de fenilcetonúria

Espera-se que o segmento Kuvan detenha uma grande participação de mercado no mercado de tratamento de fenilcetonúria

Kuvan é o único medicamento presente atualmente para o tratamento eficiente da fenilcetonúria, fabricado pela BioMarin Pharmaceuticals. Acrescenta mais compostos BH4 e ajuda a estimular a enzima fenilalanina hidroxilase, que então decompõe a proteína fenilalanina. Enquanto os crescentes lançamentos e desenvolvimentos impulsionam ainda mais o crescimento do mercado. Por exemplo, em abril de 2021, os Laboratórios do Dr. Reddy lançaram o Dicloridrato de Sapropterina em Pó para Solução Oral, 100 mg), uma versão genérica equivalente terapêutica do Kuvan (dicloridrato de sapropterina) Pó para Solução Oral, 100 mg, USP, aprovado pela US Food e Administração de Medicamentos (USFDA). Por exemplo, em abril de 2021, o Dr. Reddy's Laboratories lançou dicloridrato de sapropterina em pó para solução oral, 100 mg, uma versão genérica equivalente terapêutica de Kuvan (dicloridrato de sapropterina) pó para solução oral, 100 mg, USP, nos Estados Unidos.

Embora os estudos tenham revelado que os benefícios associados à fenilcetonúria estão impulsionando ainda mais o crescimento do mercado. De acordo com o Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) atualizado em setembro de 2021, No tratamento da fenilcetonúria, o estudo principal comparou as reduções na fenilalanina no sangue em 88 doentes tratados com Kuvan ou com placebo (um tratamento simulado). Dois outros estudos realizados em 101 doentes analisaram a eficácia do Kuvan ao permitir que os doentes consumissem alimentos contendo fenilalanina, mantendo ao mesmo tempo a fenilalanina no sangue em níveis-alvo (ou seja, tolerância à fenilalanina). O Kuvan foi mais eficaz do que o placebo na redução dos níveis sanguíneos de fenilalanina em doentes com fenilcetonúria, alcançando uma redução de 236 micromoles por litro após 6 semanas, em comparação com um aumento de 3 micromoles por litro observado com o placebo. Por exemplo, em abril de 2021, o Dr. Reddy's Laboratories lançou dicloridrato de sapropterina em pó para solução oral, 100 mg, uma versão genérica equivalente terapêutica de Kuvan (dicloridrato de sapropterina) pó para solução oral, 100 mg, USP, nos Estados Unidos.

Além disso, o Kuvan permitiu que pacientes com fenilcetonúria que não seguiam uma dieta restrita aumentassem a ingestão diária de fenilalanina em 17,5 mg por kg de peso corporal após 10 semanas, em comparação com 3,3 mg/kg com placebo. Quando o Kuvan mais restrição alimentar foi comparado com a restrição alimentar isolada, a ingestão média diária de fenilalanina que foi tolerada após 26 semanas foi de 81 mg/kg no grupo Kuvan e de 50 mg/kg no grupo apenas com restrição alimentar. Para o tratamento da deficiência de BH4, que é uma condição muito rara, em agosto de 2021, a biblioteca nacional de medicina apresentou os resultados de três estudos da literatura publicada nos quais alguns pacientes foram tratados com sapropterina durante uma média de 15,5 meses. Nestes estudos, os pacientes apresentaram uma melhoria nos níveis sanguíneos de fenilalanina e outros marcadores da doença quando tomavam o medicamento. Assim, os benefícios associados ao Kuvan estão aumentando a demanda pela Fenilcetonúria Kuvan, que está impulsionando o crescimento do mercado.

Espera-se que a América do Norte detenha uma participação significativa no mercado durante o período de previsão

Espera-se que a América do Norte detenha uma participação de mercado significativa no mercado global de tratamento de fenilcetonúria devido a uma maior taxa de incidência de fenilcetonúria e ao desenvolvimento de um tipo de tratamento. Por exemplo, em junho de 2022, de acordo com os dados da biblioteca nacional de medicina, a incidência geral de fenilcetonúria nos Estados Unidos é de cerca de 1/15.000. Esta incidência é maior para as populações caucasianas e nativas americanas e menor para as populações afro-americanas, hispânicas e asiáticas. A mesma fonte afirmou ainda que nos Estados Unidos, a PKU é geralmente detectada à nascença através de testes de rastreio neonatal e a terapia dietética é iniciada em consulta com um nutricionista e um geneticista/especialista em metabolismo. No entanto, formas leves de fenilcetonúria em um recém-nascido podem passar despercebidas se a mãe tiver alta precocemente ou se o recém-nascido não tiver consumido nenhuma proteína. Assim, a crescente incidência de Fenilcetonúria está impulsionando o crescimento do mercado de tratamento de fenilcetonúria.

As crescentes atividades de pesquisa para tratar a fenilcetonurplaya desempenham um papel vital. Além disso, o apoio governamental à investigação clínica em curso permitiu aos Estados Unidos dominar o panorama do tratamento da fenilcetonúria. Por exemplo, em maio de 2020, a Retrophin, Inc. ofereceu fundos iniciais ao Rare Caregiver Respite Program. O programa foi lançado pela Organização Nacional para Doenças Raras (NORD), que visa prestar diversos serviços e assistência financeira aos pacientes.

A presença de alguns players proeminentes, como Prinova Group LLC., Abbott Laboratories, Aegle Nutrition, Nova Care, ABCO Laboratories, Inc., Archer Daniels Midland Company e outras empresas norte-americanas criou retornos notáveis ​​para a região. Em dezembro de 2021, de acordo com dados atualizados da Organização Nacional de Doenças Raras (NORD), a incidência de fenilcetonúria em programas de triagem neonatal varia de um em 13.500 a 19.000 recém-nascidos nos Estados Unidos. A fenilcetonúria afeta pessoas da maioria das origens étnicas, embora seja rara em americanos de ascendência africana e judeus de ascendência Ashkenazi. Assim, o aumento dos casos de fenilcetonúria está impulsionando o crescimento do mercado.