マーケットトレンド の 世界的なフェニルケトン尿症の治療 産業
フェニルケトン尿症治療薬市場ではクバンセグメントが主要市場シェアを占める見込み
クバンは、バイオマリン社が製造しているフェニルケトン尿症の効率的な治療薬である。BH4化合物を増やし、フェニルアラニン水酸化酵素を刺激し、フェニルアラニンタンパク質を分解するのに役立つ。発売や開発の増加が市場の成長をさらに後押ししている。例えば、2021年4月、Dr. Reddy's Laboratories社は、米国食品医薬品局（USFDA）により承認されたKuvan（sapropterin dihydrochloride）Powder for Oral Solution, 100 mg, USPの治療用等価ジェネリック医薬品であるSapropterin Dihydrochloride Powder for Oral Solution, 100 mg）を発売した。例えば、アプレール2021では、Dr.Reddy's Laboratoriesは、米国でクバン（サプロプテリン二塩酸塩）内用液剤粉末100mg、100mg、USPの治療用等価ジェネリック医薬品であるサプロプテリン二塩酸塩内用液剤粉末100mgを発表した
フェニルケトン尿症に関連する有益性が研究によって明らかになったことが、市場の成長をさらに後押ししている。 2021年9月に更新された欧州公的評価報告書（EPAR）によると、フェニルケトン尿症治療において、主な研究では、88人の患者にクバンまたはプラセボ（ダミー治療）を投与し、血中フェニルアラニンの減少を比較した。101人の患者を対象とした他の2つの研究では、血中フェニルアラニンを目標値に保ちながらフェニルアラニンを含む食品を摂取すること（すなわちフェニルアラニン耐性）について、クバンがどの程度有効であるかを検討した。PKU患者の血中フェニルアラニン濃度の低下において、クバンはプラセボよりも効果的であり、6週間後に1リットル当たり236マイクロモルの低下を達成したのに対し、プラセボでは1リットル当たり3マイクロモルの上昇であった。例えば、アプレール2021では、Dr.Reddy's Laboratories社が、米国でクバン（サプロプテリン二塩酸塩）粉末内用液100mg、USPの治療用等価ジェネリック医薬品であるサプロプテリン二塩酸塩粉末内用液100mgを発表した
また、食事制限のないPKU患者において、クバンは10週間後に1日当たりのフェニルアラニン摂取量を体重1kg当たり17.5mg増加させたのに対し、プラセボは3.3mg/kgであった。クバン＋食事制限を食事制限単独と比較したところ、26週後に耐容できる1日平均フェニルアラニン摂取量はクバン群で81mg/kg、食事制限単独群で50mg/kgであった。非常にまれな疾患であるBH4欠乏症の治療については、2021年8月に国立医学図書館が、サプロプテリンを平均15.5ヵ月間投与した3件の研究結果を発表した。これらの研究では、患者が薬を服用していた場合、血中フェニルアラニン濃度および疾患の他のマーカーに改善がみられた。このように、Kuvanに関連する利点がPhenylketonuria Kuvanの需要を増加させ、市場の成長を牽引している
この市場を形成する主要なトレンドを理解する
予測期間中、北米が市場で大きなシェアを占める見込み
北米はフェニルケトン尿症の罹患率が高く、治療法の開発が進んでいるため、世界のフェニルケトン尿症治療薬市場で大きなシェアを占めると予想される。例えば、2022年6月、国立医学図書館のデータによると、米国におけるフェニルケトン尿症の全体的な発症率は約1/15,000である。この罹患率は、白人とネイティブ・アメリカンの集団では高く、アフリカ系アメリカ人、ヒスパニック系、アジア系の集団では低い。米国では、PKUは通常出生時に新生児スクリーニング検査で発見され、管理栄養士と遺伝専門医／代謝専門医と相談しながら食事療法が開始される。しかし、新生児の軽度のPKUは、母親の退院が早すぎたり、新生児がタンパク質を摂取していなかったりすると、発見されないことがある。このように、フェニルケトン尿症の罹患率の増加がフェニルケトン尿症治療市場の成長を牽引している
フェニルケトン尿症を治療するための研究活動の拡大は、重要な役割を担っている。さらに、進行中の臨床研究に対する政府の支援により、米国がフェニルケトン尿症治療薬市場を支配している。例えば、2020年5月、Retrophin, Inc.はRare Caregiver Respite Programに初期資金を提供した。このプログラムは全米希少疾患機構（NORD）が立ち上げたもので、患者に様々なサービスと経済的支援を提供することを目的としている
Prinova Group LLC, Abbott Laboratories, Aegle Nutrition, Nova Care, ABCO Laboratories, Inc.2021年12月、全米希少疾患機構（NORD）の最新データによると、新生児スクリーニング・プログラムによるフェニルケトン尿症の発症率は、米国では新生児13,500～19,000人に1人の割合である。フェニルケトン尿症は、アフリカ系アメリカ人やアシュケナージ系ユダヤ人ではまれであるが、ほとんどの民族の人々が罹患する。したがって、フェニルケトン尿症の症例が増加していることが市場の成長を促進している
重要な地理的市場に関する分析を取得する
