遺伝子サイレンシング市場規模・シェア分析 - 成長トレンドと予測（2026年～2031年）

世界の遺伝子サイレンシング市場のトレンドとインサイト

承認済みRNAiおよびアンチセンス治療薬の拡大

承認済みRNAiおよびアンチセンス治療薬の増加が、遺伝子サイレンシング市場における需要を支えています。FDAは2025年3月にATTRアミロイドーシスの心筋症に対してAMVUTTRA（ブトリシラン）を承認しました。HELIOS-B試験において、AMVUTTRAは42ヵ月間にわたり全死因死亡率を36%低下させ、承認対象集団における心血管イベントを減少させました。Qfitlia（フィツシラン）は2025年3月にFDAが承認した6番目のAlnylam発見siRNAとなり、血友病AまたはBに対して臨床試験で年間出血率を90%低下させました。欧州医薬品庁は2025年9月に家族性カイロミクロン血症症候群に対してTryngolza（オレザルセン）を承認し、欧州委員会は2026年6月にREDEMPLO（プロザシラン）を承認しました。複数の適応症にわたる承認により、開発企業は早期探索の全コストを繰り返すことなく、既存製品の価値を拡大することが可能となっています。

GalNAcおよび脂質ナノ粒子デリバリーの進歩

GalNAc結合は肝細胞への標的デリバリーを可能にするため、遺伝子サイレンシング市場において引き続き中心的な役割を担っています。2025年の研究では、リボフラノース系GalNAc-siRNAコンジュゲートが、インクリシランに使用されている確立されたL96 GalNAc構造体と比較して、より強力な肝臓ターゲティングと長い消失半減期を示すことが明らかになりました。^{[1]Zhang Y、「リボフラノース系GalNAcコンジュゲートsiRNAによる肝臓標的デリバリーの強化」、Molecular Therapy: Nucleic Acids、cell.com。} 2026年には、FDA承認済みの7種のGalNAc-siRNA薬すべての薬物動態・薬力学データを用いた計算プラットフォームが、SAL0132を含む新規候補の性能予測に活用されました。また、GalNAc修飾5成分脂質ナノ粒子がASGPR介在エンドサイトーシスを通じた肝細胞特異的ターゲティングを支持することも示されました。2026年2月、Ribo Life ScienceはそのGalSTAR二重特異性siRNAプラットフォームをMadrigal Pharmaceuticalsに対し、6,000万 米ドルの前払いおよび最大44億 米ドルのマイルストーンを条件にライセンス供与し、2つの遺伝子を標的とするプラットフォームへの需要の高さが示されました。

心代謝疾患および慢性疾患への拡大

心代謝疾患は、遺伝子サイレンシング市場における潜在的な治療対象集団を希少疾患を超えて拡大しています。CRISPR Therapeuticsは2026年8月の欧州心臓病学会議においてCTX310のフェーズ1aデータを発表する予定です。最高用量では、単回投与によりANGPTL3の平均73%低下、トリグリセリドの55%低下、LDLの49%低下が得られました。VERVE-102の早期データおよびPCSK9関連アプローチに関する臨床研究も、持続的なLDL低下を目的とした治療薬の継続的な開発を示しています。インクリシランは2025年に年間売上高が10億 米ドルを超え、年2回投与の慢性心血管siRNA治療薬に対する商業的需要が実証されました。PCSK9、ANGPTL3、アンジオテンシノーゲンを標的とするアプローチが進展するにつれ、投与頻度と患者アクセスが臨床アウトカムと並んで製品選択に影響を与える可能性があります。

