| 研究期 | 2019 - 2029 |
| 估计的基准年 | 2023 |
| CAGR | 14.50% |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美 |
| 市场集中度 | 中等的 |
主要参与者*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
脊髓性肌萎缩症治疗市场分析
脊髓性肌萎缩症治疗市场预计在预测期内复合年增长率为 14.5%。
由于严格的封锁措施和人员流动受限，COVID-19病毒的爆发对脊髓性肌萎缩症药物行业产生了重大影响。史无前例的冠状病毒（SARS-CoV-2）爆发给 SMA 治疗行业蒙上了阴影。例如，根据美国国立卫生研究院2020年5月发表的题为新冠肺炎大流行时代的脊髓性肌萎缩症护理的文章，疫情期间SMA治疗的延迟影响了对脊髓性肌萎缩症患者的临床护理。肌肉萎缩症（SMA）。此外，可用于 SMA 研发和药物开发的资金一直在减少，因为大部分资金都花在了 COVID-19 疫苗的生产上。
脊髓性肌萎缩症治疗市场增长的主要因素是人们对 SMA 及其诊断和治疗的认识不断提高，政府改善医疗基础设施的举措增多，以及增加研发活动以开发新的治疗方案。例如，2020 年 8 月，美国食品和药物管理局批准 Evrysdi (risdiplam) 用于治疗两个月及以上的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者，这是一种影响肌肉力量和运动的罕见且往往致命的遗传性疾病。这是第二种药物，也是第一种被批准用于治疗这种疾病的口服药物。在预测期内，治疗 SMA 的新兴疗法正在推动市场的增长。
然而，高昂的治疗成本以及缺乏熟练的外科手术和物理治疗方案专业人员在一定程度上阻碍了市场。
脊髓性肌萎缩症治疗市场趋势
基因替代疗法领域占据市场主导地位，预计在预测期内也是如此
基因替代疗法是识别有缺陷基因的技术，通过病毒载体（称为载体分子）将正确形式的DNA片段应用到该基因上，从而用正确的拷贝覆盖已识别的有缺陷的基因。
基因替代疗法预计将在预测期内主导脊髓性肌萎缩症治疗市场，因为它的优点超过了缺点。然而，研发活动的投资预计也会对该领域产生重大影响。辉瑞公司等公司的目标是建立一个基因治疗平台，其战略重点是通过内部能力建立转型产品组合，并通过战略合作、扩大研发活动以及潜在的许可和并购活动来增强这些能力。例如，2019年8月，辉瑞投资5亿美元扩建北卡罗来纳州的一家生产设施，这在辉瑞成为基因治疗行业主要参与者的努力中发挥了核心作用。
基因替代疗法的效果是持久的，并通过消除遗传性疾病来改善生活质量。最近在2019年5月，美国FDA批准了Zolgensma用于治疗脊髓性肌萎缩症，这是一种被认为效果最有效的基因疗法，还有许多其他药物正在研发中。因此，基因替代疗法主导脊髓性肌萎缩症治疗市场。然而，使用 Zolgensma 进行基因治疗的医疗费用很高，但这对市场的阻碍可能很小，因为政府正在筹集巨额资金用于治疗罕见疾病。例如，根据印度政府的 Ayushman Bharat 计划，目前的政策草案为需要一次性治疗的患者提供高达 150 万印度卢比的罕见病治疗费用。
因此，所有上述因素，例如基因替代疗法的优势和基因疗法的技术进步，可能会在预测期内推动该领域的发展。
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北美主导市场，预计在预测期内也是如此
预计北美将在整个预测期内主导整个市场，这归因于该地区经济发达、医疗保健支出增加、与生活方式相关的疾病发病率增加以及技术先进产品的广泛采用。根据哥伦比亚大学2021年11月发表的文章，超过7000种罕见疾病影响着2500万至3000万美国儿童和成人。超过 90% 的罕见疾病缺乏美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗方法。美国的报销政策，尤其是罕见病治疗的报销政策，进一步提振了北美市场。
此外，市场上的许多主要参与者都专注于采取并购等策略来增强其产品组合，这反过来又有望推动预测期内的市场增长。例如，2020 年 8 月，美国食品和药物管理局批准 Evrysdi (risdiplam) 用于治疗两个月及以上的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者，这是一种影响肌肉力量和运动的罕见且往往致命的遗传性疾病。因此，在预测期内，北美在脊髓性肌萎缩症治疗市场上占据主导地位。
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脊髓性肌萎缩症治疗行业概述
脊髓性肌萎缩症治疗市场竞争适中，由几家主要参与者组成。随着医疗保健领域各种组织的整合和产品召回的不断增加，预计未来主要参与者之间将产生竞争。该市场的一些主要参与者包括诺华公司 (Novartis AG)、百健公司 (Biogen Inc.)、F. Hoffmann - La Roche Ltd 和 Cytokinetics Inc.。
脊髓性肌萎缩症治疗市场领导者
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Biogen
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F. Hoffmann - La Roche Ltd
