小分子药物发现市场规模和份额
市场概述
| 研究期 | 2019 - 2030 |
|---|---|
| 市场规模 (2025) | 61.93 十亿美元 |
| 市场规模 (2030) | 94.24 十亿美元 |
| 增长率 (2025 - 2030) | 8.76% CAGR |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美 |
| 市场集中度 | 低 |
主要参与者
*免责声明：主要玩家排序不分先后 图片 © Mordor Intelligence。重新使用需遵守 CC BY 4.0 并注明出处。 |
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Mordor Intelligence小分子药物发现市场分析
小分子药物发现市场规模在2025年达到619.3亿美元，预计到2030年将达到942.4亿美元，复合年增长率为8.76%。对口服治疗药物的持续依赖、人工智能驱动设计工具的扩大使用，以及向专注于发现的合同研究组织（CRO）的稳定外包，使小分子药物在制药管线中保持核心地位，尽管对生物制剂的投资不断增加。北美在采用先进计算化学方法方面领先，而亚太地区的研发能力扩展最快。肿瘤学仍是最大的治疗出口，并继续吸引精准医学项目，但传染病项目的增长速度更快，因为抗微生物耐药性加剧了全球健康优先事项。随着技术专家、虚拟生物技术公司和传统制药商争夺差异化专业知识和首创知识产权，竞争强度正在增加。
报告核心要点
- 按治疗领域划分，肿瘤学在2024年占据小分子药物发现市场份额的33.25%，而传染病预计到2030年将以9.65%的复合年增长率扩张。
- 按工艺划分，先导化合物优化在2024年获得29.74%的收入；靶点识别与验证预计到2030年将以9.5%的复合年增长率增长。
- 按药物类型划分，合成小分子在2024年占销售额的76.41%，而PROTAC和分子胶是增长最快的类别，复合年增长率为9.37%。
- 按技术划分，高通量筛选在2024年以35.43%的份额领先，但人工智能驱动的设计平台市场规模正以9.7%的复合年增长率前进。
- 按终端用户划分，制药公司在2024年占支出的44.34%；生物技术公司显示出最快的增长，复合年增长率为9.87%。
- 按地理位置划分，北美在2024年占收入份额的41.23%，亚太地区预计到2030年将录得9.67%的复合年增长率。
全球小分子药物发现市场趋势与洞察
驱动因素影响分析
| 驱动因素 | (~) 对复合年增长率预测的影响百分比 | 地理相关性 | 影响时间轴 |
|---|---|---|---|
| 慢性和年龄相关疾病的全球负担不断增长，维持对口服小分子治疗药物的需求 | +2.1% | 全球，在北美和欧洲影响加剧 | 长期（≥ 4年） |
| 化学合成相对生物制剂的优越可制造性和成本效率引导制药研发投资 | +1.8% | 全球，在新兴市场影响显著 | 中期（2-4年） |
| 人工智能驱动的计算化学和预测建模快速成熟，压缩从命中到先导的时间线 | +2.4% | 北美、欧洲和先进的亚太市场 | 短期（≤ 2年） |
| 综合端到端CRO/CDMO服务模式支持资本轻量化虚拟生物技术发现项目 | +1.5% | 全球，集中在生物技术中心 | 中期（2-4年） |
| 监管快速通道指定（突破性疗法、孤儿药、优先审查）提高新型小分子药物的批准速度 | +1.2% | 北美和欧洲 | 中期（2-4年） |
| 针对基因定义患者群体的靶向和精准小分子疗法日益兴起 | +1.3% | 全球，在发达市场早期采用 | 中期（2-4年） |
| 来源: Mordor Intelligence | |||
慢性和年龄相关疾病的全球负担不断增长，维持对口服小分子治疗药物的需求
人口老龄化和生活方式相关疾病正推动口服药物的长期使用，在慢性护理中锚定小分子药物发现市场。口服片剂比注射生物制剂更容易运输、储存和给药，这在冷链能力有限的卫生系统中是决定性优势。2024年批准的几种用于神经退行性疾病的脑渗透性药物说明了小分子如何到达生物制剂无法到达的靶点，巩固了它们在中枢神经系统治疗中的相关性[1]Zhonglei Wang, "2024年FDA批准的重磅小分子药物," MDPI, mdpi.com。付费方也将口服给药药物视为管理糖尿病和高血压等广泛疾病治疗成本的途径。
