マーケットトレンド の 血友病 産業
疾患タイプ別では血友病Aが大きな市場シェアを占める見込み
血友病Aは予測期間中に大きな市場シェアを占めると予想される。血友病Aは最も一般的な重症出血性疾患である。不足する凝固因子を供給する補充療法は、予防的にも出血を治療するためにも治療の柱となっている
世界血友病連盟が2021年に発表したデータによると、2020年には血友病Aは男性に多く146,246人（88％）、次いで女性5,636人（3％）、性別不明9,917人（6％）となっている。血友病Aを治療する主要な薬剤は、凝固因子としても知られるFVIII製剤を濃縮したものである。DNA技術を使用して実験室で開発される組換え因子製剤は、組換えタンパク質工学の進歩、遺伝子治療や凝固カスケードを標的とする新規戦略の導入により、ドナー提供血漿のヒト由来プールの使用を妨げている。例えば、2021年12月、ファイザー社とゲノム医薬品のSangamo Therapeutics, Inc.は、中等症から重症の血友病A患者を対象とした治験中の遺伝子治療薬であるgiroctocogene fitelparvovecの第1/2相Alta試験の最新追跡データを発表した
さらに、バイオマリン社は2021年7月、国際血栓止血学会（ISTH）2021年バーチャル大会において、遺伝子治療薬Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）による重症血友病A成人患者を対象としたGENEr8-1第III相ピボタル試験について、1年間の良好な結果を発表した。このような結果は、血友病Aに対する新規遺伝子治療薬の参入による市場の牽引役となり、予測期間中の同分野の成長を促進する
さらに、National Clinical Registry（NCT）によると、2020年8月11日現在、世界中で、血友病A（HA）に対するさまざまな開発段階にまたがる約139件の臨床試験が進行中である。さらに、血友病の診断と治療のための先進的な製品に対する需要の増加は、予測期間においてこのセグメントの成長を促進すると予測されている
したがって、上記の要因により、このセグメントの成長は予測期間中に促進されると予想される
この市場を形成する主要なトレンドを理解する
北米が市場で大きなシェアを占め、予測期間中も同様と予測
北米地域は同市場において大きなシェアを占めており、予測期間中も同様であると予想される
同地域における血友病市場の成長を促進する主な要因としては、血友病の治療法の進歩により、食品医薬品局（FDA）認可の新薬が相次いで登場し、技術的に先進的な製品に対する認識が高まっていること、血友病の有病率が上昇していること、膨大な患者プールが存在することなどが挙げられる
この地域では米国が最大の市場である。世界血友病連盟の報告書（2021年）によると、2020年の米国における血友病患者数は約14,816人（血友病A -11,790人、血友病B -3,026人）で、血友病と診断された人は米国に、カナダにおける血友病患者数は3,924人（血友病A -3,223人、血友病B -701人）であった。これらの地域では血友病患者数が多く、血友病治療薬の採用が進んでいるため、同地域の市場成長を牽引すると期待されている
さらに、2021年11月に米国で発表されたニュースによると、スパーク・セラピューティクス社の研究者らは、遺伝子治療が血友病患者の生命を脅かす可能性のある出血エピソードを減少させ、さらには停止させる能力を有することを示唆している。この新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターに基づく遺伝子治療は、血友病A患者が肝臓でFVIIIを発現するのを助けることを意図しており、第1/2相臨床試験では、患者の大部分でFVIIIが発現することが示された。遺伝子治療に関する研究の増加と良好な結果は、予測期間中、米国におけるこの市場の成長を促進すると予想される
さらに、2021年4月に米国でFrontiers in Immunology誌に掲載された「T Cell-Mediated Immune Responses to AAV and AAV Vectors（AAVおよびAAVベクターに対するT細胞介在免疫応答）と題する研究によると、血友病Bのような遺伝性疾患の患者は、治療用導入遺伝子の長期発現を達成することで、アデノ随伴ウイルス（AAV）介在遺伝子導入の恩恵を受けている。このような研究は、この地域における遺伝子治療をさらに強化し、市場成長を促進する
さらに、主要な市場参入企業によるイニシアチブの高まりも、この地域の市場成長を促進すると予想される。例えば、武田薬品工業は2020年12月、米国初で唯一の薬物動態（PK）投与ソフトウェアであるウェブベースのソフトウェアおよびモバイルアプリケーション、myPKFiT for ADYNOVATE [Antihemophilic Factor (Recombinant), PEGylated]を発売した
このように、米国における血友病有病率の上昇とともに、新しい効果的な治療法の開発における研究開発の増加は、この地域における予測期間中の市場を牽引すると予想されます
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