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Cytokinetics, Inc.,
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Novartis AG
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Catalyst Pharmaceutical
- *免责声明：主要玩家排序不分先后
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脊髓性肌萎缩症治疗市场新闻
- 2021 年 8 月，诺华宣布解除部分临床试验搁置，并计划在老年脊髓性肌萎缩症患者中启动一项新的、关键的鞘内注射 OAV-101 3 期研究。
- 2021年7月，罗氏在印度推出处方药Evrysdi，用于成人和两个月及以上儿童的脊髓性肌萎缩症。
脊髓性肌萎缩症治疗行业细分
与 5q 染色体相关的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种隐性、进行性神经肌肉疾病，由 SMN1 基因双等位基因突变引起，导致运动神经元变性以及与发病和严重程度相关的不同表现。脊髓性肌萎缩症治疗市场按类型（I 型、II 型、III 型和 IV 型）、程序（基因替代疗法和药物疗法）、给药途径（口服和鞘内）和地理位置（北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及南美洲）。该报告提供了上述细分市场的价值（以百万美元为单位）。该报告提供了上述细分市场的价值（以百万美元为单位）。
| 按类型 | 类型1 | ||
| 2型 | |||
| 3型 | |||
| 4型 | |||
| 按程序 | 基因替代疗法 | ||
| 药物治疗 | |||
| 其他程序 | |||
| 按给药途径 | 口服 | ||
| 鞘内 | |||
| 按地理 | 北美 | 美国 | |
| 加拿大 | |||
| 墨西哥 | |||
| 欧洲 | 德国 | ||
| 英国 | |||
| 法国 | |||
| 意大利 | |||
| 西班牙 | |||
| 欧洲其他地区 | |||
| 亚太 | 中国 | ||
| 日本 | |||
| 印度 | |||
| 澳大利亚 | |||
| 韩国 | |||
| 亚太其他地区 | |||
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 | ||
| 南非 | |||
| 中东和非洲其他地区 | |||
| 南美洲 | 巴西 | ||
| 阿根廷 | |||
| 南美洲其他地区 | |||
按类型
| 类型1 |
| 2型 |
| 3型 |
| 4型 |
按程序
| 基因替代疗法 |
| 药物治疗 |
| 其他程序 |
按给药途径
| 口服 |
| 鞘内 |
按地理
| 北美 | 美国 |
| 加拿大 | |
| 墨西哥 | |
| 欧洲 | 德国 |
| 英国 | |
| 法国 | |
| 意大利 | |
| 西班牙 | |
| 欧洲其他地区 | |
| 亚太 | 中国 |
| 日本 | |
| 印度 | |
| 澳大利亚 | |
| 韩国 | |
| 亚太其他地区 | |
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 |
| 南非 | |
| 中东和非洲其他地区 | |
| 南美洲 | 巴西 |
| 阿根廷 | |
| 南美洲其他地区 |
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脊髓性肌萎缩症治疗市场研究常见问题解答
目前全球脊髓性肌萎缩症治疗市场规模有多大？
全球脊髓性肌萎缩症治疗市场预计在预测期内（2024-2029）复合年增长率为 14.5%
谁是全球脊髓性肌萎缩症治疗市场的主要参与者？
Biogen、F. Hoffmann - La Roche Ltd、Cytokinetics, Inc.,、Novartis AG、Catalyst Pharmaceutical 是全球脊髓性肌萎缩症治疗市场的主要公司。
全球脊髓性肌萎缩症治疗市场增长最快的地区是哪个？
预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。
哪个地区在全球脊髓性肌萎缩症治疗市场中占有最大份额？
2024年，北美在全球脊髓性肌萎缩症治疗市场中占据最大的市场份额。
全球脊髓性肌萎缩症治疗市场涵盖哪些年份？
该报告涵盖了全球脊髓性肌萎缩症治疗市场的历史市场规模：2019年、2020年、2021年、2022年和2023年。该报告还预测了全球脊髓性肌萎缩症治疗市场的多年规模：2024年、2025年、2026年、2027年、2028年和 2029 年。
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全球脊髓性肌萎缩症治疗行业报告
Mordor Intelligence™ 行业报告创建的 2024 年全球脊髓性肌萎缩症治疗市场份额、规模和收入增长率的统计数据。全球脊髓性肌萎缩症治疗分析包括 2029 年的市场预测展望和历史概述。获取此行业分析的样本（免费下载 PDF 报告）。