化学合成相对生物制剂的优越可制造性和成本效率引导制药研发投资
化学合成平台可以生产公斤级的药物物质，成本通常比基于细胞培养的生物制剂制造低10-100倍。可预测的放大和长保质期帮助公司服务广泛的患者群体，而不会给物流预算带来压力。随着定价压力加剧，高管在发现组合中维持或提升小分子分配，因为较低的销货成本在抗高血压药等竞争类别中支持可持续的毛利率。
人工智能驱动的计算化学和预测建模快速成熟，压缩从命中到先导的时间线
深度学习模型现在可以在几天内对数十亿虚拟结构进行蛋白质口袋筛选，将实验工作缩小到最有希望的化学型。AtomNet提供了与传统高通量筛选相当的命中率，但消耗的试剂和劳动时间要少得多[2]I. Wallach, "AI是高通量筛选的可行替代方案," Nature, nature.com。这些算法还改进了理化性质预测，产生了具有优化溶解性和毒性特征的先导化合物进入动物试验。更快的迭代周期意味着创新者可以在相同支出下并行推进多个项目，扩大漏斗。
综合端到端CRO/CDMO服务模式支持资本轻量化虚拟生物技术发现项目
专业提供商现在将计算机辅助设计、药物化学、ADME-毒性分析和临床前生产捆绑在单一合同下。虚拟生物技术公司利用这些网络运行专注于生物学和战略的精简团队，同时外包大部分实验室活动。这减少了固定基础设施，可以将早期阶段支出降低30-40%，这在种子资金有限时是关键节省。该模式还加快了扩展速度，因为同一合作伙伴可以无缝地将项目从发现转移到IND支持研究，缩短整体时间线。
约束因素影响分析
| 约束因素 | (~) 对复合年增长率预测的影响百分比 | 地理相关性 | 影响时间轴 |
|---|---|---|---|
| 复杂适应症中临床开发成本不断上升和后期失败率 | -1.6% | 全球 | 长期（≥ 4年） |
| 管线重点激增转向生物制剂、细胞和基因治疗，分流小分子项目资本 | -1.4% | 北美和欧洲 | 中期（2-4年） |
| 全球监管机构对脱靶毒性和化学中间体环境影响的审查加强 | -0.8% | 全球，在欧洲和北美执行更严格 | 中期（2-4年） |
| 关键起始原料和高级中间体供应链脆弱性，放大时间线风险 | -0.7% | 全球，在亚太制造中心影响加剧 | 短期（≤ 2年） |
| 来源: Mordor Intelligence | |||
复杂适应症中临床开发成本不断上升和后期失败率
尽管疾病相关模型有所改进，神经退行性项目的第二阶段淘汰率仍然很高，将一种药物推向市场的总支出在包括失败后推向28亿美元。持有单一资产管线的较小公司面临单一令人失望的读数带来的生存风险，导致许多公司在开发早期寻求风险分担联盟。赞助商越来越多地纳入转化生物标志物和适应性设计试验，但在多因素疾病中预测人类疗效仍然困难。
管线重点激增转向生物制剂、细胞和基因治疗，分流小分子项目资本
全球生物制剂收入的扩展速度比小分子销售快三倍，吸引了不成比例的风险投资和企业资金。监管规定，如美国小分子的九年价格谈判窗口，相对于生物制剂的十三年，进一步倾斜了董事会优先事项。大型制药集团相应地重新调整了投资组合权重，即使他们在高容量初级保健领域保持某些小分子特许经营权的活力。
细分分析
按治疗领域：肿瘤学在传染病上升中占主导地位
肿瘤学在2024年小分子药物发现市场中产生了33.25%的收入，并继续受益于与免疫治疗骨架良好结合的突变特异性抑制剂。针对KRAS、RET和FGFR突变的项目正在扩展到更早的治疗线设置，维持药物化学需求。传染病发现虽然较小，但随着公私合作伙伴关系资助针对耐药威胁的抗生素和抗病毒管线，正以预计9.65%的复合年增长率加速。中枢神经系统候选药物利用改进的血脑屏障渗透化学，而代谢和心血管疾病通过下一代酶调节剂保持稳定活动。胃肠道和呼吸系统疾病吸引将靶向机制应用于慢性炎症途径的利基公司[3]W. Zhang, "2023-2024年批准的全球首创药物," ScienceDirect, sciencedirect.com。
