マーケットトレンド の 世界のオーファンドラッグ 産業
神経部門は予測期間中に成長すると予測される
神経疾患は、これらの希少疾患のほぼ半数を占めている。スクリーニング検査、ゲノム配列の診断、専門的な臨床知識がないため、希少な中枢神経系（CNS）疾患の特定と治療はしばしば困難である。希少疾患は約5,000～8,000種類ある。神経疾患には、反射性交感神経性ジストロフィー症候群、バターリャ・ネリ症候群、クロイツフェルト・ヤコブ病、失語症、アイカルディ症候群、アイカルディ・グティエール症候群などがある。希少疾病の有病率と発生率と題された報告書によると、希少疾病の有病率および発生率は、文献データに基づいている：2022年1月に発表された Prevalence and incidence of rare diseases Bibliographic data によると、ヨーロッパにおける慢性炎症性脱髄性多発神経炎の有病率は3.7である。しかし、希少神経疾患の診断には、住民の希少神経疾患に対する認識不足など、いくつかの障壁がある。希少疾患は、世界的に莫大な医療的・経済的負担を生み出している
2020年6月に更新された全米希少疾患機構（NORD）のデータでは、7,000以上の希少疾患が存在し、3,000万人以上のアメリカ人が罹患していると推定されている。さらに、そのうちの約3分の1が神経学的要素や症状を含むと考えられている。さらに、2021年1月に希少神経疾患研究センターが発表したデータによると、希少神経疾患は米国で約20万人に影響を及ぼしている。このように、希少神経疾患の負担増が希少疾病用医薬品の需要を押し上げている
2021年7月にOrphanet of the Rare Diseasesに掲載された「希少疾患治療薬開発の傾向を説明するための40年間のFDAによる希少疾患治療薬指定：希少な腫瘍性疾患、神経疾患、小児発症疾患の治療薬開発に見られる大幅な成長と題された研究によると、腫瘍学（1910、37％）、神経学（674、13％）、感染症（436、9％）が希少疾患治療薬指定の上位3治療カテゴリーであった
さらに、オーファンドラッグに対する食品医薬品局（FDA）の承認の拡大は、セグメントの成長を後押しすると予想されている。例えば、2021年11月、PharmaTher Holdings Ltd.は、発作の緊急治療を必要とする稀な神経疾患であるてんかん状態を治療するためのケタミンについて希少疾病用医薬品の指定（「ODD）を受ける予定である
このように、前述の要因はすべて、予測期間中にセグメントの成長を促進すると予想される
この市場を形成する主要なトレンドを理解する
北米が市場を席巻、予測期間中も同様と予測
現在、希少疾病用医薬品市場は北米が圧倒的なシェアを占めており、今後も数年間はその牙城が続くと予想されている。北米地域では、米国が最大の市場シェアを占めている。米国では、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定された医薬品は、特定の適応症についてFDAの承認を受けると7年間の販売独占権が与えられ、税額控除や使用料の免除が受けられることが、市場成長の理由のひとつとなっている
さらに、遺伝性希少疾患情報センター（GARD）が2022年5月に更新したデータによると、希少疾患は約3,000万人の米国人に見られ、カナダ希少疾患機構（CORD）の2021年更新データによると、310万人のカナダ人に見られます。アメリカでは有病率が高いため、政府は研究助成金や基金を通じて希少疾患患者を支援している。FDAが承認した治療法がある希少疾患はわずか5％であることから、NIHは2019年から2020年にかけて、希少疾患の研究に3,100万米ドルの助成金を提供した。同様に、2020年10月、食品医薬品局（FDA）は希少医薬品法を実施し、今後4年間の6つの臨床試験研究のために1600万米ドル以上を産学に授与した
さらに、希少疾病用医薬品に指定された薬剤の増加が市場成長を後押しすると予想されている。例えば、2020年6月、アギオス・ファーマシューティカルズ・インクは、同社のパイプライン候補であるサラセミア治療薬ミタピバットについて、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けた。2020年5月には、アストラゼネカと第一三共が、胃食道接合部がんを含む胃がん患者の治療薬エンヘルトゥ（トラスツズマブ・デルクステカン）について、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けた
したがって、上記の要因により、希少疾病用医薬品市場は北米地域で成長すると予想される
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