Analyse du marché du traitement de la phénylcétonurie
Le marché du traitement de la phénylcétonurie devrait enregistrer un TCAC de 11 % au cours de la période de prévision (2022-2027).
La pandémie de COVID-19 a eu un impact modéré sur les systèmes de santé et le marché. Les résultats neurocognitifs et le pronostic de la phénylcétonurie (PCU) sont directement liés aux taux de phénylalanine (Phe) à vie et à l'observance du traitement. Par exemple, en juin 2021, selon la bibliothèque nationale de données médicales, les patients atteints de PCU ont dû ajuster leurs restrictions alimentaires au nouvel environnement. Alors que les patients plus jeunes ont pu être moins exposés (repas strictement conformes au régime alimentaire quel que soit le contexte), les patients adolescents et adultes ont fortement reflété l'obligation de rester à la maison en montrant un meilleur contrôle métabolique. Plusieurs facteurs pourraient y avoir contribué, notamment la disponibilité de la téléconsultation, qui a permis de faciliter les connexions. La source similaire a expliqué comment la pandémie et lenvironnement peuvent avoir un impact significatif sur lobservance du traitement PCU et comment la suppression des barrières de distance peut améliorer et optimiser lobservance métabolique. Par exemple, en juin 2021, selon les données publiées par Europe PMC, la pandémie de COVID19 a fortement impacté la vie des gens, les habitudes de vie changeant constamment. Les patients atteints de PCU ont dû adapter leurs restrictions alimentaires au nouvel environnement auquel ils étaient exposés et, si les patients plus jeunes avaient pu être moins exposés (repas strictement conformes au régime alimentaire indépendamment du contexte, les adolescents et les adultes reflétaient fortement l'obligation de rester à la maison en montrant de meilleurs résultats métaboliques). De multiples facteurs auraient pu jouer un rôle dans ce phénomène et la disponibilité de la téléconsultation aurait pu contribuer à faciliter les connexions, mais les données démontrent comment la pandémie et l'environnement peuvent avoir un impact important sur l'observance du traitement par les PCU et comment la suppression des barrières de distance peut améliorer et optimiser l'observance métabolique. Ainsi, les facteurs mentionnés ci-dessus montrent comment le marché a été impacté pendant une pandémie et il devrait gagner rapidement du terrain avec la reprise des activités économiques.
Laugmentation des essais cliniques et des activités de développement de la recherche stimule encore la croissance du marché. Par exemple, en août 2022, BioMarin Pharmaceutical Inc. a mené une recherche ouverte de phase 1/2 sur l'augmentation de la dose chez des patients atteints de phénylcétonurie présentant des taux plasmatiques de Phe > 600 mol/L pour étudier l'innocuité et l'efficacité du BMN 307, un agent adéno-associé. Transfert de gènes médié par un vecteur viral de la phénylalanine hydroxylase humaine. De plus, PTC Therapeutics a également mené un essai clinique pour évaluer l'efficacité du PTC923 dans la réduction des taux sanguins de phénylalanine (Phe) chez les patients atteints de phénylcétonurie, telle qu'évaluée par la variation moyenne des taux sanguins de Phe entre le départ et les semaines 5 et 6. (c'est-à-dire le moyenne de chaque dose de traitement respective (période de traitement de 2 semaines en double aveugle).
En outre, les programmes de sensibilisation à la hausse de la PCU fournis par les gouvernements locaux, les organisations gouvernementales nationales et les organismes de réglementation ainsi que l'assistance du système de santé dans les régions développées et en développement sont des facteurs déterminants pour le traitement de la phénylcétonurie. La sensibilisation croissante à la PCU et à lutilisation daliments médicaux devrait stimuler la demande de traitement contre la phénylcétonurie à lavenir. Par exemple, la National Phenylketonuria Alliance est une collaboration de membres de la communauté de la PCU qui se réunissent en tant que voix nationale et soutiennent les efforts locaux visant à sensibiliser et à éduquer les patients atteints de PCU, tout en recherchant finalement un remède. Cette alliance vise à sensibiliser les gens à la qualité de vie via des canaux d'interaction numérique et directe. Ainsi, le marché devrait être influencé au cours de la période de prévision par les facteurs mentionnés ci-dessus. Mais le coût élevé du traitement peut entraver la croissance du marché au cours de la période de prévision.
Tendances du marché du traitement de la phénylcétonurie
Le segment Kuvan devrait détenir une part de marché importante sur le marché du traitement de la phénylcétonurie
Kuvan est le seul médicament actuellement disponible pour le traitement efficace de la phénylcétonurie, fabriqué par BioMarin Pharmaceuticals. Il ajoute plus de composés BH4 et aide à stimuler lenzyme phénylalanine hydroxylase, qui décompose ensuite la protéine phénylalanine. Tandis que les lancements et les développements croissants stimulent davantage la croissance du marché. Par exemple, en avril 2021, les laboratoires du Dr Reddy ont lancé la poudre de dichlorhydrate de saproptérine pour solution buvable, 100 mg), une version générique thérapeutique équivalente de la poudre de Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) pour solution buvable, 100 mg, USP, approuvée par l'US Food. et Administration des médicaments (USFDA). Par exemple, en avril 2021, les laboratoires du Dr Reddy ont dévoilé la poudre de dichlorhydrate de saproptérine pour solution buvable, 100 mg, une version générique équivalente thérapeutique de la poudre de Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) pour solution buvable, 100 mg, USP, aux États-Unis.