大流行时代监测基础设施的反弹预计将加强广谱抗病毒药物的筛选举措，为避开耐药机制的化学提供长期机会。肿瘤学强大的知识产权格局继续证明溢价定价和风险投资支持的合理性，保持其份额突出。然而，来自抗体-药物偶联物的竞争可能会缓解2030年以后的增长，因为联合治疗方案转移治疗预算。不断演变的病原体格局表明，如果报销框架奖励管理友好的药物，传染病份额可能相对于历史基线略微上升。
备注: 购买报告后可获得所有单个细分的细分份额
按工艺/阶段：先导化合物优化复杂性驱动收入
先导化合物优化在2024年小分子药物发现市场规模中吸收了29.74%的支出，因为迭代化学循环、SAR分析和平行ADME-毒性研究需要最大的人力和试剂预算。新的物理信息生成模型提出具有调整效价和选择性的类似物，但药物化学家仍然进行多步合成和支架跳跃以实现临床级特征。由于CRISPR基因编辑筛选、单细胞组学和网络生物学扩展了可药物蛋白质宇宙，靶点识别和验证正朝着9.5%的复合年增长率发展。
命中生成现在将DNA编码库与虚拟对接相结合，以筛选巨大的化学空间。基于片段的活动为其他难以处理的靶点提供起点，最近批准的FBDD衍生化合物证明了这一点。临床前候选药物选择步骤受益于改进的计算机毒理学，可以更早地消除责任，但明确的动物研究仍然是强制性的。整合生物信息学、化学和IND咨询的端到端平台提供商获得份额，因为赞助商寻求速度和降低风险的工作流程。
按药物类型：合成分子保持多数，降解剂激增
合成小分子在2024年推动小分子药物发现市场份额的76.41%，凸显了在可扩展工艺和监管熟悉度方面数十年的投资。多样的杂环核心设计、氟化策略和构象约束继续提供具有口服生物利用度特征的首创药物。PROTAC和分子胶降解剂正以9.37%的复合年增长率扩张，通过利用内源性泛素机制开启以前不可药物的蛋白质类别。该模式可以中和致癌驱动因子的酶和支架功能，鼓励多靶点项目。
天然产物衍生物仍然激发创新，因为它们复杂的立体化学赋予高靶点亲和力。化学酶合成和宏基因组挖掘的进展重新激发了对海洋和植物代谢物用于抗生素和免疫调节活动的兴趣。肽模拟物和核苷类似物完善了投资组合，支持抗病毒和肿瘤学适应症，其中代谢激活途径可以被利用以获得选择性。总的来说，多样化使发现管线在风险概况中保持平衡。
按技术：人工智能驱动的设计加速创新
高通量筛选在2024年保持35.43%的收入份额，对缺乏预测计算模型的模式仍然不可缺少。然而，人工智能驱动的设计预计将以9.7%的复合年增长率扩张，支撑许多绿地发现举措。物理引导神经网络现在可以同时预测结合动力学、脱靶毒性和合成可行性，使化学家能够首先数字化评估多参数优化。基于片段的药物发现从冷冻电镜结构和机器学习支持的片段连接中获益，以快速构建效价。
基于结构的设计利用高分辨率蛋白质数据，包括AlphaFold预测，来可视化传统筛选无法到达的变构口袋。DNA编码库促进对共价和非共价机制的快速亲和力分析。这些平台共同缩短项目周期并压缩成本，维持了寻求资产轻量化模式的大型制药和风险投资支持初创公司的兴趣。
备注: 购买报告后可获得所有单个细分的细分份额
按终端用户：制药领导者保持规模，生物技术公司推动新颖性
制药公司通过利用广泛的化合物库、全球化学团队和综合监管专业知识，在2024年小分子药物发现市场中获得了44.34%的支出。许多公司通过与提供算法马力而不重复基础设施的人工智能专家的股权导向交易来增强内部能力。生物技术公司，通常由A轮或B轮融资资助，运营将迭代合成和生物检测外包给可信CRO网络的虚拟实验室。它们9.87%的复合年增长率反映了处理非常规靶点和模式的敏捷性。
学术中心在靶点发现突破中仍然关键，并提供许可项目的稳定流。政府资助的转化网络，如NIH蓝图神经治疗学项目，提供非稀释性资本和经验丰富的项目管理，降低交接阶段的科学风险nih.gov。与此同时，CRO演变为提供集成数据平台的战略合作伙伴，实时跟踪化合物历史、检测性能和监管文档。
地理分析
