| 研究期 | 2019 - 2029 |
| 估计的基准年 | 2023 |
| CAGR | 11.00% |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美 |
| 市场集中度 | 低的 |
主要参与者*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
苯丙酮尿症治疗市场分析
苯丙酮尿症治疗市场预计在预测期内（2022-2027年）复合年增长率为11%。
COVID-19 大流行对医疗保健系统和市场产生了中等影响。神经认知结果和苯丙酮尿症 (PKU) 预后与终生苯丙氨酸 (Phe) 水平和治疗依从性直接相关。例如，2021年6月，根据国家医学图书馆数据，北大患者必须调整饮食限制以适应新环境。虽然年轻患者的暴露程度可能较低（无论环境如何，严格按照饮食计划进餐），但青少年和成年患者通过表现出更好的代谢控制，强烈反映了待在家里的义务。造成这种情况的因素可能有多种，包括远程咨询的可用性，这使得连接变得更加容易。类似消息来源表示，大流行和环境如何显着影响 PKU 治疗依从性，以及消除距离障碍如何改善和优化代谢依从性。例如，2021年6月，根据欧洲PMC公布的数据，新冠肺炎疫情严重影响了人们的生活，生活习惯不断发生变化。 PKU 患者必须调整饮食限制以适应他们所接触的新环境，如果年轻患者可以减少接触（严格按照饮食计划进餐，与设置无关），青少年和成人表现出更好的代谢，强烈反映了待在家里的义务多种因素可能在其中发挥了作用，远程咨询的可用性可能有助于更轻松地联系，但数据表明，大流行和环境如何强烈影响 PKU 坚持治疗，以及消除距离障碍如何改善和优化代谢依从性因此，上述因素表明了市场在疫情期间受到的影响，预计随着经济活动的恢复，市场将迅速获得牵引力。
临床试验和研究开发活动的增加进一步推动了市场的增长。例如，2022 年 8 月，BioMarin Pharmaceutical Inc. 在血浆 Phe 水平 > 600 mol/L 的苯丙酮尿症患者中进行了 1/2 期开放标签、剂量递增研究，以调查 BMN 307（一种腺相关药物）的安全性和有效性。病毒载体介导的人苯丙氨酸羟化酶基因转移。此外，PTC Therapeutics 还开展了一项临床试验，以评估 PTC923 降低苯丙酮尿症患者血液苯丙氨酸 (Phe) 水平的功效，通过血液 Phe 水平从基线到第 5 周和第 6 周的平均变化来评估。两周双盲治疗期间各治疗剂量的平均值）。
此外，地方政府、国家政府组织和监管机构提供的提高苯丙酮尿症意识的计划以及发达和发展中地区医疗保健系统的援助是苯丙酮尿症治疗的驱动因素。人们对 PKU 和医疗食品使用的认识的提高预计将增加未来对苯丙酮尿症治疗的需求。例如，全国苯丙酮尿症联盟是北大社区成员的一个合作项目，作为全国性的声音联合起来，支持当地提高北大认识和教育北大患者的努力，同时最终寻找治疗方法。该联盟致力于通过数字和直接互动渠道传播有关生活质量的意识。因此，预计市场在预测期内将受到上述因素的推动。但高昂的治疗成本可能会阻碍预测期内市场的增长。
苯丙酮尿症治疗市场趋势
Kuvan 细分市场预计将在苯丙酮尿症治疗市场中占据主要市场份额
Kuvan 是目前唯一有效治疗苯丙酮尿症的药物，由 BioMarin Pharmaceuticals 生产。它添加了更多的 BH4 化合物，有助于刺激苯丙氨酸羟化酶，然后分解苯丙氨酸蛋白。而不断增加的推出和开发进一步推动了市场的增长。例如，2021 年 4 月，Dr. Reddy's Laboratories 推出了沙丙蝶呤口服溶液粉剂，100 毫克），这是 Kuvan（沙丙蝶呤）口服溶液粉剂，100 毫克的治疗等效通用版本，USP，已获得美国食品和药物管理局批准和药物管理局（USFDA）。例如，2021 年 4 月，Dr. Reddy's Laboratories 在美国推出了沙丙蝶呤口服溶液粉剂，100 毫克，这是 Kuvan（沙丙蝶呤）口服溶液粉剂，100 毫克（USP）的治疗等效通用版本。
研究表明，与苯丙酮尿症相关的益处正在进一步推动市场的增长。根据 2021 年 9 月更新的欧洲公共评估报告 (EPAR)，在苯丙酮尿症治疗中，主要研究比较了接受 Kuvan 或安慰剂（虚拟治疗）治疗的 88 名患者血液苯丙氨酸的降低情况。另外两项针对 101 名患者的研究观察了 Kuvan 在允许患者食用含有苯丙氨酸的食物同时将血液苯丙氨酸保持在目标水平（即苯丙氨酸耐受性）方面的效果。 Kuvan 在降低 PKU 患者血液苯丙氨酸水平方面比安慰剂更有效，6 周后降低了 236 微摩尔/升，而安慰剂则增加了 3 微摩尔/升。例如，2021 年 4 月，Dr. Reddy's Laboratories 在美国推出了沙丙蝶呤口服溶液粉剂，100 毫克，这是 Kuvan（沙丙蝶呤）口服溶液粉剂，100 毫克（USP）的治疗等效通用版本。
此外，Kuvan 允许未限制饮食的 PKU 患者在 10 周后将每日苯丙氨酸摄入量增加 17.5 毫克/公斤体重，而安慰剂组为 3.3 毫克/公斤。当 Kuvan 加饮食限制与单独饮食限制进行比较时，26 周后可耐受的平均每日苯丙氨酸摄入量在 Kuvan 组中为 81 mg/kg，在单独饮食限制组中为 50 mg/kg。对于BH4缺乏症这种非常罕见的病症的治疗，2021年8月，国家医学图书馆公布了已发表文献中的三项研究结果，其中一些患者接受沙丙蝶呤治疗平均15.5个月。在这些研究中，患者服用药物后血液苯丙氨酸水平和其他疾病标志物有所改善。因此，与 Kuvan 相关的好处正在增加对苯丙酮尿症 Kuvan 的需求，从而推动市场的增长。
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预计北美在预测期内将在市场中占据重要份额
由于苯丙酮尿症发病率较高以及治疗类型的发展，北美预计将在全球苯丙酮尿症治疗市场中占据重要的市场份额。例如，2022年6月，根据国家医学图书馆的数据，美国苯丙酮尿症的总体发病率约为1/15,000。白种人和美洲原住民的发病率较高，非裔美国人、西班牙裔和亚洲人的发病率较低。同一消息来源还指出，在美国，PKU 通常是在出生时通过新生儿筛查测试和在咨询营养师和遗传学家/代谢专家后开始的饮食治疗来检测的。然而，如果母亲出院过早或新生儿没有摄入任何蛋白质，新生儿中轻度 PKU 可能不会被发现。因此，苯丙酮尿症发病率的增加正在推动苯丙酮尿症治疗市场的增长。
