| 研究期 | 2019 - 2029 |
| 估计的基准年 | 2023 |
| CAGR | 9.00% |
| 增长最快的市场 | 亚太 |
| 最大的市场 | 北美 |
主要参与者*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
缺乏症市场分析
CDKL5 缺乏症市场预计在预测期内（2022 年至 2027 年）复合年增长率为 9%。
随着全球范围内 COVID-19 病例的增加，医疗保健服务将所有资源转移到患有 COVID-19 疾病的患者身上。尽管 COVID-19 严重影响呼吸系统，但据报道它对中枢和外周系统也有影响。这些包括脑病、炎症、缺血性中风和周围神经系统疾病。 2020 年 7 月发表的一篇题为癫痫和 COVID-19：假设和重要考虑因素的文章指出，美国疾病控制与预防中心 (CDC) 表示，包括癫痫在内的神经系统合并症可能是 COVID-19 的危险因素，尽管缺乏证据。不过，该声明后来从美国疾病控制与预防中心（CDC）网站上删除。根据 2021 年 3 月发表的题为癫痫和 COVID-19：更新的证据和叙述回顾的文章，活动性癫痫将是 COVID-19 发病率和死亡率的独立危险因素。在那项研究中，活动性癫痫与死亡风险比值比增加 5.1 倍相关。此外，重新利用癫痫药物治疗 COVID-19 的临床试验可能对中枢神经系统治疗市场的影响微乎其微。
随着更复杂的基因检测的引入，CDKL5 疾病现在可以在相对较早的年龄的儿童中被诊断出来。之前对基因进行测序的基因测试不一定会发现缺失。随后被诊断患有 CDKL5 疾病的几个人之前的结果均为阴性。因此，对于先前检测呈阴性但未进行基因诊断的表型儿童，应重新进行检测，包括 CDKL5 基因的缺失和重复检测。根据 CDKL5 研究合作组织的数据，全球估计有数千例病例，但随着基因检测的改进和人群研究的开展，这个数字经常发生变化。
诊断基于简单的血液检查。最近，一些实验室使用了脸颊的颊拭子。然后，血液或唾液拭子被送往进行基因测试的特殊实验室。最近，CDKL5 测试已广泛应用于癫痫和发育迟缓基因组中，从而可以同时测试多个潜在的致病基因，其成本类似于仅测试 CDKL5 基因。因此，诊断的改进将导致患者人数的增加，患者将进一步寻求该疾病的治疗。此外，CDD 的分子生物学揭示了精准治疗的机会，II 期和 III 期临床试验正在进行或计划评估疾病特异性和疾病缓解治疗。
在过去的几十年里，CDD 研究取得了长足的进步，现在越来越多的研究人员在许多医疗中心、大学医院和其他机构研究 CDD 的病因、诊断和治疗。急需的研究急剧增加，包括正在进行的未来疗法的临床研究。此外，一些组织，例如国际 CDKL5 研究基金会、CDKL5 研究合作组织、CDKL5 联盟、CDKL5 UK、Loulou 基金会（英国）、CDKL5 法语联盟以及几家制药公司，一直在朝着更好的治疗方向积极努力市场上的替代品。例如，2021 年 10 月，致力于开发神经发育疾病 CDKL5 缺乏症 (CDD) 疗法的私人基金会 Loulou 基金会今天宣布，七个生物制药行业合作伙伴与 Loulou 基金会一起组建了一个竞争前联盟指导一项关键临床研究，以开发 CDD 疾病缓解疗法。这七家公司分别是 Amicus Therapeutics；百健公司；埃拉吉生物；马里努斯制药公司； PTC治疗； Ultragenyx 制药公司；此外，一些具有新颖作用机制的药物正在正在进行的临床试验中得到密切关注。同样，其他几个国家的一项倡议正在提供与各种健康相关问题（包括 CDD）相关的全面且相关的健康信息。这种集体和提高认识的计划可以帮助患者了解这种疾病和可用的安全治疗方案，预计这将推动 CDD 市场的增长。
缺乏症市场趋势
一线治疗领域预计将在 CDKL5 缺乏症市场中占据主要市场份额
预计一线治疗领域将在预测期内占据重要的市场份额。癫痫发作是 CDKL5 的一个大问题。大多数受影响的儿童在出生后的最初几周或几个月内开始出现这种情况。他们的模式经常随着年龄的增长而变化和演变。在许多情况下，使用传统的抗癫痫药物或其他类型的治疗很难维持癫痫发作控制。
尽管 CDKL5 缺乏症的临床试验不断涌现，但 CDKL5 缺乏症神经系统特征的治疗是基于症状和经验性的，而不是针对 CDKL5 缺乏症的。传统药物是 CDKL 缺乏症的一线治疗方法。它们包括丙戊酸和司替戊醇。这些药物有助于控制癫痫发作并改善认知功能。 2022 年，加奈索酮 (Ztalmy) 被批准用于治疗两岁及以上患者与 CDKL5 缺乏症相关的癫痫发作。这是第一个针对与 CDKL5 缺乏症相关的癫痫发作的治疗方法，也是第一个专门针对 CDKL5 缺乏症的治疗方法。根据 2021 年 9 月发表的题为CDKL5 缺乏症的当前神经治疗和新兴疗法的文章，CDD 最常用的抗癫痫药物范围广泛，包括氯巴扎姆、丙戊酸、托吡酯、左乙拉西坦和氨己烯酸，以及29.6% 的人接受类固醇或促肾上腺皮质激素治疗。
因此，预计上述因素将在预测期内推动所研究细分市场的增长。
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预计北美将在市场上占据重要份额，并且在预测期内也将保持同样的地位。
由于该地区 CDKL5 缺乏症患病率上升以及对神经系统疾病的认识提高，预计北美将在全球 CDKL5 缺乏症市场中占据主要市场份额。国际 CDKL5 研究基金会在美国拥有八个 CDKL5 卓越中心，比世界上任何其他国家都多。这些中心是建立和维护这些卓越中心的驱动力。据孤儿疾病中心2021年报道，CDKL5基因存在于X染色体上；大多数 CDKL5 患者是女性（>80%），而 CDKL5 缺乏的男孩往往表现出更严重的症状。与 CDKL5 相关的癫痫发作在很大程度上难以用当前的抗癫痫药物控制。全球约有 1,500 名患者被诊断患有 CDKL5 缺乏症。由于误诊和未诊断病例，患病率可能更高。
此外，美国是全球受影响最严重的国家，因为与其他国家相比，患有CDKL5缺乏症的患者人数较多，并且随着患者人数的增加，北美地区的患者人数也较多。例如，根据 Loulou Foundation International Foundation for CDKL5 Research 2020 年发布的报告，目前对美国一家转诊中心患病率的估计表明，大约七万五千分之一的人可能会发现 CDKL5 缺乏症，这意味着不到 4,500 名患有 CDKL5 的人可能患有 CDKL5 缺乏症。美国存在 CDKL5 缺乏症。
