Phân tích thị phần và quy mô thị trường điều trị Phenylketonuria - Dự báo và xu hướng tăng trưởng (2024 - 2029)

Xu hướng thị trường điều trị bệnh Phenylketonuria

Phân khúc Kuvan dự kiến ​​​​sẽ chiếm thị phần lớn trong thị trường điều trị Phenylketonuria

Kuvan là loại thuốc duy nhất hiện nay có tác dụng điều trị hiệu quả bệnh phenylketon niệu, đang được sản xuất bởi BioMarin Pharmaceuticals. Nó bổ sung thêm nhiều hợp chất BH4 và giúp kích thích enzyme phenylalanine hydroxylase, sau đó phân hủy protein phenylalanine. Trong khi sự ra mắt và phát triển ngày càng tăng đang thúc đẩy sự tăng trưởng của thị trường. Ví dụ Vào tháng 4 năm 2021, Phòng thí nghiệm của Tiến sĩ Reddy đã tung ra Bột Sapropterin Dihydrochloride cho Dung dịch uống, 100 mg), một phiên bản gốc tương đương trị liệu của Bột cho Dung dịch uống Kuvan (sapropterin dihydrochloride), 100 mg, USP, đã được Cơ quan Thực phẩm Hoa Kỳ phê duyệt và Cục Quản lý Dược phẩm (USFDA). Ví dụ Vào tháng 4 năm 2021, Phòng thí nghiệm của Tiến sĩ Reddy đã công bố Bột Sapropterin Dihydrochloride cho Dung dịch uống, 100 mg, một phiên bản gốc tương đương trị liệu của Bột cho Dung dịch uống Kuvan (sapropterin dihydrochloride), 100 mg, USP, tại Hoa Kỳ.

Trong khi các nghiên cứu tiết lộ những lợi ích liên quan đến phenylketon niệu đang thúc đẩy hơn nữa sự phát triển của thị trường. Theo báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu (EPAR) được cập nhật vào tháng 9 năm 2021, Trong điều trị Phenylketonuria, nghiên cứu chính đã so sánh mức giảm phenylalanine trong máu ở 88 bệnh nhân được điều trị bằng Kuvan hoặc giả dược (một phương pháp điều trị giả). Hai nghiên cứu khác trên 101 bệnh nhân đã xem xét mức độ hiệu quả của Kuvan trong việc cho phép bệnh nhân tiêu thụ thực phẩm có chứa phenylalanine trong khi vẫn giữ phenylalanine trong máu ở mức mục tiêu (tức là dung nạp phenylalanine). Kuvan có hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm nồng độ phenylalanine trong máu ở bệnh nhân mắc PKU, đạt mức giảm 236 micromol/lít sau 6 tuần so với mức tăng 3 micromol/lít được thấy ở giả dược. Ví dụ Vào tháng 4 năm 2021, Phòng thí nghiệm của Tiến sĩ Reddy đã công bố Bột Sapropterin Dihydrochloride cho Dung dịch uống, 100 mg, một phiên bản gốc tương đương trị liệu của Bột cho Dung dịch uống Kuvan (sapropterin dihydrochloride), 100 mg, USP, tại Hoa Kỳ.

Ngoài ra, Kuvan cho phép những bệnh nhân mắc PKU không áp dụng chế độ ăn kiêng hạn chế tăng lượng phenylalanine hàng ngày lên 17,5 mg/kg trọng lượng cơ thể sau 10 tuần so với 3,3 mg/kg với giả dược. Khi so sánh Kuvan cộng với hạn chế ăn kiêng với chỉ hạn chế ăn kiêng, lượng phenylalanine trung bình hàng ngày được dung nạp sau 26 tuần là 81 mg/kg ở nhóm Kuvan và 50 mg/kg ở nhóm chỉ hạn chế ăn kiêng. Để điều trị tình trạng thiếu BH4, một tình trạng rất hiếm gặp, vào tháng 8 năm 2021, thư viện y học quốc gia đã trình bày kết quả của ba nghiên cứu từ các tài liệu đã xuất bản, trong đó một số bệnh nhân được điều trị bằng sapropterin trong thời gian trung bình là 15,5 tháng. Trong những nghiên cứu này, bệnh nhân cho thấy sự cải thiện nồng độ phenylalanine trong máu và các dấu hiệu khác của bệnh khi họ dùng thuốc. Do đó, những lợi ích gắn liền với Kuvan đang làm tăng nhu cầu về Phenylketonuria Kuvan, điều này đang thúc đẩy sự tăng trưởng của thị trường.

