Tendencias del Mercado de Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne Industria
Se espera que el segmento de omisión de exones tenga una participación de mercado importante durante el período de pronóstico
Las deleciones internas en el gen de la distrofina, una proteína crucial para preservar la integridad de las membranas de las células musculares, son la causa principal de la distrofia muscular de Duchenne. Una posible estrategia terapéutica es enmascarar un exón cerca del lugar donde faltan los demás para permitir que los exones restantes se unan. La omisión de exones es una de las estrategias de tratamiento más efectivas para restaurar la expresión de una proteína distrofina acortada pero funcional
Además, los actores del mercado se están centrando en lanzamientos frecuentes de tecnología de omisión de exones, que es un factor importante que impulsa el segmento y, por lo tanto, impulsa el crecimiento del mercado. Por ejemplo, en junio de 2022, Novartis anunció que la Comisión Europea (CE) aprobó Tabrecta (capmatinib) como monoterapia para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) avanzado que tiene mutaciones que causan el exón 14 (METex14). saltándose y que necesitan terapia sistémica después de haber recibido inmunoterapia previa y/o quimioterapia basada en platino. De manera similar, en febrero de 2021, Sarepta Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) había aprobado AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 es un oligonucleótido antisentido de la plataforma de oligómero fosforodiamidato morfolino (PMO) de Sarepta, indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con una mutación confirmada susceptible de omitir el exón 45
Por lo tanto, debido a los lanzamientos de productos y los avances tecnológicos, se espera un crecimiento considerable del segmento durante el período previsto
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Se espera que la región de América del Norte sea testigo de un crecimiento considerable durante el período previsto
Se espera que la región de América del Norte crezca considerablemente debido a las innovaciones de nuevos productos, el alto gasto en atención médica y los programas de concientización gubernamental. Debido a la mayor prevalencia de enfermedades y los lanzamientos anticipados de candidatos atractivos en tramitación, Estados Unidos ha liderado el mercado regional y se espera que mantenga esta posición. Además, se prevé que el mercado se expandirá a medida que se realicen más ensayos clínicos en todo el mundo, particularmente en los Estados Unidos. Por ejemplo, la elamipretida recibió una designación de medicamento huérfano de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en mayo de 2022 para tratar a pacientes con distrofia mascular de Duchenne (DMD). De manera similar, en febrero de 2021, la FDA aprobó Amondys 45 (casimersen inyectable) de Sarepta Therapeutics, un oligonucleótido antisentido, para el tratamiento de personas con distrofia muscular de Duchenne. Además, la inyección de Viltepso (viltolarsen) recibió autorización acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en agosto de 2020 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación verificada del gen DMD que es susceptible a la omisión del exón 53. Por lo tanto, se prevé que tales factores impulsen el crecimiento del mercado en la región de América del Norte
Se espera que el mercado del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne crezca significativamente en los Estados Unidos debido a las enormes necesidades insatisfechas y las iniciativas favorables de los actores clave. Por ejemplo, en abril de 2022, Pfizer Inc. anunció planes para abrir los primeros sitios en Estados Unidos en el estudio de fase 3 que evalúa la terapia génica en investigación con minidistrofina, fordadistrogene movaparvovec, en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Además, según las estimaciones del mercado para la enfermedad DMD, se espera que los medicamentos en desarrollo conquisten el mercado en los próximos años, lo que hará que la cuota de mercado de las terapias de omisión de exones se reduzca tres veces y la cuota de mercado de los esteroides se reduzca a la mitad. Ocho nuevos medicamentos en proceso, el alto precio de las terapias genéticas y celulares y el aumento previsto en las tasas de tratamiento serán importantes impulsores de crecimiento para el mercado de DMD. Por lo tanto, se espera un crecimiento significativo del crecimiento del mercado durante el período previsto en los Estados Unidos
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