此外，医疗保健和基因检测的高支出，尤其是在美国和加拿大，以及人们对该疾病的认识不断提高，在很大程度上推动了整个区域市场的增长。
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缺乏症行业概况
CDKL5 缺乏症市场分散且竞争激烈，由几个主要参与者组成。从市场份额来看，目前几家主要参与者占据了市场主导地位。目前主导市场的一些公司包括 Marinus Pharmaceuticals、Zogenix、REGENXBIO、Longboard Pharmaceuticals、Ovid Therapeutics、Vyant Bio 等。
缺乏症市场领导者
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Marinus Pharmaceuticals
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Zogenix
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REGENXBIO
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Longboard Pharmaceuticals
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Ovid Therapeutics
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缺乏症市场新闻
- 2022 年 7 月，Marinus Pharmaceuticals 在美国商业推出了加奈索酮口服混悬液，用于治疗 2 岁及以上患者与 CDJL5 缺乏症相关的癫痫发作。
- 2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ztalmy的加奈索酮； Marinus Pharmaceuticals 用于治疗两岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症（也称为 CDD）相关的癫痫发作。
缺乏症行业细分
根据本报告的范围，CDKL5（细胞周期蛋白依赖性激酶样 5）缺乏症是一种罕见的神经发育疾病，由 CDKL5 基因的致病性变异引起。该疾病可引起多种不同严重程度的症状。 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场按疗法（一线疗法、二线疗法）、分销渠道（医院药房、零售药房等）和地理（北美、欧洲、亚太地区、中东地区）进行细分。 -东部和非洲以及南美洲）。该报告提供了上述细分市场的价值（以百万美元为单位）。
| 通过治疗 | 一线治疗（抗癫痫药和抗惊厥药） |
| 第二线治疗 | |
| 按分销渠道 | 医院药房 |
| 零售药店 | |
| 其他的 | |
| 地理 | 北美 |
| 欧洲 | |
| 亚太 | |
| 中东和非洲 | |
| 南美洲 |
通过治疗
| 一线治疗（抗癫痫药和抗惊厥药） |
| 第二线治疗 |
按分销渠道
| 医院药房 |
| 零售药店 |
| 其他的 |
地理
| 北美 |
| 欧洲 |
| 亚太 |
| 中东和非洲 |
| 南美洲 |
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缺乏症市场研究常见问题解答
目前全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场规模是多少？
全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场预计在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率为 9%
谁是全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场的主要参与者？
Marinus Pharmaceuticals、Zogenix、REGENXBIO、Longboard Pharmaceuticals、Ovid Therapeutics 是在全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场运营的主要公司。
全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场增长最快的地区是哪个？
预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。
哪个地区在全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场中占有最大份额？
2024年，北美在全球CDKL5缺乏症（CDD）市场中占据最大的市场份额。
全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场涵盖哪些年份？
该报告涵盖了全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场多年来的历史市场规模：2019 年、2020 年、2021 年、2022 年和 2023 年。该报告还预测了全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场多年来的规模：2024 年、2025 年、2026 年、2027 年、2028 年和 2029 年。
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Mordor Intelligence™ 行业报告创建的 2024 年全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 市场份额、规模和收入增长率统计数据。全球 CDKL5 缺乏症 (CDD) 分析包括 2029 年的市场预测展望和历史概述。获取此行业分析的样本（免费下载 PDF 报告）。
