世界的なフェニルケトン尿症の治療 市場規模

フェニルケトン尿症治療市場分析

フェニルケトン尿症治療市場は予測期間（11%年）に11％のCAGRを記録すると予測される

COVID-19パンデミックは医療システムと市場に中程度の影響を与えている。神経認知の転帰とフェニルケトン尿症（PKU）の予後は、生涯にわたるフェニルアラニン（Phe）レベルと治療のアドヒアランスに直接関係している。例えば、2021年6月、国立医学図書館のデータによれば、PKU患者は新しい環境に食事制限を合わせなければならなかった。若い患者ほど食事制限にさらされることは少なかったかもしれないが（環境に関係なく、食事計画に厳密に従った食事）、思春期および成人の患者は、より良好な代謝コントロールを示すことで、自宅待機の義務を強く反映した。これには、より簡単な接続を可能にする遠隔相談が利用可能であったことなど、複数の要因が寄与している可能性がある。同様の情報源は、パンデミックや環境がPKU治療のアドヒアランスにいかに大きな影響を与えるか、そして距離的な障壁を取り除くことがいかに代謝コンプライアンスを改善し最適化できるかを述べている。例えば、2021年6月、Europe PMCが発表したデータによると、COVID19の大流行は、生活習慣が一貫して変化し、人々の生活に強い影響を与えた。PKU患者は食事制限を新しい環境に適応させなければならず、もし若い患者であれば、食事制限にさらされることは少なかったかもしれない（青年期や成人期には、より良い代謝コントロールを示すことで、自宅待機の義務を強く反映した。しかし、このデータは、パンデミックと環境がいかにPKUsの治療アドヒアランスに強い影響を与えうるか、そして距離的な障壁を取り除くことがいかに代謝コンプライアンスを改善し、最適化しうるかを示している。このように、上記の要因は、パンデミック時に市場がどのような影響を受けたかを示しており、経済活動の再開とともに急速に牽引力を増すと予想される

臨床試験や研究開発活動の増加は、市場の成長をさらに後押ししている。例えば、2022年8月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、ヒトフェニルアラニン水酸化酵素のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入製剤BMN 307の安全性と有効性を調査するため、血漿中Phe濃度が600mol/Lを超えるフェニルケトン尿症患者を対象とした第1/2相非盲検用量漸増試験を実施した。さらに、PTCセラピューティクス社は、フェニルケトン尿症患者におけるPTC923の血中フェニルアラニン（Phe）濃度低下効果を評価する臨床試験を実施し、ベースラインから5週目および6週目までの血中Phe濃度の平均変化量（すなわち、各治療用量2週間の二重盲検投与期間の平均値）で評価しました

さらに、先進国や発展途上国において、地方自治体、国家機関、規制当局が提供するPKU啓発プログラムの増加や医療制度の支援が、フェニルケトン尿症治療の推進要因となっている。PKUと医療用食品の使用に関する意識の高まりは、将来的にフェニルケトン尿症治療の需要を押し上げると予想される。例えば、National Phenylketonuria Allianceは、PKUコミュニティのメンバーが全国的な声として協力し、PKUの認知度を高め、PKU患者を教育し、最終的には治療法を探すための地域の取り組みを支援している。このアライアンスは、デジタルや直接の交流チャネルを通じて、生活の質に関する認識を広めるために活動している。このように、市場は上記の要因から予測期間中に牽引されると予想される。しかし、治療費の高さが予測期間中の市場成長の妨げになる可能性がある