AIを活用したサイレンシング配列およびデリバリーシステムの設計

人工知能は遺伝子サイレンシングの探索およびデリバリー活動においてますます重要な役割を担っています。2026年6月、微調整されたアンサンブルニューラルネットワークモデルであるFENNECは、遺伝子レベルおよびスキャフォールドレベルの検証試験において、化学修飾siRNAの有効性予測の改善を報告しました。このモデルはAHSA1を標的とする新規データセットでも検証され、これまで未知の化学構造への適用可能性が示されました。2026年5月、220万のmiRNA-mRNAペアで学習した標的特異的マイクロRNA設計フレームワークであるSpeciMiRは、肝疾患ターゲットに対してFDA承認済みsiRNAベンチマークよりも強力なオンターゲット結合を報告しました。2026年第2四半期、Alnylam PharmaceuticalsはInceptive Nucleicsと戦略的コラボレーションを締結し、RNAiデータと探索用ファウンデーションモデルを組み合わせることとなりました。豊富な生物学的データを持つ企業はこれらのツールの活用においてより有利な立場にある可能性があり、一方で小規模な開発企業は外部技術パートナーシップへの依存度が高まる可能性があります。

肝外デリバリーおよび血液脳関門の制限

肝臓へのデリバリーは確立されている一方、脳、筋肉、肺への効果的なデリバリーは遺伝子サイレンシング市場における主要な制限として残っています。2025年の研究では、静脈内投与のアルブミン結合脂質-siRNAコンジュゲートがほぼすべての脳内皮細胞に到達し、遺伝子サイレンシングを持続させることが示されました。^{[2]Qin Z-X、「肝臓標的デリバリーのためのGalNAc修飾5成分脂質ナノ粒子」、Journal of Materials Chemistry B、doi.org。} ただし、脳実質組織へのデリバリーは検出されず、複数の中枢神経系ターゲットへの適用可能性が制限されています。Sarepta TherapeuticsおよびDyne Therapeuticsは、組織特異的デリバリー戦略を必要とする筋肉標的プラットフォームを推進しました。肝臓以外へのデリバリーがコスト、安全性、性能の面で改善されるまで、多くのプログラムは肝臓発現ターゲットに集中し続けました。

高い治療コストおよび支払者による償還圧力

治療コストおよび償還要件が、遺伝子サイレンシング治療薬のより広範な普及を遅らせています。承認済みRNA治療薬の多くは当初希少疾患を対象としていましたが、その使用は患者数が大幅に多い慢性疾患へと拡大しています。インクリシランは2025年に年間売上高が10億 米ドルを超えましたが、より広範な心血管ケアへの参入に際し、医療システムは早期アクセスおよび準備上の課題に直面しました。確立されたジェネリック心血管薬も、新しいRNA治療薬に対する価格圧力を生み出しています。メディケア・メディケイドサービスセンターは2025年1月に細胞・遺伝子治療アクセスモデルを開始し、メディケイドの対象となる特定の遺伝子治療に対してアウトカムベースの契約を活用しています。

*当社の予測では、推進要因および抑制要因の影響を加算的ではなく方向性のあるものとして扱います。影響予測は、ベースライン成長、構成効果、および変数間の相互作用を反映しています。

セグメント分析

製品・サービス別：承認済み治療薬が製品リーダーシップを支持

製品は2025年の遺伝子サイレンシング市場の79.89%を占め、承認済みRNAiおよびアンチセンス医薬品からの収益に支えられています。RNAi治療薬は最大の製品カテゴリーであり、GalNAc-siRNA治療薬が代謝、心血管、および血液疾患に対応しています。FDA承認済みの7種のGalNAc-siRNA薬は、開発企業およびライセンサーに対して直接販売、ロイヤルティ、およびマイルストーン収益をもたらしました。CRISPR-Cas9製品は商業開発の初期段階にあり、クリーブランドクリニックでのファーストインヒューマンCTX310試験は2026年8月に1年間のフォローアップデータを報告する予定です。

アンチセンスオリゴヌクレオチドは遺伝子サイレンシング産業の確立されたコンポーネントであり続けています。Tryngolzaは2025年9月に家族性カイロミクロン血症症候群に対して欧州承認を取得し、Ionis PharmaceuticalsはアレキサンダーDisease（アレキサンダー病）に対するジルガネルセンをFDA審査中であり、PDUFA行動日は2026年9月です。サービスは外部合成、製剤化、バイオアナリティカル試験、および規制支援への需要に牽引され、2031年までに14.35%のCAGRで成長する見込みで。Alnylamはマサチューセッツ州ノートンの施設に2億5,000万 米ドルを投資して酵素ライゲーションプラットフォームを追加しており、2027年末までの稼働が見込まれています。

