Tendances du marché de Médicaments orphelins mondiaux Industrie
Le segment de la neurologie devrait connaître une croissance au cours de la période de prévision
Les troubles neurologiques représentent près de la moitié de ces maladies rares. En raison du manque de tests de dépistage, de séquençage génomique diagnostique et dexpertise clinique spécialisée, les troubles rares du système nerveux central (SNC) sont souvent difficiles à identifier et à traiter. Il existe environ 5 000 à 8 000 maladies rares. Certains troubles neurologiques comprennent le syndrome de dystrophie sympathique réflexe, le syndrome de Battaglia-Neri, la maladie de Creutzfeldt-Jakob, l'agnosie, le syndrome d'Aicardi et le syndrome d'Aicardi-Goutières. Selon le rapport intitulé Prévalence et incidence des maladies rares données bibliographiques , publié en janvier 2022, la prévalence de la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique est de 3,7 en Europe. Cependant, le diagnostic des maladies neurologiques rares implique plusieurs obstacles, comme le manque de sensibilisation à légard des maladies neurologiques rares au sein de la population. Les maladies rares créent un énorme fardeau sanitaire et économique dans le monde entier
Les données de lOrganisation nationale pour les maladies rares (NORD), mises à jour en juin 2020, estiment quil existe plus de 7 000 maladies rares qui touchent plus de 30 millions dAméricains. En outre, on pense quenviron un tiers de ces symptômes incluent des composantes et des symptômes neurologiques. De plus, selon les données publiées par le Center for Rare Neurological Disease Research en janvier 2021, les maladies neurologiques rares touchent environ 200 000 personnes aux États-Unis. Ainsi, le fardeau croissant des maladies neurologiques rares stimule la demande de médicaments orphelins
Selon l'étude intitulée Utilisation de quatre décennies de désignations de médicaments orphelins par la FDA pour décrire les tendances du développement de médicaments contre les maladies rares croissance substantielle observée dans le développement de médicaments pour les maladies rares oncologiques, neurologiques et pédiatriques publiée dans Orphanet of the Rare. En juillet 2021, les maladies, l'oncologie (1 910, 37 %), la neurologie (674, 13 %) et les maladies infectieuses (436, 9 %) étaient les trois principales catégories thérapeutiques représentées dans les désignations de médicaments orphelins
De plus, lapprobation croissante de la Food and Drug Administration (FDA) pour le médicament orphelin devrait stimuler la croissance du segment. Par exemple, en novembre 2021, PharmaTher Holdings Ltd. recevra la désignation de médicament orphelin ( ODD ) pour la kétamine afin de traiter l'état de mal épileptique, un trouble neurologique rare nécessitant un traitement d'urgence en cas de crise
Ainsi, tous les facteurs susmentionnés devraient stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision
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LAmérique du Nord domine le marché et devrait faire de même au cours de la période de prévision
LAmérique du Nord domine actuellement le marché des médicaments orphelins et devrait conserver sa position dominante pendant encore quelques années. Dans la région nord-américaine, les États-Unis détiennent la plus grande part de marché. Lune des raisons de la croissance du marché est quaux États-Unis, un médicament désigné comme médicament orphelin bénéficie de sept ans dexclusivité commerciale après approbation de la FDA pour une indication spécifique, de crédits dimpôt et dexonération des frais dutilisation
De plus, les maladies rares touchent environ 30 millions dAméricains, selon les données mises à jour en mai 2022 par le Centre dinformation sur les maladies génétiques et rares (GARD), et 3,1 millions de Canadiens, selon la mise à jour 2021 de lOrganisation canadienne pour les maladies rares (CORD). En raison de la forte prévalence en Amérique, le gouvernement a apporté un soutien aux patients atteints de maladies rares au moyen de subventions et de fonds de recherche. Alors que seulement 5 % des maladies rares bénéficient dun traitement approuvé par la FDA, le NIH a accordé 31 millions de dollars de subventions pour étudier les maladies rares entre 2019 et 2020. De même, en octobre 2020, la Food and Drug Administration (FDA) a mené une étude sur les médicaments orphelins. Act et a accordé plus de 16 millions de dollars pour six études de recherche sur des essais cliniques à l'industrie et au monde universitaire au cours des quatre prochaines années
De plus, un nombre croissant de médicaments bénéficiant de la désignation de médicament orphelin devrait stimuler la croissance du marché. Par exemple, en juin 2020, Agios Pharmaceuticals Inc. a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son candidat en pipeline, le Mitapivat, pour le traitement de la thalassémie. En mai 2020, AstraZeneca Plc et Daiichi Sankyo Company ont reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour Enhertu (Trastuzumab deruxtecan) pour le traitement des patients atteints d'un cancer gastrique, y compris le cancer de la jonction gastro-œsophagienne
Par conséquent, en raison des facteurs mentionnés ci-dessus, le marché des médicaments orphelins devrait croître dans la région nord-américaine
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