不断增长的治疗苯酮症的研究活动发挥着至关重要的作用。此外，政府对正在进行的临床研究的支持使美国在苯丙酮尿症治疗领域占据主导地位。例如，2020 年 5 月，Retropin, Inc. 为 Rare Caregiver Respite Program 提供了初始资金。该计划由国家罕见病组织（NORD）发起，旨在为患者提供各种服务和经济援助。
Prinova Group LLC.、Abbott Laboratories、Aegle Nutrition、Nova Care、ABCO Laboratories, Inc.、Archer Daniels Midland Company 和其他北美公司等知名企业的入驻为该地区创造了可观的回报。 2021 年 12 月，根据国家罕见疾病组织 (NORD) 的最新数据，美国新生儿筛查项目中苯丙酮尿症的发病率范围为每 13,500 名至 19,000 名新生儿中就有 1 人患有苯丙酮尿症。苯丙酮尿症影响大多数种族背景的人，尽管在非洲裔美国人和德系犹太人中很少见。因此，苯丙酮尿症病例的增加正在推动市场的增长。
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苯丙酮尿症治疗行业概况
苯丙酮尿症治疗市场已经整合，并由几个主要参与者组成。目前主导市场的一些公司包括 BioMarin Pharmaceuticals Inc.、Censa Pharmaceutical、Synlogic Inc.、Erytech Pharma SA、Codexis Inc.、SOM Innovation Biotech SL、Homology Medicines Inc. 和 Ultragenyx (Dimension Therapeutics)。
苯丙酮尿症治疗市场领导者
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BioMarin Pharmaceuticals
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SOM Innovation Biotech SL
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Homology Medicines Inc.
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Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics)
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Codexis Inc.
- *免责声明：主要玩家排序不分先后
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苯丙酮尿症治疗市场新闻
- 2022 年 7 月，Jnana Therapeutics 公布了其主导项目的临床前数据，该项目是治疗苯丙酮尿症 (PKU) 的潜在一流口服方法。数据已在华盛顿州温哥华举行的 2022 年全国北大联盟会议上公布。
- 2021年8月，Janana Therapeutics宣布完成5000万美元B轮融资，以推进领先的苯丙酮尿症项目和基于下一代化学蛋白质组学平台的小分子管道。
苯丙酮尿症治疗行业细分
苯丙酮尿症是一种出生缺陷，是由于负责编码苯丙氨酸羟化酶的基因突变而发生的。受影响人群血液中苯丙氨酸的含量较高。苯丙酮尿症治疗市场按药物（Kuvan、Playnziq 和其他药物）和地理（北美、欧洲、亚太地区和世界其他地区）细分。该报告提供了上述细分市场的价值（百万美元）。
| 按药物分类 | 我画 | ||
| 普兰齐克 | |||
| 其他药物 | |||
| 地理 | 北美 | 美国 | |
| 加拿大 | |||
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| 欧洲 | 德国 | ||
| 英国 | |||
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| 亚太 | 中国 | ||
| 日本 | |||
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地理
| 北美 | 美国 |
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苯丙酮尿症治疗市场研究常见问题解答
目前全球苯丙酮尿症治疗市场规模有多大？
全球苯丙酮尿症治疗市场预计在预测期内（2024-2029）复合年增长率为 11%
全球苯丙酮尿症治疗市场的主要参与者是谁？
BioMarin Pharmaceuticals、SOM Innovation Biotech SL、Homology Medicines Inc.、Censa Pharmaceuticals (PTC Therapeutics)、Codexis Inc. 是全球苯丙酮尿症治疗市场的主要公司。
全球苯丙酮尿症治疗市场增长最快的地区是哪个？
预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。
哪个地区在全球苯丙酮尿症治疗市场中占有最大份额？
2024年，北美在全球苯丙酮尿症治疗市场中占据最大的市场份额。
全球苯丙酮尿症治疗市场涵盖哪些年份？
该报告涵盖了以下年份的全球苯丙酮尿症治疗市场历史市场规模：2019年、2020年、2021年、2022年和2023年。该报告还预测了以下年份的全球苯丙酮尿症治疗市场规模：2024年、2025年、2026年、2027年、2028年和2029年。
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Mordor Intelligence™ 行业报告创建的 2024 年全球苯丙酮尿症治疗市场份额、规模和收入增长率统计数据。全球苯丙酮尿症治疗分析包括 2029 年的市场预测展望和历史概述。获取此行业分析的样本（免费下载 PDF 报告）。