北美由于成熟的风险投资生态系统、世界级的学术机构和通过突破性疗法和孤儿药指定支持加速审查的监管框架，在2024年小分子药物发现市场中产生了41.23%的收入。《通胀削减法案》为小分子引入了报销不确定性，但波士顿、圣地亚哥和多伦多等技术丰富的中心继续孵化人工智能支持的发现初创公司。许多全球公司将计算化学团队设在美国，以获得跨学科人才和资本。
亚太地区预计从2025年到2030年将以9.67%的复合年增长率扩张。中国生物技术公司现在启动首创项目，2024年全球许可交易中有31%涉及来自中国的资产。政府激励措施、本地风险投资基金和快速扩展的CRO能力支撑了该地区的崛起。日本利用数十年的药物化学卓越，而印度建立以发现为导向的CRO集群，受益于强大的合成化学教育和成本优势。
欧洲将长期存在的制药总部与英国、德国和瑞士充满活力的生物技术走廊相结合。地平线欧洲资金和公私举措维持将人工智能建模与结构生物学相结合的跨境联盟。大陆监管机构正在加强对化学合成环境废物的审查，促使采用更绿色的工艺化学技术。中东和南美的新兴市场正在将石油美元和生物商品收入引入研究园区，尽管人才短缺和监管成熟仍然是限制因素。
竞争格局
竞争领域高度分散，包括大型制药现有企业、中型化学公司、人工智能本土初创公司和全方位服务CRO。随着合作伙伴将算法设计与经过验证的湿实验室执行相结合，战略联盟激增。最近的交易包括吉利德科学与Genesis Therapeutics合作，利用人工智能驱动的对接进行抗病毒发现。大型制药公司平衡内部资源与限制前期风险的收购选择权结构。
专业公司竞相为转录因子和支架蛋白等曾被认为不可药物的靶点申请降解剂库专利。CRO巨头如药明康德和查尔斯河实验室获得多年发现框架，将他们的化学家嵌入赞助商冲刺团队，将这些供应商定位为共同创新者而不是按服务收费的供应商。
风险投资继续资助像Isomorphic Labs和BenevolentAI这样的人工智能优先平台，这些平台承诺数量级的效率提升，尽管临床成功的证明仍在显现。预测毒理学、RNA结合小分子和环保化学中仍有空白空间，邀请利基进入者。
小分子药物发现行业领导者
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ICON Plc
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赛默飞世尔科技公司
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欧陆科技发现
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Labcorp药物开发
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查尔斯河实验室
- *免责声明：主要玩家排序不分先后
行业最新发展
- 2025年4月：西奈山启动了人工智能小分子药物发现中心，将机器学习与药物化学相结合，用于肿瘤和神经退化项目。
- 2025年2月：Variational AI完成了550万美元的种子轮延期融资，以扩展其用于快速命中生成的Enki基础模型。
- 2025年2月：BridGene Biosciences与武田合作，在神经学和免疫学发现管线中应用共价化学技术。
- 2024年9月：吉利德科学和Genesis Therapeutics开始多靶点人工智能合作，前期支付3500万美元和下游里程碑。
全球小分子药物发现市场报告范围
根据报告范围，小分子药物发现代表药物发现公司在发现阶段发生的所有成本。小分子是一种可以快速进入细胞的物质，因为它具有低分子量。这些用作治疗目的的药物，包括化学合成的药物分子和所有生物合成的药物分子。
小分子药物发现市场按治疗领域、工艺/阶段和地理位置进行细分。按治疗领域，市场细分为肿瘤学、中枢神经系统、心血管、呼吸、代谢疾病、胃肠道和其他治疗领域。按工艺/阶段，市场细分为靶点ID/验证、命中生成和选择、先导识别和先导优化。按地理位置，市场细分为北美、欧洲、亚太、中东和非洲以及南美。报告还涵盖了全球主要地区17个国家的估计市场规模和趋势。报告为上述所有细分提供价值（美元）。
| 肿瘤学 |
| 中枢神经系统 |
| 心血管 |
| 呼吸系统 |