Bắc Mỹ dự kiến ​​​​sẽ chiếm thị phần đáng kể trên thị trường trong giai đoạn dự báo

Bắc Mỹ dự kiến ​​​​sẽ nắm giữ thị phần lớn đáng kể trong thị trường điều trị phenylketon niệu toàn cầu do tỷ lệ mắc bệnh phenylketon niệu cao hơn và sự phát triển của các loại bệnh điều trị. Ví dụ Vào tháng 6 năm 2022, theo dữ liệu của thư viện y học quốc gia, tỷ lệ mắc bệnh phenylketon niệu tổng thể ở Hoa Kỳ là khoảng 1/15.000. Tỷ lệ này cao hơn ở người da trắng và người Mỹ bản địa và ít hơn ở người Mỹ gốc Phi, người gốc Tây Ban Nha và người châu Á. Nguồn tin tương tự cũng cho biết ở Hoa Kỳ, PKU thường được phát hiện khi sinh bằng các xét nghiệm sàng lọc trẻ sơ sinh và liệu pháp ăn kiêng bắt đầu với sự tư vấn của chuyên gia dinh dưỡng và chuyên gia di truyền/chuyển hóa. Tuy nhiên, các dạng PKU nhẹ ở trẻ sơ sinh có thể không bị phát hiện nếu người mẹ xuất viện quá sớm hoặc nếu trẻ sơ sinh không tiêu thụ bất kỳ loại protein nào. Do đó, tỷ lệ mắc bệnh Phenylketon niệu ngày càng tăng đang thúc đẩy sự tăng trưởng của thị trường điều trị phenylketon niệu.

Việc phát triển các hoạt động nghiên cứu để điều trị Phenylketonurplay đóng một vai trò quan trọng. Hơn nữa, sự hỗ trợ của chính phủ cho nghiên cứu lâm sàng đang diễn ra đã cho phép Hoa Kỳ thống trị bối cảnh điều trị phenylketon niệu. Ví dụ vào tháng 5 năm 2020, Retrophin, Inc. đã cấp vốn ban đầu cho Chương trình chăm sóc thay thế hiếm có cho người chăm sóc. Chương trình này được Tổ chức Quốc gia về Rối loạn Hiếm gặp (NORD) phát động, nhằm mục đích cung cấp nhiều dịch vụ và hỗ trợ tài chính khác nhau cho bệnh nhân.

Sự hiện diện của một số công ty nổi bật như Prinova Group LLC., Abbott Laboratories, Aegle Nutrition, Nova Care, ABCO Laboratories, Inc., Archer Daniels Midland Company và các công ty Bắc Mỹ khác đã tạo ra lợi nhuận đáng kể cho khu vực. Vào tháng 12 năm 2021, Theo dữ liệu cập nhật của Tổ chức Quốc gia về Rối loạn Hiếm gặp (NORD), tỷ lệ mắc bệnh Phenylketon niệu từ các chương trình sàng lọc trẻ sơ sinh dao động từ 1 trên 13.500 đến 19.000 trẻ sơ sinh ở Hoa Kỳ. Phenylketon niệu ảnh hưởng đến mọi người thuộc hầu hết các chủng tộc, mặc dù hiếm gặp ở người Mỹ gốc Phi và người Do Thái gốc Ashkenazi. Vì vậy, số ca mắc bệnh phenylketon niệu ngày càng tăng đang thúc đẩy sự tăng trưởng của thị trường.