Alors que les études ont révélé que les avantages associés à la phénylcétonurie propulsent encore la croissance du marché. Selon le rapport public européen d'évaluation (EPAR) mis à jour en septembre 2021, dans le traitement de la phénylcétonurie, l'étude principale a comparé les réductions de la phénylalanine sanguine chez 88 patients traités soit par Kuvan, soit par un placebo (un traitement fictif). Deux autres études portant sur 101 patients ont examiné l'efficacité de Kuvan pour permettre aux patients de consommer des aliments contenant de la phénylalanine tout en maintenant la phénylalanine dans le sang aux niveaux cibles (c'est-à-dire la tolérance à la phénylalanine). Kuvan s'est avéré plus efficace que le placebo pour réduire les taux sanguins de phénylalanine chez les patients atteints de PCU, atteignant une réduction de 236 micromoles par litre après 6 semaines, contre une augmentation de 3 micromoles par litre observée avec le placebo. Par exemple, en avril 2021, les laboratoires du Dr Reddy ont dévoilé la poudre de dichlorhydrate de saproptérine pour solution buvable, 100 mg, une version générique équivalente thérapeutique de la poudre de Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) pour solution buvable, 100 mg, USP, aux États-Unis.
De plus, Kuvan a permis aux patients atteints de PCU qui ne suivaient pas de régime alimentaire restreint d'augmenter leur apport quotidien en phénylalanine de 17,5 mg par kg de poids corporel après 10 semaines, contre 3,3 mg/kg avec le placebo. Lorsque Kuvan plus restriction alimentaire a été comparé à la restriction alimentaire seule, l'apport quotidien moyen de phénylalanine toléré après 26 semaines était de 81 mg/kg dans le groupe Kuvan et de 50 mg/kg dans le groupe avec restriction alimentaire seule. Pour le traitement du déficit en BH4, qui est une pathologie très rare, la bibliothèque nationale de médecine a présenté en août 2021 les résultats de trois études issues de la littérature publiée dans lesquelles certains patients ont été traités par saproptérine pendant 15,5 mois en moyenne. Dans ces études, les patients ont montré une amélioration des taux sanguins de phénylalanine et dautres marqueurs de la maladie lorsquils prenaient le médicament. Ainsi, les avantages associés à Kuvan augmentent la demande de Phenylcétonurie Kuvan, ce qui stimule la croissance du marché.
LAmérique du Nord devrait détenir une part importante du marché au cours de la période de prévision
LAmérique du Nord devrait détenir une part de marché importante sur le marché mondial du traitement de la phénylcétonurie en raison dun taux dincidence plus élevé de la phénylcétonurie et du développement du type de traitement. Par exemple, en juin 2022, selon les données de la Bibliothèque nationale de médecine, l'incidence globale de la phénylcétonurie aux États-Unis est d'environ 1/15 000. Cette incidence est plus élevée pour les populations caucasiennes et amérindiennes et moindre pour les populations afro-américaines, hispaniques et asiatiques. La même source a également déclaré qu'aux États-Unis, la PCU est généralement détectée à la naissance par des tests de dépistage néonatal et un traitement diététique débuté en consultation avec un diététiste et un généticien/spécialiste du métabolisme. Les formes légères de PCU chez un nouveau-né peuvent cependant passer inaperçues si la mère sort trop tôt ou si le nouveau-né n'a consommé aucune protéine. Ainsi, lincidence croissante de la phénylcétonurie stimule la croissance du marché du traitement de la phénylcétonurie.
Les activités de recherche croissantes pour traiter la phénylcétonurie jouent un rôle essentiel. De plus, le soutien gouvernemental à la recherche clinique en cours a permis aux États-Unis de dominer le paysage du traitement de la phénylcétonurie. Par exemple, en mai 2020, Retrophin, Inc. a offert des fonds initiaux au programme Rare Caregiver Respite. Le programme a été lancé par l'Organisation nationale des maladies rares (NORD), qui vise à fournir divers services et aide financière aux patients.
La présence de certains acteurs de premier plan tels que Prinova Group LLC., Abbott Laboratories, Aegle Nutrition, Nova Care, ABCO Laboratories, Inc., Archer Daniels Midland Company et d'autres sociétés nord-américaines a généré des rendements remarquables pour la région. En décembre 2021, selon les données mises à jour de l'Organisation nationale des maladies rares (NORD), l'incidence de la phénylcétonurie liée aux programmes de dépistage néonatal varie d'un nouveau-né sur 13500 à 19000 aux États-Unis. La phénylcétonurie touche les personnes de la plupart des origines ethniques, bien qu'elle soit rare chez les Américains d'origine africaine et les Juifs d'ascendance ashkénaze. Ainsi, laugmentation des cas de phénylcétonurie stimule la croissance du marché.