| 代谢疾病 |
| 胃肠道 |
| 传染病 |
| 自身免疫疾病 |
| 其他治疗领域 |
| 靶点识别与验证 |
| 命中生成与选择 |
| 先导识别 |
| 先导优化 |
| 临床前候选药物选择 |
| 合成小分子 |
| 天然产物衍生物 |
| 肽模拟物 |
| PROTAC和分子胶 |
| 核苷类似物 |
| 高通量筛选(HTS) |
| 基于片段的药物发现(FBDD) |
| 基于结构的药物设计(SBDD) |
| 计算/人工智能驱动设计 |
| DNA编码库筛选 |
| 基于CRISPR的靶点验证 |
| 生物检测开发与基于细胞的平台 |
| 制药公司 |
| 生物技术公司 |
| 学术与研究机构 |
| 合同研究组织(CROs) |
| 北美 | 美国 |
| 加拿大 | |
| 墨西哥 | |
| 欧洲 | 德国 |
| 英国 | |
| 法国 | |
| 意大利 | |
| 西班牙 | |
| 欧洲其他地区 | |
| 亚太 | 中国 |
| 日本 | |
| 印度 | |
| 澳大利亚 | |
| 韩国 | |
| 亚太其他地区 | |
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 |
| 南非 | |
| 中东和非洲其他地区 | |
| 南美洲 | 巴西 |
| 阿根廷 | |
| 南美洲其他地区 |
| 按治疗领域 | 肿瘤学 | |
| 中枢神经系统 | ||
| 心血管 | ||
| 呼吸系统 | ||
| 代谢疾病 | ||
| 胃肠道 | ||
| 传染病 | ||
| 自身免疫疾病 | ||
| 其他治疗领域 | ||
| 按工艺/阶段 | 靶点识别与验证 | |
| 命中生成与选择 | ||
| 先导识别 | ||
| 先导优化 | ||
| 临床前候选药物选择 | ||
| 按药物类型 | 合成小分子 | |
| 天然产物衍生物 | ||
| 肽模拟物 | ||
| PROTAC和分子胶 | ||
| 核苷类似物 | ||
| 按技术 | 高通量筛选(HTS) | |
| 基于片段的药物发现(FBDD) | ||
| 基于结构的药物设计(SBDD) | ||
| 计算/人工智能驱动设计 | ||
| DNA编码库筛选 | ||
| 基于CRISPR的靶点验证 | ||
| 生物检测开发与基于细胞的平台 | ||
| 按终端用户 | 制药公司 | |
| 生物技术公司 | ||
| 学术与研究机构 | ||
| 合同研究组织(CROs) | ||
| 按地理位置 | 北美 | 美国 |
| 加拿大 | ||
| 墨西哥 | ||
| 欧洲 | 德国 | |
| 英国 | ||
| 法国 | ||
| 意大利 | ||
| 西班牙 | ||
| 欧洲其他地区 | ||
| 亚太 | 中国 | |
| 日本 | ||
| 印度 | ||
| 澳大利亚 | ||
| 韩国 | ||
| 亚太其他地区 | ||
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 | |
| 南非 | ||
| 中东和非洲其他地区 | ||
| 南美洲 | 巴西 | |
| 阿根廷 | ||
| 南美洲其他地区 | ||
报告中回答的关键问题
小分子药物发现市场的当前价值是多少？
2025年价值619.3亿美元，预计到2030年将达到942.4亿美元。
哪个治疗领域带来最多收入？
肿瘤学凭借精准医学项目和强劲定价在2024年以33.25%的市场份额领先。
哪个地区增长最快？
亚太地区预计在2025年至2030年间录得9.67%的复合年增长率，由于研发投资增加和支持性政府政策。
PROTAC和分子胶与传统抑制剂有何不同？
它们触发靶向蛋白质降解而不仅仅是抑制，能够接触以前不可药物的蛋白质，并推动该细分市场9.37%的复合年增长率。
什么挑战限制了增长？
高后期失败率和资本向生物制剂的分流减少了可用资金，并增加了小分子的整体开发风险。
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