用途別：創薬がリードし、治療薬製造が最速成長

創薬・開発は2025年の遺伝子サイレンシング市場の55.45%を占めました。研究者はRNAiおよびCRISPRツールを用いて、腫瘍学、神経学、代謝疾患、および感染症プログラム全体でターゲットを検証しリードを特定しています。これらのツールは、従来の低分子では容易に対処できないターゲットを支援します。Arrowhead Pharmaceuticalsは2026年5月、臨床段階のARO-PNPLA3 MASHプログラムをMadrigal Pharmaceuticalsに対し、16億 米ドルを超える可能性のある条件でライセンス供与しました。

治療薬製造は、承認済みRNAiおよびアンチセンス治療薬の大規模生産への移行に牽引され、2026年から2031年にかけて15.46%のCAGRで成長する見込みです。遺伝子サイレンシング産業はスプレー誘導遺伝子サイレンシングを通じた農業用途も支援しています。2025年に発表された研究では、スプレー可能なRNAi植物保護製品が米国および中国で承認を取得した一方、欧州連合は規制の枠組みの評価を継続していることが報告されました。EPAとEFSAの要件の違いが多国籍展開を遅らせる可能性がある一方、FDAおよびEMAのガイダンスは治療薬製造に対してより明確な経路を提供しています。

エンドユーザー別：製薬・バイオテクノロジー企業が需要をリード

製薬・バイオテクノロジー企業は2025年の遺伝子サイレンシング市場の42.67%を占めました。これらの企業は社内研究パイプラインおよびインライセンス取引全体でRNAiおよびアンチセンスプラットフォームを活用しています。AbbVieは2025年5月にADARx Pharmaceuticalsとのコラボレーションを締結し、神経科学、免疫学、および腫瘍学のsiRNAプログラムに対して3億3,500万 米ドルを前払いしました。Genentechは2026年2月にSanegeneBioと提携し、2億 米ドルを前払いし、最大15億 米ドルのマイルストーン支払いを提供しました。

学術・研究機関は2031年までに13.67%のCAGRで成長する見込みです。これらの機関は機能ゲノミクス、農業科学、臨床診断、および治療研究においてサイレンシングツールを活用しています。CROおよびCMOは外部委託合成、バイオアナリティカル試験、および規制サービスを通じて遺伝子サイレンシング市場を支援しています。その他のカテゴリーには農業バイオテクノロジー企業および政府支援の研究プログラムが含まれ、機械学習プラットフォームがsiRNA設計をますます支援しています。

地域分析

北米は2025年の遺伝子サイレンシング市場の41.75%を占めました。同地域は承認済みRNAiおよびアンチセンス製品、広範な製薬研究インフラ、および確立された償還システムの恩恵を受けています。Alnylamは遺伝性ATTRポリニューロパチーに対するAMVUTTRAの保険適用率99%を報告しており、ほとんどの患者は自己負担なしで治療を受けています。カナダ保健省は2026年初頭にREDEMPLOを承認し、同治療薬の地域的なリーチを拡大しました。

欧州も農業用遺伝子サイレンシング研究を支援していますが、EFSAの要件は米国のEPAアプローチとは異なります。イタリア、スペイン、および北欧諸国は受託研究および学術ライセンス活動を通じて貢献しています。AviadoBioは2026年6月にキングス・カレッジ・ロンドンとのvMiX RNAiプラットフォームライセンスをすべてのヒト治療領域に拡大しました。南米および中東・アフリカは研究主導の市場であり、商業的普及は北米および欧州に続くと予想されています。

アジア太平洋は2031年までに13.56%のCAGRで成長する見込みです。中国の臨床パイプラインおよびクロスボーダーライセンス活動が、遺伝子サイレンシング市場における同地域の役割を支えています。日本では神経変性疾患および心代謝疾患を対象とした治療薬への需要があり、規制当局は2026年初頭にHELIOS-Bデータに基づいてAMVUTTRAを審査しました。OliX Pharmaceuticalsは2026年8月に中国のHansoh Pharmaceuticalとの2配列契約を通じてsiRNAライセンス活動を拡大しました。