Aperçu du marché du traitement de la phénylcétonurie
Le marché du traitement de la phénylcétonurie est consolidé et se compose de quelques acteurs majeurs. Certaines des sociétés qui dominent actuellement le marché sont BioMarin Pharmaceuticals Inc., Censa Pharmaceutical, Synlogic Inc., Erytech Pharma SA, Codexis Inc., SOM Innovation Biotech SL, Homology Medicines Inc. et Ultragenyx (Dimension Therapeutics).
Leaders du marché du traitement de la phénylcétonurie
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BioMarin Pharmaceuticals
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SOM Innovation Biotech SL
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Homology Medicines Inc.
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Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics)
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Codexis Inc.
- *Avis de non-responsabilité : les principaux acteurs sont triés sans ordre particulier
Actualités du marché du traitement de la phénylcétonurie
- En juillet 2022, Jnana Therapeutics a présenté les données précliniques de son programme phare, une approche orale potentielle de première classe pour le traitement de la phénylcétonurie (PCU). Les données ont été présentées lors de la conférence 2022 de la National PKU Alliance à Vancouver, Washington.
- En août 2021, Janana Therapeutics a annoncé la clôture d'un financement de série B de 50 millions de dollars visant à faire progresser le programme principal de phénylcétonurie et le pipeline de petites molécules basés sur la plateforme chimioprotéomique de nouvelle génération.
Segmentation de lindustrie du traitement de la phénylcétonurie
La phénylcétonurie est une anomalie congénitale due à la mutation du gène responsable du codage de la phénylalanine hydroxylase. La présence de phénylalanine est plus élevée dans les taux sanguins chez les personnes concernées. Le marché du traitement de la phénylcétonurie est segmenté par médicaments (Kuvan, Playnziq et autres médicaments) et par géographie (Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique et reste du monde). Le rapport propose la valeur (en millions de dollars) pour les segments ci-dessus.
| J'imagine |
| Playnziq |
| Autres drogues |
| Amérique du Nord | États-Unis |
| Canada | |
| Mexique | |
| L'Europe | Allemagne |
| Royaume-Uni | |
| France | |
| Italie | |
| Espagne | |
| Le reste de l'Europe | |
| Asie-Pacifique | Chine |
| Japon | |
| Inde | |
| Australie | |
| Corée du Sud | |
| Reste de l'Asie-Pacifique | |
| Reste du monde |
| Par drogue | J'imagine | |
| Playnziq | ||
| Autres drogues | ||
| Géographie | Amérique du Nord | États-Unis |
| Canada | ||
| Mexique | ||
| L'Europe | Allemagne | |
| Royaume-Uni | ||
| France | ||
| Italie | ||
| Espagne | ||
| Le reste de l'Europe | ||
| Asie-Pacifique | Chine | |
| Japon | ||
| Inde | ||
| Australie | ||
| Corée du Sud | ||
| Reste de l'Asie-Pacifique | ||
| Reste du monde | ||
FAQ sur les études de marché sur le traitement de la phénylcétonurie
Quelle est la taille actuelle du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie ?
Le marché mondial du traitement de la phénylcétonurie devrait enregistrer un TCAC de 11 % au cours de la période de prévision (2024-2029)
Qui sont les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie ?
BioMarin Pharmaceuticals, SOM Innovation Biotech SL, Homology Medicines Inc., Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics), Codexis Inc. sont les principales sociétés opérant sur le marché mondial du traitement de la phénylcétonurie.
Quelle est la région qui connaît la croissance la plus rapide sur le marché mondial du traitement de la phénylcétonurie ?
On estime que lAsie-Pacifique connaîtra la croissance du TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision (2024-2029).
Quelle région détient la plus grande part du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie ?
En 2024, lAmérique du Nord représente la plus grande part de marché sur le marché mondial du traitement de la phénylcétonurie.
Quelles années couvre ce marché mondial du traitement de la phénylcétonurie ?
Le rapport couvre la taille historique du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie pour les années 2019, 2020, 2021, 2022 et 2023. Le rapport prévoit également la taille du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie pour les années 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 et 2029.
Dernière mise à jour de la page le:
Rapport mondial sur lindustrie du traitement de la phénylcétonurie
Statistiques sur la part de marché mondiale du traitement de la phénylcétonurie 2024, la taille et le taux de croissance des revenus, créées par Mordor Intelligence™ Industry Reports. Lanalyse mondiale du traitement de la phénylcétonurie comprend des perspectives de marché jusquen 2029 et un aperçu historique. Obtenez un échantillon de cette analyse de lindustrie sous forme de rapport PDF gratuit à télécharger.